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Eine Studie zur Sicherheit, Blutspiegel und biologischen Wirkung von GBT440 bei gesunden Probanden und Patienten mit Sichelzellenanämie

13. Februar 2018 aktualisiert von: Global Blood Therapeutics

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, einfach und mehrfach aufsteigende Dosisstudie der Phase I zur Verträglichkeit und Pharmakokinetik von GBT440 bei gesunden Probanden und Patienten mit Sichelzellanämie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamische Wirkung von GBT440 im Vergleich zu Placebo bei gesunden Probanden und Probanden mit Sichelzellanämie (SCD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

133

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gesunder Mann oder Frau ohne gebärfähiges Potenzial; 18 bis 55 Jahre alt; sind Nichtraucher und haben innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening keine Nikotinprodukte konsumiert.
  • Männlich oder weiblich, 18 bis 60 Jahre alt, mit Sichelzellenanämie (Hämoglobin SS, HbS/β0-Thalassämie, HbS/β+Thalassämie oder HbSC), die keine chronische Bluttransfusionstherapie erfordert; ohne Krankenhausaufenthalt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Erhalt einer Bluttransfusion innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening; Den Probanden ist die gleichzeitige Anwendung von Hydroxyharnstoff gestattet, wenn die Dosis in den letzten 3 Monaten vor dem Screening stabil war.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit einer klinisch relevanten Vorgeschichte oder dem Vorhandensein von Atemwegs-, Magen-Darm-, Nieren-, Leber-, hämatologischen, lymphatischen, neurologischen, kardiovaskulären, psychiatrischen, muskuloskelettalen, urogenitalen, immunologischen, dermatologischen, Bindegewebserkrankungen oder -störungen.
  • Probanden, die mehr als 14 (weibliche Probanden) bzw. 21 (männliche Probanden) Einheiten Alkohol pro Woche konsumieren.
  • Probanden, die innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening ein Prüfpräparat in einer klinischen Studie verwendet haben
  • Personen mit Sichelzellenanämie, die mehr als 10 Zigaretten pro Tag rauchen; beim Screening einen Hämoglobinspiegel von <6 g/dl oder > 10,4 g/dl (> ULN (entsprechend geschlechtskorrigiert) für Kohorte 15) haben; Aspartataminotransferase (AST) >4x Obergrenze des Normalwerts oder Alaninaminotransferase (ALT) oder alkalische Phosphatase (ALK) >3x Obergrenze des normalen Referenzbereichs (ULN) beim Screening haben; eine mittelschwere oder schwere Nierenfunktionsstörung haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GBT440
Die Probanden wurden im Verhältnis 6:2 randomisiert und erhielten 1 Tag lang (Einzeldosis) und bis zu 118 Tage lang (Mehrfachdosis) täglich eine orale Gabe von GBT440 oder Placebo.
GBT440 wird als orale Kapseln verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden wurden im Verhältnis 6:2 randomisiert und erhielten 1 Tag lang (Einzeldosis) und bis zu 118 Tage lang (Mehrfachdosis) täglich eine orale Gabe von GBT440 oder Placebo.
Das passende Placebo wird als orale Kapseln verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) sowie Veränderungen der Vitalfunktionen, 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs) und Laboruntersuchungen im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Blut- und Plasmafläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage
Maximale Blut- und Plasmakonzentration (Cmax) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage
Blut- und Plasmazeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage
Prozentsatz des durch GBT440 besetzten oder veränderten Hämoglobins
Zeitfenster: 30 Tage
30 Tage
Veränderung der Herzfrequenz und Pulsoximetrie gegenüber dem Ausgangswert nach Belastungstests bei gesunden Freiwilligen
Zeitfenster: 30 Tage
30 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Sichelzellen unter Ex-vivo-Bedingungen
Zeitfenster: 30 - 90 Tage
30 - 90 Tage
Wirkung von GBT440 auf die Hämolyse, gemessen anhand von LDH, direktem Bilirubin, Hämoglobin und Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage
Veränderung der Schmerzen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand einer visuellen Analogskala
Zeitfenster: 30 Tage
30 Tage
Veränderung der Müdigkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand eines Fragebogens
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
30 - 118 Tage
Belastbarkeit, gemessen durch einen 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 30 - 90 Tage
30 - 90 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
  • Hauptermittler: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • GBT440-001
  • 2014-003555-62 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

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