Uno studio sulla sicurezza, i livelli ematici e gli effetti biologici di GBT440 in soggetti sani e soggetti con anemia falciforme
13 febbraio 2018 aggiornato da: Global Blood Therapeutics
Uno studio di fase I randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose singola e multipla crescente sulla tollerabilità e la farmacocinetica di GBT440 in soggetti sani e pazienti con anemia falciforme
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici e farmacodinamici di GBT440 rispetto al placebo in soggetti sani e soggetti con anemia falciforme (SCD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
133
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
London, Regno Unito, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 60 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina sani in età fertile; dai 18 ai 55 anni; sono non fumatori e non hanno utilizzato prodotti a base di nicotina nei 3 mesi precedenti lo screening.
- Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 60 anni, con anemia falciforme (emoglobina SS, HbS/β0talassemia, HbS/β+talassemia o HbSC) che non richieda terapia trasfusionale cronica; senza ricovero nei 30 giorni precedenti lo screening o trasfusioni di sangue nei 30 giorni precedenti lo screening; ai soggetti è consentito l'uso concomitante di idrossiurea se la dose è rimasta stabile nei 3 mesi precedenti lo screening.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno una storia clinicamente rilevante o presenza di malattie o disturbi respiratori, gastrointestinali, renali, epatici, ematologici, linfatici, neurologici, cardiovascolari, psichiatrici, muscoloscheletrici, genitourinari, immunologici, dermatologici, del tessuto connettivo.
- Soggetti che consumano più di 14 (soggetti femmine) o 21 (soggetti maschi) unità di alcol a settimana.
- - Soggetti che hanno utilizzato qualsiasi prodotto sperimentale in qualsiasi sperimentazione clinica entro 30 giorni dallo screening
- Soggetti con anemia falciforme che fumano >10 sigarette al giorno; avere un livello di emoglobina <6 g/dL o >10,4 g/dL (> ULN (opportunamente corretto per il sesso) per la Coorte 15) allo screening; avere aspartato aminotransferasi (AST) >4 volte il limite superiore del normale o alanina aminotransferasi (ALT) o fosfatasi alcalina (ALK) >3 volte il limite superiore del normale intervallo di riferimento (ULN) allo screening; ha una disfunzione renale moderata o grave
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: GBT440
Soggetti randomizzati 6:2 a ricevere una dose orale giornaliera di GBT440 o placebo per 1 giorno (dose singola) e fino a 118 giorni (dose multipla)
|
GBT440 sarà somministrato come capsule orali
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Soggetti randomizzati 6:2 a ricevere una dose orale giornaliera di GBT440 o placebo per 1 giorno (dose singola) e fino a 118 giorni (dose multipla)
|
Il placebo corrispondente verrà somministrato come capsule orali
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sicurezza, valutata in base alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi (AE) e ai cambiamenti dei segni vitali, elettrocardiogrammi a 12 derivazioni (ECG) e valutazioni di laboratorio rispetto al basale
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Area del sangue e del plasma sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di GBT440
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
|
Concentrazione massima nel sangue e nel plasma (Cmax) di GBT440
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
|
Tempo di sangue e plasma alla massima concentrazione (Tmax) di GBT440
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
|
Percentuale di emoglobina occupata o modificata da GBT440
Lasso di tempo: 30 giorni
|
30 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca e della pulsossimetria in seguito a test da sforzo in volontari sani
Lasso di tempo: 30 giorni
|
30 giorni
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Percentuale di cellule falciformi in condizioni ex vivo
Lasso di tempo: 30 - 90 giorni
|
30 - 90 giorni
|
|
Effetto di GBT440 sull'emolisi misurata da LDH, bilirubina diretta, emoglobina e conta dei reticolociti
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
|
Cambiamento rispetto al basale del dolore misurato dalla scala analogica visiva
Lasso di tempo: 30 giorni
|
30 giorni
|
|
Variazione rispetto al basale della fatica misurata dal questionario
Lasso di tempo: 30 - 118 giorni
|
30 - 118 giorni
|
|
Capacità di esercizio misurata dal test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 30 - 90 giorni
|
30 - 90 giorni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Investigatore principale: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 dicembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 novembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 novembre 2014
Primo Inserito (Stima)
6 novembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 febbraio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2018
Ultimo verificato
1 febbraio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (Numero EudraCT)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .