Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení pacientů s X-vázanou retinoschízou

15. listopadu 2017 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp

Klinické hodnocení pacientů s X-vázanou retinoschízou (XLRS)

Účelem této studie je vyhodnotit subjekty s X-vázanou retinoschízou v klinickém prostředí za účelem sběru dat o progresi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem studie je vyhodnotit subjekty s XLRS v klinickém prostředí a shromáždit data o progresi onemocnění. Údaje z této studie posílí porozumění přirozené historii tohoto vzácného onemocnění a usnadní vhodně řízené studie bezpečnosti v budoucích studiích genové terapie u lidí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

66

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Potenciální subjekty budou identifikovány z databáze Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) a z praxe Retina a oftalmologie na Oregonské zdravotní a vědecké univerzitě Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest a Kellogg Eye Center.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Hlavní studie:

  • Klinická diagnóza shodná s XLRS
  • Dokumentované onemocnění způsobující mutaci RS1
  • 7 let nebo starší
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas/souhlas
  • mužský

Dílčí studie CAI:

• Přítomnost makuloschízy

Kritéria vyloučení:

Hlavní studie:

• Jiná oční onemocnění, která mohou ovlivnit výsledky (např. anamnéza odchlípení sítnice, glaukomu, šedého zákalu, který znemožňuje zobrazení, nebo jakékoli jiné oční patologie, která by podle názoru zkoušejícího bránila zařazení)

Dílčí studie CAI:

Kritéria vyloučení

  • Již se léčí CAI
  • Předchozí zdokumentované selhání odpovědi na léčbu CAI

Jakékoli kontraindikace/opatření pro konkrétní lék uvedené níže (z www.micromedex.com):

Topické oční kapky dorzolamid hydrochlorid

Kontraindikace:

• přecitlivělost na dorzolamidové přípravky, včetně alergií na sulfanu

Opatření:

  • dorzolamid je sulfonamid, který se absorbuje systémově, mohou se objevit hypersenzitivní reakce na sulfonamidy
  • glaukom s uzavřeným úhlem
  • současné užívání perorálních inhibitorů karboanhydrázy
  • konjunktivitida a reakce víček hlášené při chronickém podávání
  • středně závažná až závažná renální (CrCl méně než 30 ml/min) nebo jaterní insuficience
  • oční infekce nebo zánět
  • nedávné operace oka

Topické oční kapky Brinzolamid

Kontraindikace:

• přecitlivělost na kteroukoli složku přípravku, včetně alergií na sulfa

Opatření:

  • současné užívání perorálních inhibitorů karboanhydrázy se nedoporučuje
  • používání kontaktních čoček; vyjměte kontaktní čočky před aplikací, počkejte 15 minut, než si je znovu nasadíte
  • přecitlivělost na sulfonamidy; může dojít k závažné reakci; přerušte, pokud se objeví známky nebo příznaky
  • nízké počty endoteliálních buněk rohovky; zvýšené riziko edému rohovky
  • poškození ledvin, závažné (CrCl méně než 30 ml/min); použití se nedoporučuje

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Hlavní studijní skupina
Všechny subjekty zařazené do této studie budou sledovány každých 6 měsíců po screeningové návštěvě. Během 3 hlavních studijních návštěv bude provedena řada testů k posouzení zrakových funkcí. Některé z těchto testů jsou součástí rutinní péče, kterou by pacienti dostávali každý rok bez ohledu na účast ve studii. Provádějí se další testy, aby se zjistilo, zda jsou účinné při sledování progrese onemocnění v této populaci. Pro každou ze 3 hlavních studijních návštěv může být testování rozloženo do více dnů, aby bylo zajištěno dokončení všech testů.
Podstudie inhibitoru karboanhydrázy
Subjektům s makuloschízou může být nabídnuta lokální léčba CAI. Tyto subjekty budou požádány, aby navštívily místo studie 1 měsíc a 3 měsíce po zahájení topické léčby. Během těchto dodatečných návštěv budou subjekty podrobeny dilatačnímu očnímu vyšetření, BCVA a zobrazení SD-OCT k posouzení účinnosti léčby (tj. snížení makuloschízy).
Lék: Dorzolamid 2% TID nebo brinzolamid 1% TID

Dávkování všech léků bude založeno na standardní péči. Standardní dávkování pro léčbu dětských a dospělých pacientů s XLRS je následující:

  • Lokální dorzolamid 2% třikrát denně
  • Lokální brinzolamid 1% třikrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Progrese onemocnění u subjektů s XLRS
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Progrese onemocnění pomocí mikroperimetrie, nestandardního testu zrakových funkcí
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Progrese onemocnění pomocí elektroretinogramů (ERG), což je nestandardní test zrakových funkcí
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Progrese onemocnění pomocí testu rychlosti čtení, nestandardního testu zrakových funkcí
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Progrese onemocnění pomocí testu kontrastní citlivosti, nestandardního testu zrakových funkcí
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Progrese onemocnění pomocí dotazníku kvality života
Časové okno: Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Každých 6 měsíců po dobu 18 měsíců
Změna makuloschízy při užívání inhibitorů karboanhydrázy
Časové okno: Všechny studijní návštěvy, 1., 3., 6., 12. a 18. měsíc
Všechny studijní návštěvy, 1., 3., 6., 12. a 18. měsíc
Změna zrakových funkcí při užívání inhibitorů karboanhydrázy
Časové okno: Všechny studijní návštěvy, 1., 3., 6., 12. a 18. měsíc
Všechny studijní návštěvy, 1., 3., 6., 12. a 18. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Applied Genetic Technologies Corp

Spolupracovníci

Foundation Fighting Blindness

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. prosince 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

6. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XLRS-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinoschisis

Klinické studie na Dorzolamid 2% TID nebo brinzolamid 1% TID

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit