GBT440 在健康受试者和镰状细胞病受试者中的安全性、血液水平和生物学效应的研究
2018年2月13日 更新者：Global Blood Therapeutics
GBT440 在健康受试者和镰状细胞病患者中的耐受性和药代动力学的 I 期随机、安慰剂对照、双盲、单剂量和多剂量递增研究
本研究的目的是评估 GBT440 与安慰剂相比在健康受试者和镰状细胞病 (SCD) 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
133
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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London、英国、SE1 9RT
- Guy's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 无生育能力的健康男性或女性； 18至55岁；不吸烟并且在筛选前 3 个月内未使用过尼古丁产品。
- 男性或女性，18至60岁，患有不需要长期输血治疗的镰状细胞病（血红蛋白SS、HbS/β0地中海贫血、HbS/β+地中海贫血或HbSC）；筛选前30天内未住院或筛选前30天内未输血；如果剂量在筛选前 3 个月内稳定，则允许受试者同时使用羟基脲。
排除标准：
- 具有临床相关病史或存在呼吸系统、胃肠道、肾脏、肝脏、血液系统、淋巴系统、神经系统、心血管系统、精神系统、肌肉骨骼系统、泌尿生殖系统、免疫系统、皮肤系统、结缔组织疾病或病症的受试者。
- 每周饮酒量超过 14（女性受试者）或 21（男性受试者）单位酒精的受试者。
- 在筛选后 30 天内在任何临床试验中使用过任何研究产品的受试者
- 患有镰状细胞病且每天吸烟超过 10 支香烟的受试者；筛选时血红蛋白水平 <6 g/dL 或 >10.4 g/dL（> ULN（针对队列 15 适当校正性别））；筛选时天冬氨酸氨基转移酶 (AST) > 4 倍正常上限或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或碱性磷酸酶 (ALK) > 3 倍正常参考范围 (ULN) 上限；有中度或重度肾功能不全
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GBT440
受试者以 6:2 的比例随机接受 GBT440 或安慰剂的每日口服给药，持续 1 天（单剂量）和最多 118 天（多剂量）
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GBT440 将作为口服胶囊给药
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安慰剂比较：安慰剂
受试者以 6:2 的比例随机接受 GBT440 或安慰剂的每日口服给药，持续 1 天（单剂量）和最多 118 天（多剂量）
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匹配的安慰剂将作为口服胶囊给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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安全性，根据不良事件 (AE) 的频率和严重程度以及生命体征、12 导联心电图 (ECG) 的变化以及与基线相比的实验室评估进行评估
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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GBT440的浓度时间曲线（AUC）下的血液和血浆面积
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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GBT440 的血液和血浆最大浓度 (Cmax)
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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GBT440 达到最大浓度 (Tmax) 的血液和血浆时间
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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GBT440 占据或修饰的血红蛋白百分比
大体时间：30天
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30天
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健康志愿者运动测试后心率和脉搏血氧饱和度相对于基线的变化
大体时间：30天
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30天
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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离体条件下镰状细胞的百分比
大体时间：30 - 90 天
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30 - 90 天
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GBT440 对通过 LDH、直接胆红素、血红蛋白和网织红细胞计数测量的溶血作用的影响
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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通过视觉模拟量表测量疼痛相对于基线的变化
大体时间：30天
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30天
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通过问卷测量的疲劳相对于基线的变化
大体时间：30 - 118 天
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30 - 118 天
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通过 6 分钟步行测试测量的运动能力
大体时间：30 - 90 天
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30 - 90 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Josh Lehrer-Graiwer, MD、Global Blood Therapeutics
- 首席研究员：Timothy Mant, FRCP FFPM、Guy's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月1日
研究完成 (实际的)
2017年5月1日
研究注册日期
首次提交
2014年11月4日
首先提交符合 QC 标准的
2014年11月4日
首次发布 (估计)
2014年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年2月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年2月13日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
GBT440的临床试验
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Elizabeth Yang, MD, PhDUniversity of California, San Francisco; Global Blood Therapeutics; Pediatrix完全的
-
Pfizer主动，不招人镰状细胞性贫血症美国, 黎巴嫩, 英国, 阿曼, 火鸡, 加拿大, 埃及, 肯尼亚, 法国, 意大利, 荷兰