Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische evaluatie van patiënten met X-gebonden retinoschisis

15 november 2017 bijgewerkt door: Applied Genetic Technologies Corp

Klinische evaluatie van patiënten met X-gebonden retinoschisis (XLRS)

Het doel van deze studie is om proefpersonen met X-gebonden retinoschisis in een klinische setting te evalueren om gegevens over ziekteprogressie te verzamelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van de studie is om proefpersonen met XLRS in een klinische setting te evalueren en gegevens te verzamelen over ziekteprogressie. De gegevens van deze studie zullen het begrip van het natuurlijke beloop van deze zeldzame ziekte vergroten en zullen op de juiste wijze uitgevoerde veiligheidsstudies in een toekomstige gentherapiestudie bij mensen vergemakkelijken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

66

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Potentiële proefpersonen zullen worden geïdentificeerd uit de Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) -database en de Retina- en oogheelkundige praktijken van Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest en Kellogg Eye Center.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Hoofdstudie:

  • Klinische diagnose consistent met XLRS
  • Gedocumenteerde ziekte die RS1-mutatie veroorzaakt
  • 7 jaar of ouder
  • In staat om geïnformeerde toestemming/instemming te geven
  • Mannelijk

CAI deelonderzoek:

• Aanwezigheid van maculoshisis

Uitsluitingscriteria:

Hoofdstudie:

• Andere oogaandoeningen die de resultaten kunnen beïnvloeden (bijv. voorgeschiedenis van netvliesloslating, glaucoom, staar die beeldvorming verbiedt, of enige andere oogpathologie die naar de mening van de onderzoeker inschrijving zou uitsluiten)

CAI Deelstudie:

Uitsluitingscriteria

  • Wordt al behandeld met CAI's
  • Eerder gedocumenteerd falen om te reageren op CAI-behandeling

Elke geneesmiddelspecifieke contra-indicatie/voorzorgsmaatregel hieronder vermeld (van www.micromedex.com):

Topische oogdruppels Dorzolamide Hydrochloride

Contra-indicaties:

• overgevoeligheid voor producten van dorzolamide, waaronder allergieën voor sulfa

Preventieve maatregelen:

  • dorzolamide is een sulfonamide dat systemisch wordt geabsorbeerd, sulfonamide-overgevoeligheidsreacties kunnen optreden
  • geslotenhoekglaucoom
  • gelijktijdig gebruik van orale koolzuuranhydraseremmers
  • conjunctivitis en ooglidreacties gemeld bij chronische toediening
  • matige tot ernstige nierinsufficiëntie (CrCl minder dan 30 ml/min) of leverinsufficiëntie
  • oculaire infectie of ontsteking
  • recente oogoperatie

Topische oogdruppel Brinzolamide

Contra-indicaties:

• overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het product, inclusief sulfaallergieën

Preventieve maatregelen:

  • gelijktijdig gebruik van orale koolzuuranhydraseremmers wordt niet aanbevolen
  • gebruik van contactlenzen; verwijder contactlenzen voorafgaand aan toediening, wacht 15 minuten voordat u ze weer inbrengt
  • overgevoeligheid voor sulfonamiden; er kan een ernstige reactie optreden; stop als er tekenen of symptomen optreden
  • laag aantal corneale endotheelcellen; verhoogd risico op hoornvliesoedeem
  • nierinsufficiëntie, ernstig (CrCl minder dan 30 ml/min); gebruik niet aanbevolen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hoofd Studiegroep
Alle proefpersonen die deelnemen aan deze studie zullen elke 6 maanden na het screeningbezoek worden gezien. Tijdens de 3 belangrijkste studiebezoeken zal een reeks tests worden uitgevoerd om de visuele functie te beoordelen. Sommige van deze tests maken deel uit van de routinezorg die patiënten jaarlijks zouden krijgen, ongeacht hun deelname aan het onderzoek. Andere tests worden uitgevoerd om te bepalen of ze effectief zijn bij het volgen van de ziekteprogressie in deze populatie. Voor elk van de 3 hoofdonderzoeksbezoeken kunnen de tests over meerdere dagen worden gespreid om ervoor te zorgen dat alle tests worden voltooid.
Deelstudie koolzuuranhydraseremmer
Onderwerpen met maculoschisis kunnen lokale behandeling met CAI's worden aangeboden. Deze proefpersonen zullen worden gevraagd om de onderzoekslocatie 1 maand en 3 maanden na het starten van de lokale behandeling te bezoeken. Tijdens deze aanvullende bezoeken ondergaan de proefpersonen een oogonderzoek, BCVA en SD-OCT-beeldvorming om de werkzaamheid van de behandeling te beoordelen (d.w.z. vermindering van maculochisis).
Geneesmiddel: Dorzolamide 2% driemaal daags of brinzolamide 1% driemaal daags

Dosering van alle medicijnen zal gebaseerd zijn op zorgstandaard. De standaarddosering voor de behandeling van pediatrische en volwassen patiënten met XLRS is als volgt:

  • Topisch dorzolamide 2% driemaal daags
  • Actueel brinzolamide 1% driemaal daags

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ziekteprogressie bij proefpersonen met XLRS
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Ziekteprogressie met behulp van microperimetrie, een niet-standaard visuele functietest
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Ziekteprogressie met behulp van electroretinogrammen (ERG's), een niet-standaard visuele functietest
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Ziekteprogressie met behulp van de leessnelheidstest, een niet-standaard visuele functietest
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Ziekteprogressie met behulp van de contrastgevoeligheidstest, een niet-standaard visuele functietest
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Ziekteprogressie met behulp van een vragenlijst over de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Elke 6 maanden gedurende 18 maanden
Verandering in maculoschisis terwijl u koolzuuranhydraseremmers krijgt
Tijdsspanne: Alle studiebezoeken, maand 1, 3, 6, 12 en 18
Alle studiebezoeken, maand 1, 3, 6, 12 en 18
Verandering in visuele functie tijdens het gebruik van koolzuuranhydraseremmers
Tijdsspanne: Alle studiebezoeken, maand 1, 3, 6, 12 en 18
Alle studiebezoeken, maand 1, 3, 6, 12 en 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Medewerkers

Foundation Fighting Blindness

Onderzoekers

  • Studie directeur: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

6 januari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 november 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XLRS-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinoschisis

Klinische onderzoeken op Dorzolamide 2% driemaal daags of brinzolamide 1% driemaal daags

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren