- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02285088
Eine Studie zur Sicherheit, Blutspiegel und biologischen Wirkung von GBT440 bei gesunden Probanden und Patienten mit Sichelzellenanämie
13. Februar 2018 aktualisiert von: Global Blood Therapeutics
Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde, einfach und mehrfach aufsteigende Dosisstudie der Phase I zur Verträglichkeit und Pharmakokinetik von GBT440 bei gesunden Probanden und Patienten mit Sichelzellanämie
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamische Wirkung von GBT440 im Vergleich zu Placebo bei gesunden Probanden und Probanden mit Sichelzellanämie (SCD).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
133
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Gesunder Mann oder Frau ohne gebärfähiges Potenzial; 18 bis 55 Jahre alt; sind Nichtraucher und haben innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening keine Nikotinprodukte konsumiert.
- Männlich oder weiblich, 18 bis 60 Jahre alt, mit Sichelzellenanämie (Hämoglobin SS, HbS/β0-Thalassämie, HbS/β+Thalassämie oder HbSC), die keine chronische Bluttransfusionstherapie erfordert; ohne Krankenhausaufenthalt innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Erhalt einer Bluttransfusion innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening; Den Probanden ist die gleichzeitige Anwendung von Hydroxyharnstoff gestattet, wenn die Dosis in den letzten 3 Monaten vor dem Screening stabil war.
Ausschlusskriterien:
- Probanden mit einer klinisch relevanten Vorgeschichte oder dem Vorhandensein von Atemwegs-, Magen-Darm-, Nieren-, Leber-, hämatologischen, lymphatischen, neurologischen, kardiovaskulären, psychiatrischen, muskuloskelettalen, urogenitalen, immunologischen, dermatologischen, Bindegewebserkrankungen oder -störungen.
- Probanden, die mehr als 14 (weibliche Probanden) bzw. 21 (männliche Probanden) Einheiten Alkohol pro Woche konsumieren.
- Probanden, die innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening ein Prüfpräparat in einer klinischen Studie verwendet haben
- Personen mit Sichelzellenanämie, die mehr als 10 Zigaretten pro Tag rauchen; beim Screening einen Hämoglobinspiegel von <6 g/dl oder > 10,4 g/dl (> ULN (entsprechend geschlechtskorrigiert) für Kohorte 15) haben; Aspartataminotransferase (AST) >4x Obergrenze des Normalwerts oder Alaninaminotransferase (ALT) oder alkalische Phosphatase (ALK) >3x Obergrenze des normalen Referenzbereichs (ULN) beim Screening haben; eine mittelschwere oder schwere Nierenfunktionsstörung haben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: GBT440
Die Probanden wurden im Verhältnis 6:2 randomisiert und erhielten 1 Tag lang (Einzeldosis) und bis zu 118 Tage lang (Mehrfachdosis) täglich eine orale Gabe von GBT440 oder Placebo.
|
GBT440 wird als orale Kapseln verabreicht
|
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden wurden im Verhältnis 6:2 randomisiert und erhielten 1 Tag lang (Einzeldosis) und bis zu 118 Tage lang (Mehrfachdosis) täglich eine orale Gabe von GBT440 oder Placebo.
|
Das passende Placebo wird als orale Kapseln verabreicht
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Sicherheit, bewertet anhand der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) sowie Veränderungen der Vitalfunktionen, 12-Kanal-Elektrokardiogramme (EKGs) und Laboruntersuchungen im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Blut- und Plasmafläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Maximale Blut- und Plasmakonzentration (Cmax) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Blut- und Plasmazeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) von GBT440
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Prozentsatz des durch GBT440 besetzten oder veränderten Hämoglobins
Zeitfenster: 30 Tage
|
30 Tage
|
Veränderung der Herzfrequenz und Pulsoximetrie gegenüber dem Ausgangswert nach Belastungstests bei gesunden Freiwilligen
Zeitfenster: 30 Tage
|
30 Tage
|
Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
---|---|
Prozentsatz der Sichelzellen unter Ex-vivo-Bedingungen
Zeitfenster: 30 - 90 Tage
|
30 - 90 Tage
|
Wirkung von GBT440 auf die Hämolyse, gemessen anhand von LDH, direktem Bilirubin, Hämoglobin und Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Veränderung der Schmerzen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand einer visuellen Analogskala
Zeitfenster: 30 Tage
|
30 Tage
|
Veränderung der Müdigkeit gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand eines Fragebogens
Zeitfenster: 30 - 118 Tage
|
30 - 118 Tage
|
Belastbarkeit, gemessen durch einen 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 30 - 90 Tage
|
30 - 90 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
- Hauptermittler: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Dezember 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. März 2017
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2017
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. November 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. November 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
6. November 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. Februar 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Februar 2018
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- GBT440-001
- 2014-003555-62 (EudraCT-Nummer)
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