Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk evaluering af patienter med X-linked retinoschisis

15. november 2017 opdateret af: Applied Genetic Technologies Corp

Klinisk evaluering af patienter med X-linked retinoschisis (XLRS)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere forsøgspersoner med X-bundet retinoschisis i et klinisk miljø for at indsamle data om sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med studiet er at evaluere forsøgspersoner med XLRS i kliniske omgivelser og indsamle data om sygdomsprogression. Dataene fra denne undersøgelse vil øge forståelsen af ​​denne sjældne sygdoms naturlige historie og vil lette passende sikkerhedsundersøgelser i et fremtidigt genterapiforsøg på mennesker.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

66

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Potentielle forsøgspersoner vil blive identificeret fra Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) databasen og nethinden og oftalmisk praksis ved Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest og Kellogg Eye Center.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hovedundersøgelse:

  • Klinisk diagnose i overensstemmelse med XLRS
  • Dokumenteret sygdom, der forårsager RS1-mutation
  • 7 år eller ældre
  • Kan give informeret samtykke/samtykke
  • Han

CAI delstudie:

• Tilstedeværelse af maculoschisis

Ekskluderingskriterier:

Hovedundersøgelse:

• Andre øjensygdomme, der kan påvirke resultaterne (f.eks. anamnese med nethindeløsning, glaukom, grå stær, der forbyder billeddannelse, eller enhver anden øjenpatologi, som efter investigatorens mening ville udelukke tilmelding)

CAI delstudie:

Eksklusionskriterier

  • Behandles allerede med CAI'er
  • Tidligere dokumenteret manglende respons på CAI-behandling

Enhver lægemiddelspecifik kontraindikation/forholdsregel anført nedenfor (fra www.micromedex.com):

Aktuel øjendråbe Dorzolamid Hydrochloride

Kontraindikationer:

• overfølsomhed over for dorzolamidprodukter, herunder sulfa-allergi

Forholdsregler:

  • dorzolamid er et sulfonamid, der absorberes systemisk, sulfonamid-overfølsomhedsreaktioner kan forekomme
  • vinkel-lukkende glaukom
  • samtidig brug af orale kulsyreanhydrasehæmmere
  • conjunctivitis og lågreaktioner rapporteret ved kronisk administration
  • moderat til svær nyre (CrCl mindre end 30 ml/min) eller leverinsufficiens
  • øjeninfektion eller betændelse
  • nylig øjenoperation

Aktuel øjendråbe Brinzolamid

Kontraindikationer:

• overfølsomhed over for enhver komponent i produktet, herunder sulfa-allergi

Forholdsregler:

  • Samtidig brug af orale kulsyreanhydrasehæmmere anbefales ikke
  • brug af kontaktlinser; fjern kontaktlinser før administration, lad 15 minutter før genindsættelse
  • overfølsomhed over for sulfonamider; alvorlig reaktion kan forekomme; afbryde behandlingen, hvis der opstår tegn eller symptomer
  • lavt antal endotelceller i hornhinden; øget risiko for hornhindeødem
  • nedsat nyrefunktion, alvorlig (CrCl mindre end 30 ml/min); brug anbefales ikke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hovedstudiegruppe
Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt denne undersøgelse, vil blive set hver 6. måned efter screeningsbesøget. Under de 3 hovedstudiebesøg vil der blive udført en række tests for at vurdere synsfunktionen. Nogle af disse tests er en del af rutinemæssig behandling, som patienter vil modtage på årsbasis uanset undersøgelsesdeltagelse. Andre tests udføres for at afgøre, om de er effektive til at overvåge sygdomsprogression i denne population. For hvert af de 3 hovedstudiebesøg kan testning spredes over flere dage for at sikre gennemførelse af alle test.
Kulsyreanhydrasehæmmer-underundersøgelse
Forsøgspersoner med maculoschisis kan tilbydes topisk behandling med CAI'er. Disse forsøgspersoner vil blive bedt om at besøge undersøgelsesstedet 1 måned og 3 måneder efter start af topisk behandling. Under disse yderligere besøg vil forsøgspersoner gennemgå en dilateret øjenundersøgelse, BCVA og SD-OCT billeddannelse for at vurdere effektiviteten af ​​behandlingen (dvs. reduktion af maculoschisis).
Medicin: Dorzolamid 2 % TID eller brinzolamid 1 % TID

Dosering af al medicin vil være baseret på standard pleje. Standarddosering til behandling af pædiatriske og voksne patienter med XLRS er som følger:

  • Topisk dorzolamid 2% tre gange dagligt
  • Topisk brinzolamid 1% tre gange dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogression hos personer med XLRS
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogression ved hjælp af mikroperimetri, en visuel funktionstest uden standardbehandling
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sygdomsprogression ved hjælp af elektroretinogrammer (ERG'er), en visuel funktionstest uden standardbehandling
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sygdomsprogression ved hjælp af læsehastighedstesten, en visuel funktionstest, der ikke er standard
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sygdomsprogression ved hjælp af kontrastfølsomhedstesten, en visuel funktionstest uden standardbehandling
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sygdomsprogression ved hjælp af et livskvalitetsspørgeskema
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Ændring i maculoschisis, mens du får kulsyreanhydrasehæmmere
Tidsramme: Alle studiebesøg, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Alle studiebesøg, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Ændring i visuel funktion under modtagelse af kulsyreanhydrasehæmmere
Tidsramme: Alle studiebesøg, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Alle studiebesøg, måned 1, 3, 6, 12 og 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Samarbejdspartnere

Foundation Fighting Blindness

Efterforskere

  • Studieleder: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2015

Først opslået (Skøn)

6. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. november 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XLRS-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet retinoschisis

Kliniske forsøg med Dorzolamid 2 % TID eller brinzolamid 1 % TID

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Suriname

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner