Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena kliniczna pacjentów z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X

15 listopada 2017 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp

Ocena kliniczna pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X (XLRS)

Celem tego badania jest ocena pacjentów z siatkówczakiem sprzężonym z chromosomem X w warunkach klinicznych w celu zebrania danych na temat progresji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem badania jest ocena pacjentów z XLRS w warunkach klinicznych i zebranie danych na temat progresji choroby. Dane z tego badania zwiększą zrozumienie naturalnej historii tej rzadkiej choroby i ułatwią badania bezpieczeństwa o odpowiedniej mocy w przyszłych próbach terapii genowej na ludziach.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

66

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Potencjalni pacjenci zostaną zidentyfikowani na podstawie bazy danych Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) oraz praktyk siatkówki i okulistyki w Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest i Kellogg Eye Center.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Badanie główne:

  • Rozpoznanie kliniczne zgodne z XLRS
  • Udokumentowana choroba powodująca mutację RS1
  • 7 lat lub więcej
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody/zgody
  • Męski

Badanie podrzędne CAI:

• Obecność plamki żółtej

Kryteria wyłączenia:

Badanie główne:

• Inne choroby oczu, które mogą mieć wpływ na wyniki (np. historia odwarstwienia siatkówki, jaskry, zaćmy uniemożliwiającej obrazowanie lub jakiejkolwiek innej patologii oka, która w opinii badacza wykluczałaby włączenie do badania)

Badanie uzupełniające CAI:

Kryteria wyłączenia

  • Już leczony CAI
  • Wcześniejszy udokumentowany brak odpowiedzi na leczenie CAI

Wszelkie przeciwwskazania/środki ostrożności dotyczące leku wymienione poniżej (ze strony www.micromedex.com):

Miejscowe krople do oczu Chlorowodorek dorzolamidu

Przeciwwskazania:

• nadwrażliwość na produkty zawierające dorzolamid, w tym alergie na sulfonamidy

Środki ostrożności:

  • dorzolamid jest sulfonamidem wchłanianym ogólnoustrojowo, mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości na sulfonamidy
  • jaskra z zamkniętym kątem przesączania
  • jednoczesne stosowanie doustnych inhibitorów anhydrazy węglanowej
  • zapalenie spojówek i reakcje na powiekach zgłaszane po długotrwałym podawaniu
  • umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek (CrCl poniżej 30 ml/min) lub niewydolność wątroby
  • infekcja lub zapalenie oka
  • niedawno przebyta operacja oka

Miejscowe krople do oczu Brynzolamid

Przeciwwskazania:

• nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu, w tym alergie na sulfonamidy

Środki ostrożności:

  • jednoczesne stosowanie doustnych inhibitorów anhydrazy węglanowej nie jest zalecane
  • używanie soczewek kontaktowych; usunąć soczewki kontaktowe przed podaniem, odczekać 15 minut przed ponownym założeniem
  • nadwrażliwość na sulfonamidy; może wystąpić ciężka reakcja; przerwać, jeśli pojawią się oznaki lub objawy
  • mała liczba komórek śródbłonka rogówki; zwiększone ryzyko obrzęku rogówki
  • niewydolność nerek, ciężka (CrCl poniżej 30 ml/min); używać niezalecane

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Główny Zespół Studiów
Wszyscy pacjenci włączeni do tego badania będą odwiedzani co 6 miesięcy po wizycie przesiewowej. Podczas 3 głównych wizyt studyjnych zostanie przeprowadzona seria badań oceniających funkcje wzrokowe. Niektóre z tych testów są częścią rutynowej opieki, którą pacjenci otrzymywaliby co roku, niezależnie od udziału w badaniu. Przeprowadzane są inne testy w celu ustalenia, czy są one skuteczne w monitorowaniu postępu choroby w tej populacji. W przypadku każdej z 3 głównych wizyt badawczych testy można rozłożyć na kilka dni, aby zapewnić ukończenie wszystkich testów.
Badanie podrzędne inhibitora anhydrazy węglanowej
Osobom z maculoschisis można zaproponować miejscowe leczenie CAI. Osoby te zostaną poproszone o odwiedzenie ośrodka badawczego po 1 miesiącu i 3 miesiącach po rozpoczęciu leczenia miejscowego. Podczas tych dodatkowych wizyt pacjenci przejdą badanie rozszerzonego oka, BCVA i obrazowanie SD-OCT w celu oceny skuteczności leczenia (tj. redukcja plamki żółtej).
Lek: Dorzolamid 2% TID lub brynzolamid 1% TID

Dawkowanie wszystkich leków będzie oparte na standardach opieki. Standardowe dawkowanie w leczeniu dzieci i dorosłych pacjentów z XLRS jest następujące:

  • Miejscowy dorzolamid 2% trzy razy dziennie
  • Miejscowy brynzolamid 1% trzy razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Progresja choroby u osób z XLRS
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Progresja choroby za pomocą mikroperymetrii, niestandardowego badania czynności wzrokowych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Postęp choroby za pomocą elektroretinogramów (ERG), niestandardowego testu funkcji wzrokowych opieki
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Postęp choroby za pomocą testu szybkości czytania, niestandardowego testu funkcji wzrokowych
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Progresja choroby za pomocą testu wrażliwości na kontrast, niestandardowego testu funkcji wzrokowych opieki
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Postęp choroby za pomocą kwestionariusza jakości życia
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Co 6 miesięcy przez 18 miesięcy
Zmiana w maculoschisis podczas przyjmowania inhibitorów anhydrazy węglanowej
Ramy czasowe: Wszystkie wizyty studyjne, miesiące 1, 3, 6, 12 i 18
Wszystkie wizyty studyjne, miesiące 1, 3, 6, 12 i 18
Zmiana funkcji wzroku podczas przyjmowania inhibitorów anhydrazy węglanowej
Ramy czasowe: Wszystkie wizyty studyjne, miesiące 1, 3, 6, 12 i 18
Wszystkie wizyty studyjne, miesiące 1, 3, 6, 12 i 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Współpracownicy

Foundation Fighting Blindness

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XLRS-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Badania kliniczne na Dorzolamid 2% TID lub brynzolamid 1% TID

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj