Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av säkerhet, blodnivåer och biologiska effekter av GBT440 hos friska försökspersoner och försökspersoner med sicklecellssjukdom

13 februari 2018 uppdaterad av: Global Blood Therapeutics

En fas I randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, enkel- och multipla stigande dosstudie av tolerabiliteten och farmakokinetiken för GBT440 hos friska försökspersoner och patienter med sicklecellssjukdom

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiska och farmakodynamiska effekterna av GBT440 jämfört med placebo hos friska försökspersoner och försökspersoner med sicklecellssjukdom (SCD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

133

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Friska män eller kvinnor som inte är fertila; 18 till 55 år gammal; är icke-rökare och har inte använt nikotinprodukter inom 3 månader före screening.
  • Man eller kvinna, 18 till 60 år, med sicklecellssjukdom (hemoglobin SS, HbS/β0talassemi, HbS/β+talassemi eller HbSC) som inte kräver kronisk blodtransfusionsterapi; utan sjukhusvård inom 30 dagar före screening eller blodtransfusion inom 30 dagar före screening; försökspersoner tillåts samtidig användning av hydroxiurea om dosen har varit stabil under 3 månader före screening.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som har en kliniskt relevant historia eller närvaro av respiratoriska, gastrointestinala, njur-, lever-, hematologiska, lymfatiska, neurologiska, kardiovaskulära, psykiatriska, muskuloskeletala, genitourinära, immunologiska, dermatologiska, bindvävssjukdomar eller sjukdomar.
  • Försökspersoner som konsumerar mer än 14 (kvinnliga försökspersoner) eller 21 (manliga försökspersoner) enheter alkohol i veckan.
  • Försökspersoner som har använt någon prövningsprodukt i någon klinisk prövning inom 30 dagar efter screening
  • Försökspersoner med sicklecellssjukdom som röker >10 cigaretter per dag; ha hemoglobinnivåer <6 g/dL eller >10,4 g/dL (> ULN (lämpligt korrigerat för kön) för kohort 15) vid screening; har aspartataminotransferas (AST) >4x övre gräns för normalt eller alaninaminotransferas (ALT), eller alkaliskt fosfatas (ALK) >3x övre gräns för normalt referensintervall (ULN) vid screening; har måttlig eller svår njurfunktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GBT440
Försökspersoner randomiserades 6:2 för att få daglig oral dosering av GBT440 eller placebo under 1 dag (enkeldos) och upp till 118 dagar (flera doser)
Läkemedel: GBT440
GBT440 kommer att administreras som orala kapslar
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner randomiserades 6:2 för att få daglig oral dosering av GBT440 eller placebo under 1 dag (enkeldos) och upp till 118 dagar (flera doser)
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo kommer att administreras som orala kapslar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet, bedömd utifrån frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE), och förändringar i vitala tecken, 12-avledningselektrokardiogram (EKG) och laboratoriebedömningar jämfört med baseline
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Blod- och plasmaarea under koncentrationstidskurvan (AUC) för GBT440
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar
Blod och plasma maximal koncentration (Cmax) av GBT440
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar
Blod och plasma tid till maximal koncentration (Tmax) av GBT440
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar
Andel hemoglobin upptaget eller modifierat av GBT440
Tidsram: 30 dagar
30 dagar
Ändring från baslinjen i hjärtfrekvens och pulsoximetri efter träningstestning hos friska frivilliga
Tidsram: 30 dagar
30 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procent av sickled celler under ex vivo förhållanden
Tidsram: 30 - 90 dagar
30 - 90 dagar
Effekt av GBT440 på hemolys mätt med LDH, direkt bilirubin, hemoglobin och retikulocytantal
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar
Förändring från baslinjen i smärta mätt med visuell analog skala
Tidsram: 30 dagar
30 dagar
Förändring från baslinjen i trötthet mätt med frågeformulär
Tidsram: 30 - 118 dagar
30 - 118 dagar
Träningskapacitet mätt med 6 minuters gångtest
Tidsram: 30 - 90 dagar
30 - 90 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Global Blood Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Josh Lehrer-Graiwer, MD, Global Blood Therapeutics
  • Huvudutredare: Timothy Mant, FRCP FFPM, Guy's Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2014

Första postat (Uppskatta)

6 november 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GBT440-001
  • 2014-003555-62 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på GBT440

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera