X連鎖網膜分離症患者の臨床評価
2017年11月15日 更新者：Applied Genetic Technologies Corp
X連鎖網膜分離症（XLRS）患者の臨床評価
この研究の目的は、疾患の進行に関するデータを収集するために、臨床現場で X 関連網膜分離症の被験者を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、臨床現場で XLRS の被験者を評価し、疾患の進行に関するデータを収集することです。
この研究からのデータは、このまれな疾患の自然史の理解を深め、将来のヒトでの遺伝子治療試験で適切に強化された安全性研究を促進します.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
66
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
潜在的な被験者は、オレゴン州網膜変性センター（ORDC）データベースと、オレゴン健康科学大学ケーシー眼科研究所、サウスウェスト網膜財団、ケロッグ眼科センターの網膜および眼科診療から特定されます。
説明
包含基準:
主な研究:
- XLRSと一致する臨床診断
- RS1変異を引き起こす疾患が記録されている
- 7歳以上
- インフォームドコンセント/同意を提供できる
- 男
CAI サブスタディ:
• 黄斑分離症の存在
除外基準:
主な研究:
• 結果に影響を与える可能性のあるその他の眼疾患 (例: -網膜剥離、緑内障、イメージングを禁止する白内障、または研究者の意見では登録を妨げるその他の眼の病理の病歴）
CAI サブスタディ:
除外基準
- すでにCAIで治療中
- 以前に記録されたCAI治療への反応の失敗
以下にリストされている薬剤固有の禁忌/予防措置 (www.micromedex.com から):
局所点眼薬 ドルゾラミド塩酸塩
禁忌：
• スルファアレルギーを含むドルゾラミド製品に対する過敏症
予防：
- ドルゾラミドは全身に吸収されるスルホンアミドであり、スルホンアミド過敏症反応が起こる可能性があります
- 閉塞隅角緑内障
- 経口炭酸脱水酵素阻害薬の併用
- 慢性投与で報告された結膜炎および眼瞼反応
- 中等度から重度の腎臓 (CrCl 30 mL/分未満) または肝不全
- 眼の感染症または炎症
- 最近の眼科手術
局所点眼薬ブリンゾラミド
禁忌：
• サルファアレルギーを含む製品の成分に対する過敏症
予防：
- 経口炭酸脱水酵素阻害剤の併用は推奨されない
- コンタクトレンズの使用;投与前にコンタクトレンズを外し、15分待ってから再挿入してください
- スルホンアミドに対する過敏症;重度の反応が起こることがあります。徴候または症状が現れた場合は中止してください
- 角膜内皮細胞数が少ない;角膜浮腫のリスク増加
- 腎障害、重度 (CrCl 30 mL/分未満);使用はお勧めしません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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本研究会
この研究に登録されたすべての被験者は、スクリーニング訪問後、6か月ごとに見られます。
3回の主な研究訪問中に、視覚機能を評価するために一連のテストが実行されます。
これらの検査の一部は、研究への参加に関係なく、患者が毎年受ける定期的なケアの一部です。
この集団の病気の進行を監視するのに有効かどうかを判断するために、他の検査が行われています。
3 回の主な治験訪問のそれぞれについて、すべての検査を確実に完了するために、検査は複数日に分散される場合があります。
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炭酸脱水酵素阻害薬サブスタディ
黄斑分離症の被験者には、CAIによる局所治療が提供される場合があります。
これらの被験者は、局所治療を開始してから 1 か月後および 3 か月後に研究施設を訪問するよう求められます。
これらの追加の訪問中に、被験者は散瞳検査、BCVA、およびSD-OCTイメージングを受けて、治療の有効性を評価します（つまり、
黄斑分離症の減少）。
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すべての薬の投与は、標準治療に基づいて行われます。 XLRS の小児および成人患者の治療における標準的な投与量は次のとおりです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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XLRSの被験者における疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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非標準治療の視覚機能検査であるマイクロペリメトリーを使用した疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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非標準治療の視覚機能検査である網膜電図（ERG）を使用した疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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標準外視機能検査である読書速度検査による疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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非標準治療の視覚機能検査であるコントラスト感度検査を用いた疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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生活の質に関するアンケートを使用した疾患の進行
時間枠：6か月ごとに18か月
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6か月ごとに18か月
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炭酸脱水酵素阻害薬投与中の黄斑分離症の変化
時間枠：すべての研究訪問、1、3、6、12、および 18 か月目
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すべての研究訪問、1、3、6、12、および 18 か月目
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炭酸脱水酵素阻害薬投与中の視覚機能の変化
時間枠：すべての研究訪問、1、3、6、12、および 18 か月目
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すべての研究訪問、1、3、6、12、および 18 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Matt Feinsod, MD、Applied Genetics Technologies Corporation
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年11月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年10月1日
試験登録日
最初に提出
2014年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月2日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年11月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年11月15日
最終確認日
2017年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。