건강한 피험자와 낫적혈구병 환자에서 GBT440의 안전성, 혈중 농도 및 생물학적 효과에 관한 연구
2018년 2월 13일 업데이트: Global Blood Therapeutics
건강한 피험자와 낫적혈구병 환자를 대상으로 GBT440의 내약성 및 약동학에 대한 무작위, 위약 대조, 이중맹검, 단일 및 다중 상승 용량 연구 1상
이 연구의 목적은 건강한 피험자와 낫적혈구병(SCD) 환자를 대상으로 위약과 비교하여 GBT440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
133
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 가임 가능성이 있는 건강한 남성 또는 여성; 18~55세; 비흡연자이며 스크리닝 전 3개월 이내에 니코틴 제품을 사용하지 않았습니다.
- 만성 수혈 요법이 필요하지 않은 겸상적혈구병(헤모글로빈 SS, HbS/β0 지중해빈혈, HbS/β+ 지중해빈혈 또는 HbSC)이 있는 18~60세의 남성 또는 여성; 선별검사 전 30일 이내에 입원하지 않았거나 선별검사 전 30일 이내에 수혈을 받은 자; 피검자는 스크리닝 전 3개월 동안 복용량이 안정적이었다면 수산화요소의 병용 사용이 허용됩니다.
제외 기준:
- 호흡기, 위장관, 신장, 간, 혈액, 림프, 신경, 심혈관, 정신, 근골격, 비뇨생식기, 면역, 피부, 결합 조직 질환 또는 장애의 임상적으로 관련된 병력 또는 존재가 있는 피험자.
- 일주일에 14(여성 대상) 또는 21(남성 대상) 단위 이상의 알코올을 소비하는 대상.
- 스크리닝 후 30일 이내에 임상시험에서 임상시험용 제품을 사용한 적이 있는 피험자
- 하루에 10개비 이상의 담배를 피우는 낫적혈구병 환자; 스크리닝 시 헤모글로빈 수치 <6 g/dL 또는 >10.4 g/dL(코호트 15에 대해 > ULN(성별에 대해 적절하게 보정됨))을 가짐; 스크리닝 시 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) > 정상 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)의 상한 4배, 또는 알칼리 포스파타아제(ALK) > 정상 참조 범위(ULN)의 3배 상한을 가짐; 중등도 또는 중증의 신장 기능 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GBT440
피험자는 무작위로 6:2로 GBT440 또는 위약을 1일(단회 투여) 및 최대 118일(복수 투여) 동안 매일 경구 투여 받았습니다.
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GBT440은 경구용 캡슐제로 투여 예정
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위약 비교기: 위약
피험자는 무작위로 6:2로 GBT440 또는 위약을 1일(단회 투여) 및 최대 118일(복수 투여) 동안 매일 경구 투여 받았습니다.
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일치하는 위약은 경구 캡슐로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)의 빈도 및 중증도, 활력 징후의 변화, 12-리드 심전도(ECG) 및 기준선과 비교한 실험실 평가로 평가한 안전성
기간: 30~118일
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30~118일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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GBT440의 농도 시간 곡선(AUC) 아래 혈액 및 혈장 면적
기간: 30~118일
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30~118일
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GBT440의 혈액 및 혈장 최대 농도(Cmax)
기간: 30~118일
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30~118일
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GBT440의 최대 농도(Tmax)까지의 혈액 및 혈장 시간
기간: 30~118일
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30~118일
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GBT440이 점유하거나 수정한 헤모글로빈의 백분율
기간: 30 일
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30 일
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건강한 지원자의 운동 테스트 후 심박수 및 맥박 산소 측정의 기준선에서 변경
기간: 30 일
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30 일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생체 외 조건에서 겸상 세포의 백분율
기간: 30 - 90일
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30 - 90일
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LDH, 직접 빌리루빈, 헤모글로빈, 망상적혈구 수로 측정한 용혈에 대한 GBT440의 효과
기간: 30~118일
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30~118일
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시각적 아날로그 척도에 의해 측정된 통증의 기준선으로부터의 변화
기간: 30 일
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30 일
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설문지로 측정한 피로의 기준선 대비 변화
기간: 30~118일
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30~118일
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6분 걷기 테스트로 측정한 운동 능력
기간: 30 - 90일
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30 - 90일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- 수석 연구원: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 4일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 2월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 2월 13일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
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