X-kytketyn retinoskiisistä kärsivien potilaiden kliininen arviointi
keskiviikko 15. marraskuuta 2017 päivittänyt: Applied Genetic Technologies Corp
XLRS-potilaiden kliininen arviointi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida potilaita, joilla on X-kytketty retinoskoosi kliinisessä ympäristössä tiedon keräämiseksi taudin etenemisestä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida XLRS-potilaita kliinisessä ympäristössä ja kerätä tietoa taudin etenemisestä.
Tämän tutkimuksen tiedot auttavat ymmärtämään tämän harvinaisen sairauden luonnollista historiaa ja helpottavat asianmukaisesti tehostettujen turvallisuustutkimusten tekemistä tulevassa geeniterapiatutkimuksessa ihmisillä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Mahdolliset kohteet tunnistetaan Oregon Retinal Degeneration Centerin (ORDC) tietokannasta sekä Oregonin terveys- ja tiedeyliopiston Casey Eye Instituten, Retina Foundation of the Southwest ja Kellogg Eye Centerin verkkokalvon ja silmälääkärin käytännöistä.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Päätutkimus:
- XLRS:n mukainen kliininen diagnoosi
- Dokumentoitu sairaus, joka aiheuttaa RS1-mutaation
- 7-vuotias tai vanhempi
- Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus/suostumus
- Uros
CAI-alatutkimus:
• Makuloskiiksen esiintyminen
Poissulkemiskriteerit:
Päätutkimus:
• Muut silmäsairaudet, jotka voivat vaikuttaa tuloksiin (esim. verkkokalvon irtauma, glaukooma, kuvantamista estävä kaihi tai mikä tahansa muu silmäsairaus, joka tutkijan mielestä estäisi ilmoittautumisen)
CAI-alatutkimus:
Poissulkemiskriteerit
- Hoidetaan jo CAI:lla
- Aikaisemmin dokumentoitu epäonnistuminen CAI-hoidossa
Kaikki alla luetellut lääkekohtaiset vasta-aiheet/varotoimet (osoitteesta www.micromedex.com):
Paikallinen silmätippa Dortsoliamidihydrokloridi
Vasta-aiheet:
• yliherkkyys dortsoliamidivalmisteille, mukaan lukien sulfaallergiat
Varotoimenpiteet:
- dortsoliamidi on sulfonamidi, joka imeytyy systeemisesti, sulfonamidiyliherkkyysreaktioita voi esiintyä
- sulkukulmaglaukooma
- suun kautta otettavien hiilihappoanhydraasin estäjien samanaikainen käyttö
- sidekalvotulehdus ja kansireaktiot, joita on raportoitu pitkäaikaisen käytön yhteydessä
- kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (CrCl alle 30 ml/min) tai maksan vajaatoiminta
- silmätulehdus tai silmätulehdus
- hiljattain tehty silmäleikkaus
Paikallinen silmätippa Brinzolamidia
Vasta-aiheet:
• yliherkkyys jollekin tuotteen aineosalle, mukaan lukien sulfaallergiat
Varotoimenpiteet:
- suun kautta otettavien hiilihappoanhydraasin estäjien samanaikaista käyttöä ei suositella
- piilolinssien käyttö; poista piilolinssit ennen antamista, odota 15 minuuttia ennen kuin asetat linssit takaisin
- yliherkkyys sulfonamideille; voi esiintyä vakava reaktio; lopeta, jos merkkejä tai oireita ilmaantuu
- alhainen sarveiskalvon endoteelisolujen määrä; lisääntynyt sarveiskalvon turvotuksen riski
- munuaisten vajaatoiminta, vaikea (CrCl alle 30 ml/min); käyttöä ei suositella
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Päätutkimusryhmä
Kaikki tähän tutkimukseen otetut koehenkilöt nähdään 6 kuukauden välein seulontakäynnin jälkeen.
Kolmen pääopintokäynnin aikana suoritetaan sarja testejä visuaalisen toiminnan arvioimiseksi.
Jotkut näistä testeistä ovat osa rutiinihoitoa, jota potilaat saisivat vuosittain tutkimukseen osallistumisesta riippumatta.
Muita testejä tehdään sen määrittämiseksi, ovatko ne tehokkaita taudin etenemisen seurannassa tässä populaatiossa.
Jokaisella kolmella pääopintokäynnillä testaus voidaan jakaa usealle päivälle kaikkien testien suorittamisen varmistamiseksi.
|
|
|
Hiilianhydraasin estäjän alatutkimus
Makuloskoosipotilaille voidaan tarjota paikallista CAI-hoitoa.
Näitä koehenkilöitä pyydetään vierailemaan tutkimuspaikalla 1 kuukauden ja 3 kuukauden kuluttua paikallishoidon aloittamisesta.
Näiden lisäkäyntien aikana koehenkilöille tehdään laajentunut silmätutkimus, BCVA ja SD-OCT-kuvaus hoidon tehokkuuden arvioimiseksi (ts.
makuloosin vähentäminen).
|
Kaikkien lääkkeiden annostus perustuu hoitostandardiin. Vakioannostus lasten ja aikuisten XLRS-potilaiden hoidossa on seuraava:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sairauden eteneminen potilailla, joilla on XLRS
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sairauden eteneminen käyttämällä mikroperimetriaa, joka on poikkeava hoidon näkötoimintotesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
|
Sairauden eteneminen elektroretinogrammeilla (ERG), joka on poikkeava hoidon näkötoimintotesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
|
Sairauden eteneminen lukunopeustestillä, joka on poikkeava hoidon näkötoimintotesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
|
Taudin eteneminen kontrastiherkkyystestillä, joka on poikkeava hoidon näkötoimintotesti
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
|
Sairauden eteneminen elämänlaatukyselyn avulla
Aikaikkuna: 6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
6 kuukauden välein 18 kuukauden ajan
|
|
Makuloskiisien muutos hiilihappoanhydraasin estäjien käytön aikana
Aikaikkuna: Kaikki opintovierailut, kuukaudet 1, 3, 6, 12 ja 18
|
Kaikki opintovierailut, kuukaudet 1, 3, 6, 12 ja 18
|
|
Muutos näkötoiminnassa hiilihappoanhydraasin estäjien käytön aikana
Aikaikkuna: Kaikki opintovierailut, kuukaudet 1, 3, 6, 12 ja 18
|
Kaikki opintovierailut, kuukaudet 1, 3, 6, 12 ja 18
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. marraskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. tammikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 6. tammikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 15. marraskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- XLRS-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .