En studie av sikkerhet, blodnivåer og biologiske effekter av GBT440 hos friske personer og personer med sigdcellesykdom
13. februar 2018 oppdatert av: Global Blood Therapeutics
En fase I randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, enkelt- og multiple stigende dosestudie av tolerabiliteten og farmakokinetikken til GBT440 hos friske personer og pasienter med sigdcellesykdom
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske effekter av GBT440 sammenlignet med placebo hos friske personer og personer med sigdcellesykdom (SCD).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
133
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 60 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Frisk mann eller kvinne med ikke-fertil alder; 18 til 55 år gammel; er ikke-røykere og har ikke brukt nikotinprodukter innen 3 måneder før screening.
- Mann eller kvinne, 18 til 60 år, med sigdcellesykdom (hemoglobin SS, HbS/β0thalassemi, HbS/β+thalassemi, eller HbSC) som ikke krever kronisk blodtransfusjonsbehandling; uten sykehusinnleggelse i 30 dager før screening eller mottar blodtransfusjon innen 30 dager før screening; forsøkspersoner tillates samtidig bruk av hydroksyurea dersom dosen har vært stabil i 3 måneder før screening.
Ekskluderingskriterier:
- Personer som har en klinisk relevant historie eller tilstedeværelse av respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, lever-, hematologiske, lymfatiske, nevrologiske, kardiovaskulære, psykiatriske, muskuloskeletale, genitourinære, immunologiske, dermatologiske, bindevevssykdommer eller lidelser.
- Personer som inntar mer enn 14 (kvinnelige forsøkspersoner) eller 21 (mannlige forsøkspersoner) alkoholenheter i uken.
- Forsøkspersoner som har brukt et undersøkelsesprodukt i en klinisk utprøving innen 30 dager etter screening
- Personer med sigdcellesykdom som røyker >10 sigaretter per dag; har hemoglobinnivå <6 g/dL eller >10,4 g/dL (> ULN (passende korrigert for kjønn) for kohort 15) ved screening; har aspartataminotransferase (AST) >4x øvre grense for normal eller alaninaminotransferase (ALT), eller alkalisk fosfatase (ALK) >3x øvre grense for normalt referanseområde (ULN) ved screening; har moderat eller alvorlig nedsatt nyrefunksjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GBT440
Forsøkspersoner randomisert 6:2 til å motta daglig oral dosering av GBT440 eller placebo i 1 dag (enkeltdose) og opptil 118 dager (flere doser)
|
GBT440 vil bli administrert som orale kapsler
|
|
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersoner randomisert 6:2 til å motta daglig oral dosering av GBT440 eller placebo i 1 dag (enkeltdose) og opptil 118 dager (flere doser)
|
Matchende placebo vil bli administrert som orale kapsler
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet, vurdert ut fra frekvens og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser (AE), og endringer i vitale tegn, 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG) og laboratorievurderinger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Blod- og plasmaareal under konsentrasjonstidskurven (AUC) til GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
|
Maksimal konsentrasjon i blod og plasma (Cmax) av GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
|
Blod og plasma tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av GBT440
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
|
Prosentandel av hemoglobin okkupert eller modifisert av GBT440
Tidsramme: 30 dager
|
30 dager
|
|
Endring fra baseline i hjertefrekvens og pulsoksymetri etter treningstesting hos friske frivillige
Tidsramme: 30 dager
|
30 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av sigdceller under ex vivo-forhold
Tidsramme: 30 - 90 dager
|
30 - 90 dager
|
|
Effekt av GBT440 på hemolyse målt ved LDH, direkte bilirubin, hemoglobin og retikulocytttelling
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
|
Endring fra baseline i smerte målt ved visuell analog skala
Tidsramme: 30 dager
|
30 dager
|
|
Endring fra baseline i tretthet målt ved spørreskjema
Tidsramme: 30 - 118 dager
|
30 - 118 dager
|
|
Treningskapasitet målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: 30 - 90 dager
|
30 - 90 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Hovedetterforsker: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. desember 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. november 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. november 2014
Først lagt ut (Anslag)
6. november 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. februar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2018
Sist bekreftet
1. februar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .