Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, bloedspiegels en biologische effecten van GBT440 bij gezonde proefpersonen en proefpersonen met sikkelcelziekte

13 februari 2018 bijgewerkt door: Global Blood Therapeutics

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, enkelvoudig en meervoudig oplopende dosis-studie van de verdraagbaarheid en farmacokinetiek van GBT440 bij gezonde proefpersonen en patiënten met sikkelcelziekte

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische effecten van GBT440 te beoordelen in vergelijking met placebo bij gezonde proefpersonen en proefpersonen met sikkelcelanemie (SCD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

133

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gezonde man of vrouw die geen kinderen kan krijgen; 18 tot 55 jaar oud; niet-rokers zijn en binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening geen nicotineproducten hebben gebruikt.
  • Man of vrouw, 18 tot 60 jaar oud, met sikkelcelziekte (hemoglobine SS, HbS/β0thalassemie, HbS/β+thalassemie of HbSC) waarvoor geen chronische bloedtransfusietherapie nodig is; zonder ziekenhuisopname in 30 dagen voor screening of bloedtransfusie ontvangen binnen 30 dagen voor screening; proefpersonen mogen gelijktijdig hydroxyurea gebruiken als de dosis gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening stabiel was.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen met een klinisch relevante voorgeschiedenis of aanwezigheid van respiratoire, gastro-intestinale, renale, hepatische, hematologische, lymfatische, neurologische, cardiovasculaire, psychiatrische, musculoskeletale, genito-urinaire, immunologische, dermatologische, bindweefselaandoeningen of aandoeningen.
  • Proefpersonen die meer dan 14 (vrouwelijke proefpersonen) of 21 (mannelijke proefpersonen) eenheden alcohol per week consumeren.
  • Proefpersonen die binnen 30 dagen na screening een onderzoeksproduct in een klinische proef hebben gebruikt
  • Proefpersonen met sikkelcelziekte die >10 sigaretten per dag roken; een hemoglobinegehalte hebben van <6 g/dl of >10,4 g/dl (> ULN (correct gecorrigeerd voor geslacht) voor cohort 15) bij screening; aspartaataminotransferase (AST) > 4x bovengrens van normaal of alanineaminotransferase (ALT) of alkalische fosfatase (ALK) > 3x bovengrens van normaal referentiebereik (ULN) hebben bij screening; een matige of ernstige nierfunctiestoornis hebben

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GBT440
Proefpersonen gerandomiseerd 6:2 om dagelijkse orale dosering van GBT440 of placebo te krijgen gedurende 1 dag (enkele dosis) en tot 118 dagen (meerdere doses)
Geneesmiddel: GBT440
GBT440 zal worden toegediend als orale capsules
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen gerandomiseerd 6:2 om dagelijkse orale dosering van GBT440 of placebo te krijgen gedurende 1 dag (enkele dosis) en tot 118 dagen (meerdere doses)
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo zal worden toegediend als orale capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veiligheid, zoals beoordeeld aan de hand van frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's), en veranderingen in vitale functies, 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's) en laboratoriumbeoordelingen in vergelijking met baseline
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bloed- en plasmagebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van GBT440
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen
Maximale bloed- en plasmaconcentratie (Cmax) van GBT440
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen
Bloed- en plasmatijd tot maximale concentratie (Tmax) van GBT440
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen
Percentage hemoglobine bezet of gewijzigd door GBT440
Tijdsspanne: 30 dagen
30 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in hartslag en pulsoximetrie na inspanningstesten bij gezonde vrijwilligers
Tijdsspanne: 30 dagen
30 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage sikkelcellen onder ex vivo omstandigheden
Tijdsspanne: 30 - 90 dagen
30 - 90 dagen
Effect van GBT440 op hemolyse zoals gemeten door LDH, direct bilirubine, hemoglobine en aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in pijn zoals gemeten met een visuele analoge schaal
Tijdsspanne: 30 dagen
30 dagen
Verandering ten opzichte van baseline in vermoeidheid zoals gemeten met een vragenlijst
Tijdsspanne: 30 - 118 dagen
30 - 118 dagen
Inspanningscapaciteit zoals gemeten met een looptest van 6 minuten
Tijdsspanne: 30 - 90 dagen
30 - 90 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Global Blood Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
  • Hoofdonderzoeker: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

6 november 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GBT440-001
  • 2014-003555-62 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op GBT440

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren