Conditionering met verminderde intensiteit met behulp van CD3+/CD19+-depletie voor niet-kwaadaardige transplanteerbare ziekten (MiniClini)
Fase I/II-studie van conditionering met verminderde intensiteit voor patiënten met niet-kwaadaardige ziekten met behulp van CD3+/CD19+-uitgeputte niet-gerelateerde donor of gedeeltelijk gematchte gerelateerde perifere donorstamcellen
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal transplantatie mogelijk maken met behulp van een conditioneringsregime met verminderde intensiteit voor kinderen met niet-kwaadaardige ziekten die geen gematchte verwante of niet-verwante donor hebben. Donors zullen niet-verwant of gedeeltelijk gematcht zijn, afhankelijk van urgentie en beschikbaarheid. Als elke ouder haploidentiek is, heeft de moeder de voorkeur, aangezien er aanwijzingen zijn voor verminderde transplantatiegerelateerde mortaliteit en superieure overleving met een maternale donor. De risico's van ernstige graft-versus-host-ziekte (GVHD) en lymfoproliferatieve aandoening van Epstein-Barr zullen worden verminderd of geëlimineerd door T- en B-celdepletie met behulp van het Miltenyi Clinimacs-apparaat. Patiënten met beenmergfalensyndromen, die een hoog risico lopen op afstoting, zullen preconditionerende immuunsuppressie ondergaan met Thymoglobuline. Het wordt aanbevolen dat patiënten met immuundysregulatiesyndromen pre-RIC alemtuzumab krijgen, omdat dit het risico op niet-ingrijpende en hyperinflammatoire toestanden kan verminderen.
Immuunsuppressie na transplantatie zal worden gebruikt om GVHD te voorkomen, aangezien CD3-uitputting niet zo volledig uitput als CD34+-selectie. Het zal snel worden gespeend als er geen GVHD is op dag 100 om immuunreconstitutie mogelijk te maken.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Beenmergfalensyndromen waarvoor SCT geïndiceerd is, waaronder ernstige aplastische anemie ongevoelig voor niet-transplantatietherapieën congenitale neutropenie, congenitale trombocytopenie, congenitale erytrocytaire aplasie
- Immunodeficiënties waarvoor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie geïndiceerd is, waaronder ernstige gecombineerde immunodeficiënties, Wiskott-Aldrich-syndroom, IPEX-syndroom, X-gebonden lymfoproliferatieve ziekte
- Immuunontregelingssyndromen, waaronder refractaire of recidiverende hemofagocytaire lymfohistiocytose, HLH met genetische mutaties, refractaire multisystemische Langerhans-celhistiocytose, andere MAS die ongevoelig zijn voor standaardtherapie
- Opruiming van de orgaanfunctie
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties
- HLA-gematchte verwante of niet-verwante donor die gemobiliseerde perifere stamcellen kan doneren.
- Fanconi-syndroom, dyskeratosis congenita of andere chromosomale fragiliteitssyndromen
- Zwangere vrouwtjes
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Beenmergfalensyndroom
Conditionering met verminderde intensiteit met chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie met behulp van het CliniMACs-apparaat om CD3+ CD19+ perifere stamcellen uit te putten.
Conditionering met verminderde intensiteit omvat busulfan, fludarbine, cyclofosfamide gevolgd door stamcelinfusie.
|
Conditionering met verminderde intensiteit met chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie met behulp van het CliniMACs-apparaat om CD3+ CD19+ perifere stamcellen uit te putten.
|
|
Experimenteel: Immunodeficiëntie / ontregeling
Conditionering met verminderde intensiteit met chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie met behulp van het CliniMACs-apparaat om CD3+ CD19+ perifere stamcellen uit te putten.
Conditionering met verminderde intensiteit omvat busulfan, fludarbine, cyclofosfamide gevolgd door stamcelinfusie.
|
Conditionering met verminderde intensiteit met chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie met behulp van het CliniMACs-apparaat om CD3+ CD19+ perifere stamcellen uit te putten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met engraftment
Tijdsspanne: Een jaar
|
Het primaire doel is het bepalen van gebeurtenisvrije overleving met duurzame stabiele inplanting van donorcellen na één jaar.
|
Een jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 11-008330
- CHP 980 (Andere identificatie: Children's Hospital of Philadelphia)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .