Tutkimus GBT440:n turvallisuudesta, veriarvoista ja biologisista vaikutuksista terveillä ja sirppisolutautia sairastavilla henkilöillä
tiistai 13. helmikuuta 2018 päivittänyt: Global Blood Therapeutics
Vaiheen I satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokko-, kerta- ja moninkertainen nouseva annostutkimus GBT440:n siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on sirppisolutauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida GBT440:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia vaikutuksia verrattuna lumelääkkeeseen terveillä koehenkilöillä ja koehenkilöillä, joilla on sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
133
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Terve mies tai nainen, joka ei voi tulla raskaaksi; 18-55 vuotta vanha; ovat tupakoimattomia eivätkä ole käyttäneet nikotiinituotteita 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Mies tai nainen, 18–60-vuotias, jolla on sirppisolusairaus (hemoglobiini SS, HbS/β0-talassemia, HbS/β+talassemia tai HbSC), joka ei vaadi kroonista verensiirtohoitoa; ilman sairaalahoitoa 30 päivää ennen seulontaa tai verensiirtoa 30 päivän sisällä ennen seulontaa; Potilaat saavat käyttää samanaikaisesti hydroksiureaa, jos annos on pysynyt vakaana seulontaa edeltävät 3 kuukautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkityksellisiä hengityselinten, maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, hematologisia, lymfaattisia, neurologisia, sydän- ja verisuonisairauksia, psykiatrisia, tuki- ja liikuntaelimistön, urogenitaalisia, immunologisia, dermatologisia, sidekudossairauksia tai -sairauksia tai -sairauksia.
- Koehenkilöt, jotka kuluttavat yli 14 (naiset) tai 21 (mieshenkilöt) alkoholiyksikköä viikossa.
- Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet mitä tahansa tutkimustuotetta missä tahansa kliinisessä tutkimuksessa 30 päivän kuluessa seulonnasta
- Koehenkilöt, joilla on sirppisolusairaus ja jotka polttavat > 10 savuketta päivässä; hemoglobiinitaso <6 g/dl tai >10,4 g/dl (> ULN (asianmukaisesti korjattu sukupuolen mukaan) kohortissa 15) seulonnassa; aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 4x normaalin yläraja tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai alkalinen fosfataasi (ALK) > 3x normaalin vertailualueen yläraja (ULN) seulonnassa; sinulla on kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GBT 440
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan päivittäin suun kautta suun kautta GBT440:tä tai lumelääkettä 1 päivän ajan (kerta-annos) ja enintään 118 päivän ajan (useita annoksia)
|
GBT440 annetaan oraalisina kapseleina
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt satunnaistettiin saamaan päivittäin suun kautta suun kautta GBT440:tä tai lumelääkettä 1 päivän ajan (kerta-annos) ja enintään 118 päivän ajan (useita annoksia)
|
Vastaavaa lumelääkettä annetaan oraalisina kapseleina
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus, joka on arvioitu haittatapahtumien esiintymistiheyden ja vakavuuden sekä elintoimintojen muutosten, 12-kytkentäisten elektrokardiogrammien (EKG) ja laboratorioarvioiden perusteella lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Veren ja plasman pinta-ala GBT440:n pitoisuusaikakäyrän (AUC) alla
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
|
Veren ja plasman maksimipitoisuus (Cmax) GBT440
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
|
Veren ja plasman aika maksimipitoisuuteen (Tmax) GBT440
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
|
GBT440:n varaama tai modifioima hemoglobiinin prosenttiosuus
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Muutos lähtötasosta syke- ja pulssioksimetriassa terveillä vapaaehtoisilla tehdyn rasitustestin jälkeen
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sirppisolujen prosenttiosuus ex vivo -olosuhteissa
Aikaikkuna: 30-90 päivää
|
30-90 päivää
|
|
GBT440:n vaikutus hemolyysiin mitattuna LDH:lla, suoralla bilirubiinilla, hemoglobiinilla ja retikulosyyttimäärällä
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
|
Kivun muutos lähtötasosta visuaalisella analogisella asteikolla mitattuna
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Väsymyksen muutos lähtötasosta kyselylomakkeella mitattuna
Aikaikkuna: 30-118 päivää
|
30-118 päivää
|
|
Harjoituskapasiteetti mitattuna 6 minuutin kävelytestillä
Aikaikkuna: 30-90 päivää
|
30-90 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Päätutkija: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. marraskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 6. marraskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 15. helmikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .