Badanie bezpieczeństwa, poziomów we krwi i skutków biologicznych GBT440 u zdrowych osób i osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
13 lutego 2018 zaktualizowane przez: Global Blood Therapeutics
Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, pojedyncze i wielokrotne badanie fazy I z rosnącą dawką, dotyczące tolerancji i farmakokinetyki GBT440 u zdrowych osób i pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki GBT440 w porównaniu z placebo u zdrowych osób i osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
133
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdrowy mężczyzna lub kobieta, która nie może zajść w ciążę; od 18 do 55 lat; są osobami niepalącymi i nie używały produktów nikotynowych w ciągu 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 18 do 60 lat, z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (hemoglobina SS, HbS/β0thalasemia, HbS/β+thalasemia lub HbSC) niewymagająca przewlekłej transfuzji krwi; bez hospitalizacji w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub bez transfuzji krwi w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym; pacjentom wolno jednocześnie stosować hydroksymocznik, jeśli dawka była stabilna przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z klinicznie istotną historią lub obecnością chorób lub zaburzeń układu oddechowego, żołądkowo-jelitowego, nerek, wątroby, hematologicznego, limfatycznego, neurologicznego, sercowo-naczyniowego, psychiatrycznego, układu mięśniowo-szkieletowego, układu moczowo-płciowego, immunologicznych, dermatologicznych, tkanki łącznej.
- Pacjenci, którzy spożywają więcej niż 14 (kobiety) lub 21 (mężczyźni) jednostek alkoholu tygodniowo.
- Osoby, które stosowały jakikolwiek badany produkt w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Osoby z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, które palą >10 papierosów dziennie; mieć poziom hemoglobiny <6 g/dl lub >10,4 g/dl (> ULN (odpowiednio skorygowany ze względu na płeć) dla kohorty 15) podczas badania przesiewowego; mieć aminotransferazę asparaginianową (AST) >4x górną granicę normy lub aminotransferazy alaninowej (ALT) lub fosfatazę alkaliczną (ALK) >3x górną granicę normy (GGN) podczas badania przesiewowego; ma umiarkowaną lub ciężką niewydolność nerek
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 440 GBT
Pacjenci przydzieleni losowo w stosunku 6:2 do grupy otrzymującej codziennie doustne dawki GBT440 lub placebo przez 1 dzień (dawka pojedyncza) i do 118 dni (dawka wielokrotna)
|
GBT440 będzie podawany w postaci kapsułek doustnych
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci przydzieleni losowo w stosunku 6:2 do grupy otrzymującej codziennie doustne dawki GBT440 lub placebo przez 1 dzień (dawka pojedyncza) i do 118 dni (dawka wielokrotna)
|
Dopasowane placebo będzie podawane w postaci kapsułek doustnych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości i ciężkości zdarzeń niepożądanych (AE) oraz zmian parametrów życiowych, elektrokardiogramów 12-odprowadzeniowych (EKG) i ocen laboratoryjnych w porównaniu z wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Powierzchnia krwi i osocza pod krzywą stężenia w czasie (AUC) dla GBT440
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
|
Maksymalne stężenie we krwi i osoczu (Cmax) GBT440
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
|
Czas we krwi i osoczu do maksymalnego stężenia (Tmax) GBT440
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
|
Procent hemoglobiny zajmowanej lub modyfikowanej przez GBT440
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych częstości akcji serca i pulsoksymetrii po teście wysiłkowym u zdrowych ochotników
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procent komórek sierpowatych w warunkach ex vivo
Ramy czasowe: 30 - 90 dni
|
30 - 90 dni
|
|
Wpływ GBT440 na hemolizę mierzoną za pomocą LDH, bilirubiny bezpośredniej, hemoglobiny i liczby retikulocytów
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
|
Zmiana bólu w stosunku do wartości wyjściowych mierzona wizualną skalą analogową
Ramy czasowe: 30 dni
|
30 dni
|
|
Zmiana zmęczenia w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą kwestionariusza
Ramy czasowe: 30 - 118 dni
|
30 - 118 dni
|
|
Wydolność wysiłkowa mierzona 6-minutowym testem marszu
Ramy czasowe: 30 - 90 dni
|
30 - 90 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Główny śledczy: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 listopada 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 listopada 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 listopada 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 lutego 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .