Avaliação clínica de pacientes com retinosquise ligada ao cromossomo X
15 de novembro de 2017 atualizado por: Applied Genetic Technologies Corp
Avaliação clínica de pacientes com retinosquise ligada ao X (XLRS)
O objetivo deste estudo é avaliar indivíduos com retinosquise ligada ao cromossomo X em um ambiente clínico para coletar dados sobre a progressão da doença.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo do estudo é avaliar indivíduos com XLRS em um ambiente clínico e coletar dados sobre a progressão da doença.
Os dados deste estudo aumentarão a compreensão da história natural desta doença rara e facilitarão estudos de segurança adequadamente desenvolvidos em um futuro ensaio de terapia genética em humanos.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
66
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Os indivíduos em potencial serão identificados a partir do banco de dados do Centro de Degeneração da Retina do Oregon (ORDC) e das práticas oftalmológicas e de retina do Casey Eye Institute da Oregon Health and Science University, da Retina Foundation of the Southwest e do Kellogg Eye Center.
Descrição
Critério de inclusão:
Estudo principal:
- Diagnóstico clínico compatível com XLRS
- Doença documentada causando mutação RS1
- 7 anos de idade ou mais
- Capaz de fornecer consentimento informado/assentimento
- Macho
Subestudo CAI:
• Presença de maculosquise
Critério de exclusão:
Estudo principal:
• Outras doenças oculares que podem afetar os resultados (ex. história de descolamento de retina, glaucoma, catarata que impeça a aquisição de imagens ou qualquer outra patologia ocular que, na opinião do investigador, impeça a inscrição)
Subestudo CAI:
Critério de exclusão
- Já está sendo tratado com CAIs
- Falha documentada anterior em responder ao tratamento CAI
Qualquer contraindicação/precaução específica de medicamento listada abaixo (em www.micromedex.com):
Colírio Tópico Cloridrato de Dorzolamida
Contra-indicações:
• hipersensibilidade a produtos de dorzolamida, incluindo alergias à sulfa
Precauções:
- dorzolamida é uma sulfonamida que é absorvida sistemicamente, podem ocorrer reações de hipersensibilidade à sulfonamida
- glaucoma de ângulo fechado
- uso concomitante de inibidores orais da anidrase carbônica
- conjuntivite e reações palpebrais relatadas com administração crônica
- insuficiência renal moderada a grave (CrCl inferior a 30 mL/min) ou insuficiência hepática
- infecção ou inflamação ocular
- cirurgia ocular recente
Colírio Tópico Brinzolamida
Contra-indicações:
• hipersensibilidade a qualquer componente do produto, incluindo alergias à sulfa
Precauções:
- o uso concomitante de inibidores da anidrase carbônica oral não é recomendado
- uso de lentes de contato; remova as lentes de contato antes da administração, aguarde 15 minutos antes da reinserção
- hipersensibilidade a sulfonamidas; pode ocorrer reação grave; interrompa se aparecerem sinais ou sintomas
- baixas contagens de células endoteliais da córnea; aumento do risco de edema da córnea
- insuficiência renal grave (CrCl inferior a 30 mL/min); uso não recomendado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo de estudo principal
Todos os indivíduos inscritos neste estudo serão vistos a cada 6 meses após a visita de triagem.
Durante as 3 principais visitas do estudo, uma série de testes será realizada para avaliar a função visual.
Alguns desses testes fazem parte dos cuidados de rotina que os pacientes receberiam anualmente, independentemente da participação no estudo.
Outros testes estão sendo realizados para determinar se são eficazes no monitoramento da progressão da doença nessa população.
Para cada uma das 3 visitas principais do estudo, os testes podem ser distribuídos por vários dias para garantir a conclusão de todos os testes.
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Subestudo do inibidor da anidrase carbônica
Indivíduos com maculosquise podem receber tratamento tópico com CAIs.
Esses indivíduos serão solicitados a visitar o local do estudo 1 mês e 3 meses após o início do tratamento tópico.
Durante essas visitas adicionais, os indivíduos serão submetidos a um exame de olho dilatado, BCVA e imagem SD-OCT para avaliar a eficácia do tratamento (ou seja,
redução da maculosquise).
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A dosagem de todos os medicamentos será baseada no padrão de atendimento. A dosagem padrão para o tratamento de pacientes pediátricos e adultos com XLRS é a seguinte:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Progressão da doença em indivíduos com XLRS
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Progressão da doença usando microperimetria, um teste de função visual fora do padrão de atendimento
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Progressão da doença usando eletrorretinogramas (ERGs), um teste de função visual fora do padrão de atendimento
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Progressão da doença usando o teste de velocidade de leitura, um teste de função visual fora do padrão de atendimento
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Progressão da doença usando o teste de sensibilidade ao contraste, um teste de função visual fora do padrão de atendimento
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Progressão da doença usando um questionário de qualidade de vida
Prazo: A cada 6 meses por 18 meses
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A cada 6 meses por 18 meses
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Alteração na maculosquise durante o uso de inibidores da anidrase carbônica
Prazo: Todas as visitas de estudo, Meses 1, 3, 6, 12 e 18
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Todas as visitas de estudo, Meses 1, 3, 6, 12 e 18
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Alteração na função visual durante o uso de inibidores da anidrase carbônica
Prazo: Todas as visitas de estudo, Meses 1, 3, 6, 12 e 18
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Todas as visitas de estudo, Meses 1, 3, 6, 12 e 18
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
6 de janeiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de novembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de novembro de 2017
Última verificação
1 de outubro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XLRS-001
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