Исследование безопасности, уровней в крови и биологических эффектов GBT440 у здоровых субъектов и субъектов с серповидноклеточной анемией
13 февраля 2018 г. обновлено: Global Blood Therapeutics
Рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование однократной и многократной возрастающей дозы фазы I переносимости и фармакокинетики GBT440 у здоровых субъектов и пациентов с серповидноклеточной анемией
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетических и фармакодинамических эффектов GBT440 по сравнению с плацебо у здоровых субъектов и субъектов с серповидно-клеточной анемией (SCD).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
133
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Здоровый мужчина или женщина недетородного возраста; от 18 до 55 лет; являются некурящими и не употребляли никотиновые продукты в течение 3 месяцев до скрининга.
- Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 60 лет с серповидно-клеточной анемией (гемоглобин SS, HbS/β0-талассемия, HbS/β+талассемия или HbSC), не требующей хронической гемотрансфузии; без госпитализации за 30 дней до скрининга или с переливанием крови в течение 30 дней до скрининга; субъектам разрешается одновременное использование гидроксимочевины, если доза была стабильной в течение 3 месяцев до скрининга.
Критерий исключения:
- Субъекты с клинически значимым анамнезом или наличием респираторных, желудочно-кишечных, почечных, печеночных, гематологических, лимфатических, неврологических, сердечно-сосудистых, психических, скелетно-мышечных, мочеполовых, иммунологических, дерматологических заболеваний или нарушений соединительной ткани.
- Субъекты, употребляющие более 14 (женщины) или 21 (мужчины) единиц алкоголя в неделю.
- Субъекты, которые использовали любой исследуемый продукт в любом клиническом испытании в течение 30 дней после скрининга
- Субъекты с серповидно-клеточной анемией, выкуривающие >10 сигарет в день; иметь уровень гемоглобина <6 г/дл или >10,4 г/дл (> ВГН (с соответствующей поправкой на пол) для когорты 15) при скрининге; наличие аспартатаминотрансферазы (АСТ) в 4 раза выше верхней границы нормы или аланинаминотрансферазы (АЛТ) или щелочной фосфатазы (АЛК) в 3 раза выше верхней границы нормы (ВГН) при скрининге; имеют умеренную или тяжелую почечную дисфункцию
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ГБТ440
Субъекты, рандомизированные в соотношении 6:2, получали ежедневную пероральную дозу GBT440 или плацебо в течение 1 дня (однократная доза) и до 118 дней (многократная доза).
|
GBT440 будет вводиться в виде пероральных капсул.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты, рандомизированные в соотношении 6:2, получали ежедневную пероральную дозу GBT440 или плацебо в течение 1 дня (однократная доза) и до 118 дней (многократная доза).
|
Соответствующее плацебо будет вводиться в виде пероральных капсул.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность, оцениваемая по частоте и тяжести нежелательных явлений (НЯ), изменениям основных показателей жизнедеятельности, электрокардиограммам (ЭКГ) в 12 отведениях и лабораторным оценкам по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Площадь крови и плазмы под кривой зависимости концентрации от времени (AUC) GBT440
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
|
Максимальная концентрация (Cmax) GBT440 в крови и плазме
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
|
Время достижения максимальной концентрации (Tmax) GBT440 в крови и плазме
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
|
Процент гемоглобина, занятого или модифицированного GBT440
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Изменение частоты сердечных сокращений и пульсоксиметрии по сравнению с исходным уровнем после нагрузочного теста у здоровых добровольцев
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент серповидных клеток в условиях ex vivo
Временное ограничение: 30 - 90 дней
|
30 - 90 дней
|
|
Влияние GBT440 на гемолиз, измеряемое по ЛДГ, прямому билирубину, гемоглобину и количеству ретикулоцитов
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
|
Изменение боли по сравнению с исходным уровнем, измеренное по визуальной аналоговой шкале
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Изменение утомляемости по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью вопросника
Временное ограничение: 30 - 118 дней
|
30 - 118 дней
|
|
Способность к физической нагрузке, измеренная тестом 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 30 - 90 дней
|
30 - 90 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Главный следователь: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 ноября 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 ноября 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
6 ноября 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 февраля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 февраля 2018 г.
Последняя проверка
1 февраля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyПрекращеноПроизводство и банковское обслуживание iPS Cell
-
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...РекрутингCAR-T Cell | Ph Положительный ВСЕ | ДазатинибКитай
-
China Medical University, ChinaЕще не набираютPD-1 антитело | Желудочно-кишечные опухоли | DC-ячейка | NK-Cell
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Guangdong Zhaotai InVivo Biomedicine Co. Ltd.; Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation...РекрутингРак | Рак легких | Иммунотерапия | CAR-T CellКитай
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenРекрутингВ-клеточный острый лимфобластный лейкоз | B-клеточный острый лимфобластный лейкоз у детей | B-Cell ВСЕ, ДетствоСоединенные Штаты
-
ExelixisЗавершенныйКарцинома почек | Папиллярный рак щитовидной железы | Фолликулярный рак щитовидной железы | Рак щитовидной железы Huerthle CellСоединенные Штаты
-
University of Alabama at BirminghamПрекращеноАнапластическая крупноклеточная лимфома | Ангиоиммунобластная Т-клеточная лимфома | Периферические Т-клеточные лимфомы | Т-клеточный лейкоз взрослых | Т-клеточная лимфома взрослых | Периферическая Т-клеточная лимфома неуточненная | Системный тип T/Null Cell | Кожная Т-клеточная лимфома с узловым/висцеральным...Соединенные Штаты
Клинические исследования ГБТ440
-
Elizabeth Yang, MD, PhDUniversity of California, San Francisco; Global Blood Therapeutics; PediatrixЗавершенный
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisPfizerРекрутингСерповидно-клеточная анемияФранция