Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническая оценка пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом

15 ноября 2017 г. обновлено: Applied Genetic Technologies Corp

Клиническая оценка пациентов с Х-сцепленным ретиношизисом (XLRS)

Целью данного исследования является оценка субъектов с Х-сцепленным ретиношизисом в клинических условиях для сбора данных о прогрессировании заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью исследования является оценка субъектов с XLRS в клинических условиях и сбор данных о прогрессировании заболевания. Данные этого исследования улучшат понимание естественного течения этого редкого заболевания и облегчат соответствующие исследования безопасности в будущих испытаниях генной терапии на людях.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

66

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Потенциальные субъекты будут определены из базы данных Орегонского центра дегенерации сетчатки (ORDC) и практики сетчатки и офтальмологии в Глазном институте Кейси Университета здоровья и науки Орегона, Фонде сетчатки на юго-западе и Глазном центре Келлогга.

Описание

Критерии включения:

Основное исследование:

  • Клинический диагноз соответствует XLRS
  • Документально подтвержденное заболевание, вызывающее мутацию RS1
  • 7 лет и старше
  • Способен дать информированное согласие / согласие
  • Мужчина

Подисследование CAI:

• Наличие макулошизиса

Критерий исключения:

Основное исследование:

• Другие заболевания глаз, которые могут повлиять на результаты (например, отслоение сетчатки в анамнезе, глаукома, катаракта, препятствующая визуализации, или любая другая глазная патология, которая, по мнению исследователя, препятствует включению в исследование)

Дополнительное исследование CAI:

Критерий исключения

  • Уже лечатся CAI
  • Предыдущая задокументированная неспособность ответить на лечение CAI

Любые специфические противопоказания/меры предосторожности, перечисленные ниже (с сайта www.micromedex.com):

Глазные капли для местного применения дорзоламида гидрохлорид

Противопоказания:

• повышенная чувствительность к продуктам дорзоламида, включая аллергию на сульфамиды

Меры предосторожности:

  • дорзоламид представляет собой сульфонамид, который всасывается системно, могут возникать реакции гиперчувствительности к сульфонамидам.
  • закрытоугольная глаукома
  • одновременный прием пероральных ингибиторов карбоангидразы
  • конъюнктивит и реакции век, о которых сообщалось при длительном применении
  • почечная недостаточность средней и тяжелой степени (КК менее 30 мл/мин) или печеночная недостаточность
  • глазная инфекция или воспаление
  • недавняя операция на глазах

Глазные капли для местного применения Бринзоламид

Противопоказания:

• повышенная чувствительность к любому компоненту продукта, в том числе аллергия на сульфамиды

Меры предосторожности:

  • одновременный прием пероральных ингибиторов карбоангидразы не рекомендуется
  • использование контактных линз; снимите контактные линзы перед введением, подождите 15 минут перед повторным введением
  • повышенная чувствительность к сульфаниламидам; может возникнуть сильная реакция; прекратить, если появляются признаки или симптомы
  • низкое количество эндотелиальных клеток роговицы; повышенный риск отека роговицы
  • почечная недостаточность, тяжелая (КК менее 30 мл/мин); использовать не рекомендуется

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Основная исследовательская группа
Все субъекты, включенные в это исследование, будут осматриваться каждые 6 месяцев после визита для скрининга. Во время трех основных учебных визитов будет проведена серия тестов для оценки зрительных функций. Некоторые из этих тестов являются частью плановой медицинской помощи, которую пациенты будут получать ежегодно, независимо от участия в исследовании. Другие тесты проводятся, чтобы определить, эффективны ли они для мониторинга прогрессирования заболевания в этой популяции. Для каждого из 3 основных учебных визитов тестирование может быть распределено на несколько дней, чтобы гарантировать завершение всех тестов.
Дополнительное исследование ингибитора карбоангидразы
Субъектам с макулошизисом может быть предложено местное лечение CAI. Этим субъектам будет предложено посетить место исследования через 1 месяц и 3 месяца после начала местного лечения. Во время этих дополнительных посещений субъекты будут проходить осмотр с расширенным зрением, BCVA и визуализацию SD-OCT для оценки эффективности лечения (т.е. уменьшение макулошизиса).
Лекарство: Дорзоламид 2% три раза в день или бринзоламид 1% три раза в день

Дозировка всех лекарств будет основываться на стандарте лечения. Стандартная дозировка для лечения детей и взрослых с XLRS следующая:

  • Местно дорзоламид 2% 3 раза в день
  • Местно бринзоламид 1% 3 раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания у субъектов с XLRS
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания с помощью микропериметрии, нестандартного теста зрительных функций
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Прогрессирование заболевания с использованием электроретинограмм (ЭРГ), нестандартного теста зрительных функций
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Прогрессирование заболевания с помощью теста на скорость чтения, нестандартного в лечении теста зрительных функций
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Прогрессирование заболевания с помощью теста контрастной чувствительности, нестандартного исследования зрительных функций
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Прогрессирование заболевания с использованием опросника качества жизни
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Каждые 6 месяцев в течение 18 месяцев
Изменение макулошизиса на фоне приема ингибиторов карбоангидразы
Временное ограничение: Все учебные визиты, месяцы 1, 3, 6, 12 и 18
Все учебные визиты, месяцы 1, 3, 6, 12 и 18
Изменение зрительных функций на фоне приема ингибиторов карбоангидразы
Временное ограничение: Все учебные визиты, месяцы 1, 3, 6, 12 и 18
Все учебные визиты, месяцы 1, 3, 6, 12 и 18

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Applied Genetic Technologies Corp

Соавторы

Foundation Fighting Blindness

Следователи

  • Директор по исследованиям: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 декабря 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 ноября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 ноября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • XLRS-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленный ретиношизис

Клинические исследования Дорзоламид 2% три раза в день или бринзоламид 1% три раза в день

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United States

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться