Um Estudo da Segurança, Níveis Sanguíneos e Efeitos Biológicos do GBT440 em Indivíduos Saudáveis e Indivíduos com Doença Falciforme
13 de fevereiro de 2018 atualizado por: Global Blood Therapeutics
Um estudo de fase I randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de dose única e múltipla ascendente da tolerabilidade e farmacocinética do GBT440 em indivíduos saudáveis e pacientes com doença falciforme
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos farmacodinâmicos de GBT440 em comparação com placebo em indivíduos saudáveis e indivíduos com doença falciforme (SCD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
133
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher saudável sem potencial para engravidar; 18 a 55 anos; são não fumantes e não usaram produtos de nicotina nos 3 meses anteriores à triagem.
- Homem ou mulher, 18 a 60 anos, com doença falciforme (hemoglobina SS, HbS/β0talassemia, HbS/β+talassemia ou HbSC) sem necessidade de terapia transfusional crônica; sem internação até 30 dias antes da triagem ou recebendo transfusão sanguínea até 30 dias antes da triagem; é permitido aos indivíduos o uso concomitante de hidroxiureia se a dose estiver estável durante os 3 meses anteriores à triagem.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com histórico clinicamente relevante ou presença de doenças ou distúrbios respiratórios, gastrointestinais, renais, hepáticos, hematológicos, linfáticos, neurológicos, cardiovasculares, psiquiátricos, musculoesqueléticos, geniturinários, imunológicos, dermatológicos e do tecido conjuntivo.
- Indivíduos que consomem mais de 14 (sujeitos do sexo feminino) ou 21 (sujeitos do sexo masculino) unidades de álcool por semana.
- Sujeitos que usaram qualquer produto experimental em qualquer ensaio clínico dentro de 30 dias da triagem
- Indivíduos com doença falciforme que fumam >10 cigarros por dia; ter nível de hemoglobina <6 g/dL ou >10,4 g/dL (> LSN (apropriadamente corrigido para sexo) para Coorte 15) na triagem; têm aspartato aminotransferase (AST) >4x limite superior do normal ou alanina aminotransferase (ALT) ou fosfatase alcalina (ALK) >3x limite superior do intervalo de referência normal (LSN) na triagem; tem disfunção renal moderada ou grave
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GBT440
Indivíduos randomizados 6:2 para receber dose oral diária de GBT440 ou placebo por 1 dia (dose única) e até 118 dias (dose múltipla)
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GBT440 será administrado como cápsulas orais
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Comparador de Placebo: Placebo
Indivíduos randomizados 6:2 para receber dose oral diária de GBT440 ou placebo por 1 dia (dose única) e até 118 dias (dose múltipla)
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O placebo correspondente será administrado como cápsulas orais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Segurança, avaliada pela frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs) e alterações nos sinais vitais, eletrocardiogramas de 12 derivações (ECGs) e avaliações laboratoriais em comparação com a linha de base
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Área de sangue e plasma sob a curva de tempo de concentração (AUC) de GBT440
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Concentração máxima de sangue e plasma (Cmax) de GBT440
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Tempo de sangue e plasma para concentração máxima (Tmax) de GBT440
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Porcentagem de hemoglobina ocupada ou modificada por GBT440
Prazo: 30 dias
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30 dias
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Mudança da linha de base na frequência cardíaca e oximetria de pulso após teste de esforço em voluntários saudáveis
Prazo: 30 dias
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30 dias
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Porcentagem de células falciformes em condições ex vivo
Prazo: 30 - 90 dias
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30 - 90 dias
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Efeito do GBT440 na hemólise medida por LDH, bilirrubina direta, hemoglobina e contagem de reticulócitos
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Mudança da linha de base na dor medida pela escala analógica visual
Prazo: 30 dias
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30 dias
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Mudança da linha de base na fadiga medida pelo questionário
Prazo: 30 - 118 dias
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30 - 118 dias
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Capacidade de exercício medida pelo teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 30 - 90 dias
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30 - 90 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Investigador principal: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de novembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de novembro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
6 de novembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de fevereiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2018
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (Número EudraCT)
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