비악성 이식 가능 질병에 대한 CD3+/CD19+ 고갈을 사용한 감소된 강도 컨디셔닝 (MiniClini)
CD3+/CD19+ 고갈 비혈연 기증자 또는 부분적으로 일치하는 관련 기증자 말초 줄기 세포를 사용하여 비악성 질환 환자를 위한 감소된 강도 컨디셔닝의 I/II상 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 일치하는 혈연 또는 비혈연 기증자가 없는 비악성 질환을 가진 어린이를 위해 감소된 강도 조절 요법을 사용하여 이식을 허용할 것입니다. 기부자는 긴급성과 가용성에 따라 관련이 없거나 부분적으로 일치하는 관련이 있습니다. 각 부모가 일배체일 경우, 이식 관련 사망률이 감소하고 산모 기증자의 생존율이 더 높다는 증거가 있으므로 산모가 선호됩니다. 심각한 이식편대숙주병(GVHD) 및 Epstein-Barr 림프증식성 장애의 위험은 Miltenyi Clinimacs 장치를 사용하여 T 및 B 세포 고갈에 의해 감소되거나 제거될 것입니다. 거부 위험이 높은 골수 부전 증후군 환자는 티모글로불린으로 사전 조절 면역 억제를 받게 됩니다. 면역조절장애 증후군이 있는 환자는 비생착 및 과염증 상태의 위험을 줄일 수 있으므로 pre-RIC alemtuzumab을 받는 것이 좋습니다.
이식 후 면역 억제는 CD3 고갈이 CD34+ 선택만큼 완전히 고갈되지 않기 때문에 GVHD를 예방하는 데 사용될 것입니다. 면역 재구성을 허용하기 위해 100일까지 GVHD가 없으면 빠르게 젖을 뗀다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 선천성 호중구 감소증, 선천성 혈소판 감소증, 선천성 적혈구 무형성증과 같은 비이식 요법에 반응하지 않는 중증 재생 불량성 빈혈을 포함하여 SCT가 필요한 골수 부전 증후군
- 중증 복합 면역결핍, Wiskott-Aldrich 증후군, IPEX 증후군, X-연관 림프증식성 질환을 포함하여 동종 조혈모세포 이식이 필요한 면역결핍
- 불응성 또는 재발성 혈구탐식성 림프조직구증가증, 유전적 돌연변이가 있는 HLH, 불응성 다전신 랑게르한스 세포 조직구증, 표준 요법에 불응하는 기타 MAS를 포함한 면역 조절 장애 증후군
- 장기 기능 정리
제외 기준:
- 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염
- 동원된 말초 줄기 세포를 기증할 수 있는 HLA 일치 혈연 또는 비혈연 기증자.
- 판코니 증후군, 선천성 각화이상증 또는 기타 염색체 취약성 증후군
- 임산부
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 골수부전증후군
CD3+ CD19+ 말초 줄기 세포를 고갈시키기 위해 CliniMACs 장치를 사용하여 줄기 세포 이식에 이어 화학 요법으로 강도 조절을 줄였습니다.
감소된 강도의 컨디셔닝에는 Busulfan, Fludarbine, Cyclophosphamide와 뒤이은 줄기 세포 주입이 포함됩니다.
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CD3+ CD19+ 말초 줄기 세포를 고갈시키기 위해 CliniMACs 장치를 사용하여 줄기 세포 이식에 이어 화학 요법으로 강도 조절을 줄였습니다.
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실험적: 면역 결핍 / 조절 장애
CD3+ CD19+ 말초 줄기 세포를 고갈시키기 위해 CliniMACs 장치를 사용하여 줄기 세포 이식에 이어 화학 요법으로 강도 조절을 줄였습니다.
감소된 강도의 컨디셔닝에는 Busulfan, Fludarbine, Cyclophosphamide와 뒤이은 줄기 세포 주입이 포함됩니다.
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CD3+ CD19+ 말초 줄기 세포를 고갈시키기 위해 CliniMACs 장치를 사용하여 줄기 세포 이식에 이어 화학 요법으로 강도 조절을 줄였습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생착 참가자 수
기간: 1년
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1차 목표는 1년 동안 기증자 세포의 지속적이고 안정적인 생착으로 사건 없는 생존을 결정하는 것입니다.
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1년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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