健康な被験者および鎌状赤血球症の被験者におけるGBT440の安全性、血中濃度および生物学的影響に関する研究

包含基準:

• 出産の可能性がない健康な男性または女性。 18歳から55歳まで。非喫煙者であり、スクリーニング前の 3 か月以内にニコチン製品を使用したことがありません。
• 慢性輸血療法を必要としない鎌状赤血球症（ヘモグロビンSS、HbS/β0サラセミア、HbS/β+サラセミア、またはHbSC）を患っている18～60歳の男性または女性。スクリーニング前30日以内に入院、またはスクリーニング前30日以内に輸血を受けていない。スクリーニング前の 3 か月間用量が安定していれば、被験者はヒドロキシ尿素の併用を許可されます。

除外基準:

• 呼吸器、胃腸、腎臓、肝臓、血液、リンパ、神経、心血管、精神、筋骨格、泌尿生殖器、免疫、皮膚、結合組織の疾患または障害の臨床的に関連する病歴または存在がある対象。
• 週に14単位（女性被験者）または21単位（男性被験者）を超えるアルコールを摂取する被験者。
• スクリーニング後30日以内に臨床試験で治験薬を使用した被験者
• 1日当たり10本以上のタバコを吸う鎌状赤血球症患者。スクリーニング時のヘモグロビンレベルが6 g/dL未満または>10.4 g/dL（コホート15のULN（性別について適切に補正）を超える）である。スクリーニング時にアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常の上限の4倍、またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、またはアルカリホスファターゼ（ALK）が正常参照範囲（ULN）の上限の3倍を超える。中等度または重度の腎機能障害がある