Condicionamento de Intensidade Reduzida Usando Depleção de CD3+/CD19+ para Doenças Transplantáveis Não Malignas (MiniClini)
Estudo de Fase I/II de Condicionamento de Intensidade Reduzida para Pacientes com Doenças Não Malignas Usando Células-Tronco Periféricas de Doador Desprovido de CD3+/CD19+ ou de Doador Relacionado Parcialmente Correspondente
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo permitirá o transplante usando um regime de condicionamento de intensidade reduzida para crianças com doenças não malignas que não possuem um doador compatível ou não aparentado. Os doadores serão não relacionados ou parcialmente compatíveis, dependendo da urgência e disponibilidade. Se cada pai for haploidêntico, a mãe será preferida, pois há evidências de redução da mortalidade relacionada ao transplante e sobrevida superior com um doador materno. Os riscos de doença grave do enxerto versus hospedeiro (GVHD) e distúrbio linfoproliferativo de Epstein-Barr serão reduzidos ou eliminados pela depleção de células T e B usando o dispositivo Miltenyi Clinimacs. Pacientes com síndromes de insuficiência da medula óssea, que apresentam alto risco de rejeição, serão submetidos à imunossupressão de pré-condicionamento com timoglobulina. Recomenda-se que pacientes com síndromes de desregulação imunológica recebam alentuzumabe pré-RIC, pois isso pode reduzir o risco de não enxerto e estados hiperinflamatórios.
A imunossupressão pós-transplante será usada para prevenir GVHD, já que a depleção de CD3 não esgota completamente como a seleção de CD34+. Será rapidamente desmamado se não houver GVHD no dia 100 para permitir a reconstituição imunológica.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Síndromes de insuficiência da medula óssea para as quais o SCT é indicado, incluindo anemia aplástica grave refratária a terapias não transplantadas neutropenia congênita, trombocitopenia congênita, aplasia congênita de hemácias
- Imunodeficiências para as quais o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas é indicado, incluindo imunodeficiências combinadas graves, síndrome de Wiskott-Aldrich, síndrome IPEX, doença linfoproliferativa ligada ao cromossomo X
- Síndromes de desregulação imune, incluindo linfo-histiocitose hemofagocítica refratária ou recorrente, HLH com mutações genéticas, histiocitose de células de Langerhans multissistêmica refratária, outra SAM refratária à terapia padrão
- Liberação da função do órgão
Critério de exclusão:
- Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas
- Doador aparentado ou não aparentado compatível com HLA capaz de doar células estaminais periféricas mobilizadas.
- Síndrome de Fanconi, disceratose congênita ou outras síndromes de fragilidade cromossômica
- mulheres grávidas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Síndrome de Falha da Medula Óssea
Condicionamento de intensidade reduzida com quimioterapia seguido de transplante de células-tronco usando o dispositivo CliniMACs para depletar células-tronco periféricas CD3+ CD19+.
O condicionamento de intensidade reduzida incluirá busulfan, fludarbina, ciclofosfamida seguido de infusão de células-tronco.
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Condicionamento de intensidade reduzida com quimioterapia seguido de transplante de células-tronco usando o dispositivo CliniMACs para depletar células-tronco periféricas CD3+ CD19+.
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Experimental: Imunodeficiência / Desregulação
Condicionamento de intensidade reduzida com quimioterapia seguido de transplante de células-tronco usando o dispositivo CliniMACs para depletar células-tronco periféricas CD3+ CD19+.
O condicionamento de intensidade reduzida incluirá busulfan, fludarbina, ciclofosfamida seguido de infusão de células-tronco.
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Condicionamento de intensidade reduzida com quimioterapia seguido de transplante de células-tronco usando o dispositivo CliniMACs para depletar células-tronco periféricas CD3+ CD19+.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com enxerto
Prazo: Um ano
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O objetivo primário é determinar a sobrevida livre de eventos com enxerto estável durável de células doadoras em um ano.
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Um ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 11-008330
- CHP 980 (Outro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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