Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Redusert intensitetskondisjonering ved bruk av CD3+/CD19+-deplesjon for ikke-maligne transplanterbare sykdommer (MiniClini)

16. mars 2018 oppdatert av: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia

Fase I/II-studie av redusert intensitetskondisjonering for pasienter med ikke-maligne sykdommer som bruker CD3+/CD19+ utarmede urelaterte donorer eller delvis matchende beslektede perifere donorstamceller

Dette er en fase II-studie for å bestemme evnen til et kondisjoneringsregime med redusert intensitet for å tillate vellykket engraftment med CD3+/CD19+-utarmede perifere stamcelletransplantater fra mismatchede givere. Det er to kondisjoneringsregimer avhengig av pasientdiagnose og alder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil tillate transplantasjon ved bruk av et kondisjoneringsregime med redusert intensitet for barn med ikke-maligne sykdommer som mangler en matchet relatert eller urelatert donor. Givere vil være urelaterte eller delvis matchet relaterte, avhengig av haster og tilgjengelighet. Hvis hver av foreldrene er haploidentiske, vil moren bli foretrukket, da det er bevis på redusert transplantasjonsrelatert dødelighet og overlegen overlevelse med en mors donor. Risikoen for alvorlig graft vs host disease (GVHD) og Epstein-Barr lymfoproliferativ lidelse vil reduseres eller elimineres ved utarming av T- og B-celler ved å bruke Miltenyi Clinimacs-enheten. Pasienter med benmargssviktsyndrom, som har høy risiko for avstøtning, vil gjennomgå prekondisjonering av immunsuppresjon med Thymoglobulin. Det anbefales at pasienter med immundysreguleringssyndromer får pre-RIC alemtuzumab, da dette kan redusere risikoen for ikke-engraftment og hyperinflammatoriske tilstander.

Immunsuppresjon etter transplantasjon vil bli brukt for å forhindre GVHD, da CD3-depletering ikke tømmes like fullstendig som CD34+-seleksjon. Det vil bli avvent raskt hvis ingen GVHD på dag 100 for å tillate immunrekonstituering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 22 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Benmargssviktsyndromer som SCT er indisert for, inkludert alvorlig aplastisk anemi som er motstandsdyktig mot ikke-transplanterte terapier medfødt nøytropeni, medfødt trombocytopeni, medfødt rødcelleaplasi
  • Immunsvikt som allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon er indisert for, inkludert alvorlige kombinerte immunsvikt, Wiskott-Aldrich syndrom, IPEX syndrom, X-koblet lymfoproliferativ sykdom
  • Immundysreguleringssyndromer, inkludert refraktær eller tilbakevendende hemofagocytisk lymfohistiocytose, HLH med genetiske mutasjoner, refraktær multisystemisk Langerhans-cellehistiocytose, annen MAS-refraktær mot standardbehandling
  • Organfunksjonsklaring

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner
  • HLA matchet beslektet eller ubeslektet donor som er i stand til å donere mobiliserte perifere stamceller.
  • Fanconis syndrom, dyseratosis congenita eller andre kromosomale skjørhetssyndromer
  • Gravide kvinner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Benmargssviktsyndrom
Redusert intensitetskondisjonering med kjemoterapi etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved bruk av CliniMACs-enheten for å tømme CD3+ CD19+ perifere stamceller. Redusert intensitetskondisjonering vil inkludere Busulfan, Fludarbin, Cyklofosfamid etterfulgt av stamcelleinfusjon.
Enhet: CliniMACs enhet
Redusert intensitetskondisjonering med kjemoterapi etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved bruk av CliniMACs-enheten for å tømme CD3+ CD19+ perifere stamceller.
Eksperimentell: Immunsvikt / Dysregulering
Redusert intensitetskondisjonering med kjemoterapi etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved bruk av CliniMACs-enheten for å tømme CD3+ CD19+ perifere stamceller. Redusert intensitetskondisjonering vil inkludere Busulfan, Fludarbin, Cyklofosfamid etterfulgt av stamcelleinfusjon.
Enhet: CliniMACs enhet
Redusert intensitetskondisjonering med kjemoterapi etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved bruk av CliniMACs-enheten for å tømme CD3+ CD19+ perifere stamceller.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med engraftment
Tidsramme: Ett år
Hovedmålet er å bestemme hendelsesfri overlevelse med varig stabil engraftment av donorceller etter ett år.
Ett år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2014

Først lagt ut (Anslag)

29. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. april 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2018

Sist bekreftet

1. mars 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 11-008330
  • CHP 980 (Annen identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere