En undersøgelse af sikkerheden, blodniveauer og biologiske virkninger af GBT440 hos raske forsøgspersoner og forsøgspersoner med seglcellesygdom
13. februar 2018 opdateret af: Global Blood Therapeutics
Et fase I randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, enkelt- og multiple stigende dosisstudie af tolerabilitet og farmakokinetik af GBT440 hos raske forsøgspersoner og patienter med seglcellesygdom
Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske virkninger af GBT440 sammenlignet med placebo hos raske forsøgspersoner og forsøgspersoner med seglcellesygdom (SCD).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
133
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 60 år (Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Sund mand eller kvinde med ikke-fertil alder; 18 til 55 år gammel; er ikke-rygere og har ikke brugt nikotinprodukter inden for 3 måneder før screening.
- Mand eller kvinde, 18 til 60 år gammel, med seglcellesygdom (hæmoglobin SS, HbS/β0thalassæmi, HbS/β+thalassæmi eller HbSC), der ikke kræver kronisk blodtransfusionsbehandling; uden indlæggelse i 30 dage før screening eller modtagelse af blodtransfusion inden for 30 dage før screening; forsøgspersoner får lov til samtidig brug af hydroxyurinstof, hvis dosis har været stabil i de 3 måneder før screening.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der har en klinisk relevant historie eller tilstedeværelse af respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, lever-, hæmatologiske, lymfatiske, neurologiske, kardiovaskulære, psykiatriske, muskuloskeletale, genitourinære, immunologiske, dermatologiske, bindevævssygdomme eller lidelser.
- Forsøgspersoner, der indtager mere end 14 (kvindelige forsøgspersoner) eller 21 (mandlige forsøgspersoner) enheder alkohol om ugen.
- Forsøgspersoner, der har brugt et forsøgsprodukt i et klinisk forsøg inden for 30 dage efter screening
- Personer med seglcellesygdom, som ryger >10 cigaretter om dagen; har hæmoglobinniveau <6 g/dL eller >10,4 g/dL (> ULN (korrekt korrigeret for køn) for kohorte 15) ved screening; har aspartataminotransferase (AST) >4x øvre grænse for normal eller alaninaminotransferase (ALT) eller alkalisk fosfatase (ALK) >3x øvre grænse for normalt referenceområde (ULN) ved screening; har moderat eller svær nyreinsufficiens
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GBT440
Forsøgspersoner randomiseret 6:2 til at modtage daglig oral dosering af GBT440 eller placebo i 1 dag (enkeltdosis) og op til 118 dage (flere doser)
|
GBT440 vil blive indgivet som orale kapsler
|
|
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner randomiseret 6:2 til at modtage daglig oral dosering af GBT440 eller placebo i 1 dag (enkeltdosis) og op til 118 dage (flere doser)
|
Matchende placebo vil blive indgivet som orale kapsler
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhed, som vurderet ud fra hyppigheden og sværhedsgraden af bivirkninger (AE'er) og ændringer i vitale tegn, 12-aflednings elektrokardiogrammer (EKG'er) og laboratorievurderinger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Blod- og plasmaareal under koncentrationstidskurven (AUC) for GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
|
Blod og plasma maksimal koncentration (Cmax) af GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
|
Blod og plasma tid til maksimal koncentration (Tmax) af GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
|
Procentdel af hæmoglobin optaget eller modificeret af GBT440
Tidsramme: 30 dage
|
30 dage
|
|
Ændring fra baseline i hjertefrekvens og pulsoximetri efter træningstest hos raske frivillige
Tidsramme: 30 dage
|
30 dage
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af seglceller under ex vivo-betingelser
Tidsramme: 30 - 90 dage
|
30 - 90 dage
|
|
Effekt af GBT440 på hæmolyse målt ved LDH, direkte bilirubin, hæmoglobin og retikulocyttal
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
|
Ændring fra baseline i smerte målt ved visuel analog skala
Tidsramme: 30 dage
|
30 dage
|
|
Ændring fra baseline i træthed målt ved spørgeskema
Tidsramme: 30 - 118 dage
|
30 - 118 dage
|
|
Træningskapacitet målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: 30 - 90 dage
|
30 - 90 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Ledende efterforsker: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. marts 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. november 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. november 2014
Først opslået (Skøn)
6. november 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. februar 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. februar 2018
Sidst verificeret
1. februar 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .