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Valutazione clinica dei pazienti con retinoschisi legata all'X

15 novembre 2017 aggiornato da: Applied Genetic Technologies Corp

Valutazione clinica dei pazienti con retinoschisi legata all'X (XLRS)

Lo scopo di questo studio è valutare i soggetti con retinoschisi legata all'X in un contesto clinico per raccogliere dati sulla progressione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo dello studio è valutare i soggetti con XLRS in ambito clinico e raccogliere dati sulla progressione della malattia. I dati di questo studio miglioreranno la comprensione della storia naturale di questa malattia rara e faciliteranno studi sulla sicurezza adeguatamente potenziati in un futuro studio di terapia genica nell'uomo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

66

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I potenziali soggetti saranno identificati dal database dell'Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) e dalle pratiche Retina and Ophthalmic presso l'Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest e Kellogg Eye Center.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Studio principale:

  • Diagnosi clinica compatibile con XLRS
  • Malattia documentata che causa mutazione RS1
  • 7 anni o più
  • In grado di fornire il consenso/assenso informato
  • Maschio

Sottostudio CAI:

• Presenza di maculoschisi

Criteri di esclusione:

Studio principale:

• Altre patologie oculari che potrebbero influire sui risultati (ad es. storia di distacco della retina, glaucoma, cataratta che vieta l'imaging o qualsiasi altra patologia oculare che, a parere dello sperimentatore, precluderebbe l'arruolamento)

Sottostudio CAI:

Criteri di esclusione

  • Già in cura con i CAI
  • Pregressa mancata risposta documentata al trattamento CAI

Eventuali controindicazioni/precauzioni specifiche del farmaco elencate di seguito (da www.micromedex.com):

Collirio topico Dorzolamide cloridrato

Controindicazioni:

• ipersensibilità ai prodotti a base di dorzolamide, comprese le allergie ai sulfamidici

Precauzioni:

  • La dorzolamide è una sulfamidica che viene assorbita a livello sistemico, possono verificarsi reazioni di ipersensibilità alla sulfamidica
  • glaucoma ad angolo chiuso
  • uso concomitante di inibitori orali dell'anidrasi carbonica
  • congiuntivite e reazioni palpebrali riportate con somministrazione cronica
  • insufficienza renale da moderata a grave (CrCl inferiore a 30 ml/min) o epatica
  • infezione o infiammazione oculare
  • recente chirurgia oculare

Collirio topico Brinzolamide

Controindicazioni:

• ipersensibilità a qualsiasi componente del prodotto, comprese le allergie sulfamidici

Precauzioni:

  • l'uso concomitante di inibitori orali dell'anidrasi carbonica non è raccomandato
  • uso di lenti a contatto; rimuovere le lenti a contatto prima della somministrazione, attendere 15 minuti prima del reinserimento
  • ipersensibilità ai sulfamidici; può verificarsi una reazione grave; interrompere se compaiono segni o sintomi
  • basso numero di cellule endoteliali corneali; aumento del rischio di edema corneale
  • insufficienza renale, grave (CrCl inferiore a 30 ml/min); uso sconsigliato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo di studio principale
Tutti i soggetti arruolati in questo studio saranno visitati ogni 6 mesi dopo la visita di screening. Durante le 3 visite di studio principali, verrà eseguita una serie di test per valutare la funzione visiva. Alcuni di questi test fanno parte delle cure di routine che i pazienti riceverebbero su base annuale indipendentemente dalla partecipazione allo studio. Sono in corso di esecuzione altri test per determinare se sono efficaci nel monitorare la progressione della malattia in questa popolazione. Per ciascuna delle 3 visite principali dello studio, i test possono essere distribuiti su più giorni per garantire il completamento di tutti i test.
Sottostudio sull'inibitore dell'anidrasi carbonica
Ai soggetti con maculoschisi può essere offerto un trattamento topico con CAI. A questi soggetti verrà chiesto di visitare il sito dello studio a 1 mese e 3 mesi dopo l'inizio del trattamento topico. Durante queste visite aggiuntive, i soggetti saranno sottoposti a esame oculistico dilatato, BCVA e imaging SD-OCT per valutare l'efficacia del trattamento (ad es. riduzione della maculoschisi).
Droga: Dorzolamide 2% TID o brinzolamide 1% TID

Il dosaggio di tutti i farmaci sarà basato sullo standard di cura. Il dosaggio standard per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da XLRS è il seguente:

  • Dorzolamide topica 2% tre volte al giorno
  • Brinzolamide topica 1% tre volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Progressione della malattia in soggetti con XLRS
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Progressione della malattia mediante microperimetria, un test della funzione visiva non standard di cura
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi
Progressione della malattia mediante elettroretinogrammi (ERG), un test della funzione visiva non standard di cura
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi
Progressione della malattia utilizzando il test della velocità di lettura, un test della funzione visiva non standard di cura
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi
Progressione della malattia utilizzando il test di sensibilità al contrasto, un test della funzione visiva non standard di cura
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi
Progressione della malattia utilizzando un questionario sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi per 18 mesi
Ogni 6 mesi per 18 mesi
Cambiamento nella maculoschisi durante l'assunzione di inibitori dell'anidrasi carbonica
Lasso di tempo: Tutte le visite di studio, Mesi 1, 3, 6, 12 e 18
Tutte le visite di studio, Mesi 1, 3, 6, 12 e 18
Cambiamento della funzione visiva durante l'assunzione di inibitori dell'anidrasi carbonica
Lasso di tempo: Tutte le visite di studio, Mesi 1, 3, 6, 12 e 18
Tutte le visite di studio, Mesi 1, 3, 6, 12 e 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Collaboratori

Foundation Fighting Blindness

Investigatori

  • Direttore dello studio: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

6 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 novembre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • XLRS-001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinoschisi legata all'X

Prove cliniche su Dorzolamide 2% TID o brinzolamide 1% TID

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