Un estudio de la seguridad, los niveles en sangre y los efectos biológicos de GBT440 en sujetos sanos y sujetos con enfermedad de células falciformes
13 de febrero de 2018 actualizado por: Global Blood Therapeutics
Un estudio de fase I aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de dosis única y múltiple ascendente de la tolerabilidad y la farmacocinética de GBT440 en sujetos sanos y pacientes con enfermedad de células falciformes
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los efectos farmacocinéticos y farmacodinámicos de GBT440 en comparación con el placebo en sujetos sanos y sujetos con enfermedad de células falciformes (ECF).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
133
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer sanos sin capacidad de procrear; 18 a 55 años; no fuma y no ha usado productos de nicotina en los 3 meses anteriores a la evaluación.
- Hombre o mujer, de 18 a 60 años, con enfermedad de células falciformes (hemoglobina SS, HbS/β0talasemia, HbS/β+talasemia o HbSC) que no requiere terapia de transfusión de sangre crónica; sin hospitalización en los 30 días anteriores a la selección o haber recibido una transfusión de sangre en los 30 días anteriores a la selección; a los sujetos se les permite el uso concomitante de hidroxiurea si la dosis se ha mantenido estable durante los 3 meses anteriores a la selección.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que tengan antecedentes clínicamente relevantes o presencia de enfermedades o trastornos respiratorios, gastrointestinales, renales, hepáticos, hematológicos, linfáticos, neurológicos, cardiovasculares, psiquiátricos, musculoesqueléticos, genitourinarios, inmunológicos, dermatológicos, del tejido conjuntivo.
- Sujetos que consumen más de 14 (mujeres) o 21 (hombres) unidades de alcohol a la semana.
- Sujetos que hayan usado cualquier producto en investigación en cualquier ensayo clínico dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Sujetos con enfermedad de células falciformes que fuman >10 cigarrillos por día; tener un nivel de hemoglobina <6 g/dL o >10,4 g/dL (> ULN (apropiadamente corregido por género) para la Cohorte 15) en la selección; tener aspartato aminotransferasa (AST) > 4 veces el límite superior normal o alanina aminotransferasa (ALT), o fosfatasa alcalina (ALK) > 3 veces el límite superior del rango de referencia normal (LSN) en la selección; tiene disfunción renal moderada o grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: GBT440
Sujetos aleatorizados 6:2 para recibir una dosis oral diaria de GBT440 o placebo durante 1 día (dosis única) y hasta 118 días (dosis múltiple)
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GBT440 se administrará en forma de cápsulas orales
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Comparador de placebos: Placebo
Sujetos aleatorizados 6:2 para recibir una dosis oral diaria de GBT440 o placebo durante 1 día (dosis única) y hasta 118 días (dosis múltiple)
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El placebo correspondiente se administrará en forma de cápsulas orales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Seguridad, evaluada por la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos (EA) y los cambios en los signos vitales, electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones y evaluaciones de laboratorio en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Área de sangre y plasma bajo la curva de tiempo de concentración (AUC) de GBT440
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Concentración máxima en sangre y plasma (Cmax) de GBT440
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Tiempo en sangre y plasma hasta la concentración máxima (Tmax) de GBT440
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Porcentaje de hemoglobina ocupada o modificada por GBT440
Periodo de tiempo: 30 dias
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30 dias
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Cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca y la oximetría de pulso después de una prueba de ejercicio en voluntarios sanos
Periodo de tiempo: 30 dias
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30 dias
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de células falciformes en condiciones ex vivo
Periodo de tiempo: 30 - 90 días
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30 - 90 días
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Efecto de GBT440 sobre la hemólisis medido por LDH, bilirrubina directa, hemoglobina y recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Cambio desde el inicio en el dolor medido por escala analógica visual
Periodo de tiempo: 30 dias
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30 dias
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Cambio desde el inicio en la fatiga medido por el cuestionario
Periodo de tiempo: 30 - 118 días
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30 - 118 días
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Capacidad de ejercicio medida por la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 30 - 90 días
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30 - 90 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Investigador principal: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de noviembre de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de noviembre de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de febrero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2018
Última verificación
1 de febrero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .