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Évaluation clinique des patients atteints de rétinoschisis lié à l'X

15 novembre 2017 mis à jour par: Applied Genetic Technologies Corp

Évaluation clinique des patients atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS)

Le but de cette étude est d'évaluer les sujets atteints de rétinoschisis lié à l'X dans un contexte clinique afin de recueillir des données sur la progression de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif de l'étude est d'évaluer les sujets atteints de XLRS dans un cadre clinique et de recueillir des données sur la progression de la maladie. Les données de cette étude amélioreront la compréhension de l'histoire naturelle de cette maladie rare et faciliteront des études d'innocuité de puissance appropriée dans un futur essai de thérapie génique chez l'homme.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

66

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les sujets potentiels seront identifiés à partir de la base de données de l'Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) et des pratiques de rétine et d'ophtalmologie de l'Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, de la Retina Foundation of the Southwest et du Kellogg Eye Center.

La description

Critère d'intégration:

Étude principale :

  • Diagnostic clinique compatible avec XLRS
  • Maladie documentée causant la mutation RS1
  • 7 ans ou plus
  • Capable de fournir un consentement/assentiment éclairé
  • Homme

Sous-étude CAI :

• Présence de maculoschisis

Critère d'exclusion:

Étude principale :

• Autres maladies oculaires susceptibles d'affecter les résultats (par ex. antécédents de décollement de la rétine, de glaucome, de cataractes qui interdisent l'imagerie ou de toute autre pathologie oculaire qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait l'inscription)

Sous-étude CAI :

Critère d'exclusion

  • Déjà traité avec des CAI
  • Échec documenté antérieur à répondre au traitement CAI

Toute contre-indication/précaution spécifique à un médicament répertoriée ci-dessous (sur www.micromedex.com) :

Gouttes oculaires topiques Chlorhydrate de dorzolamide

Contre-indications :

• hypersensibilité aux produits dorzolamide, y compris les allergies aux sulfamides

Précautions:

  • le dorzolamide est un sulfamide absorbé par voie systémique, des réactions d'hypersensibilité aux sulfamides peuvent survenir
  • glaucome à angle fermé
  • utilisation concomitante d'inhibiteurs de l'anhydrase carbonique par voie orale
  • conjonctivite et réactions palpébrales signalées lors d'une administration chronique
  • insuffisance rénale modérée à sévère (ClCr inférieure à 30 mL/min) ou hépatique
  • infection ou inflammation oculaire
  • chirurgie oculaire récente

Gouttes ophtalmiques topiques Brinzolamide

Contre-indications :

• hypersensibilité à l'un des composants du produit, y compris les allergies aux sulfamides

Précautions:

  • l'utilisation concomitante d'inhibiteurs de l'anhydrase carbonique par voie orale n'est pas recommandée
  • utilisation de lentilles de contact ; retirer les lentilles de contact avant l'administration, attendre 15 minutes avant la réinsertion
  • hypersensibilité aux sulfamides; une réaction grave peut survenir ; arrêter si des signes ou des symptômes apparaissent
  • faible nombre de cellules endothéliales cornéennes ; risque accru d'œdème cornéen
  • insuffisance rénale sévère (ClCr inférieure à 30 mL/min) ; utilisation déconseillée

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe d'étude principal
Tous les sujets inscrits à cette étude seront revus tous les 6 mois après la visite de dépistage. Au cours des 3 principales visites d'étude, une série de tests sera effectuée pour évaluer la fonction visuelle. Certains de ces tests font partie des soins de routine que les patients recevraient sur une base annuelle, quelle que soit leur participation à l'étude. D'autres tests sont en cours pour déterminer s'ils sont efficaces pour surveiller la progression de la maladie dans cette population. Pour chacune des 3 visites d'étude principales, les tests peuvent être répartis sur plusieurs jours pour garantir l'achèvement de tous les tests.
Sous-étude sur les inhibiteurs de l'anhydrase carbonique
Les sujets atteints de maculoschisis peuvent se voir proposer un traitement topique avec des CAI. Ces sujets seront invités à se rendre sur le site de l'étude 1 mois et 3 mois après le début du traitement topique. Au cours de ces visites supplémentaires, les sujets subiront un examen oculaire dilaté, une imagerie BCVA et SD-OCT pour évaluer l'efficacité du traitement (c.-à-d. réduction du maculoschisis).
Médicament: Dorzolamide 2 % TID ou brinzolamide 1 % TID

Le dosage de tous les médicaments sera basé sur la norme de soins. La posologie standard pour le traitement des patients pédiatriques et adultes atteints de XLRS est la suivante :

  • Dorzolamide topique 2 % trois fois par jour
  • Brinzolamide topique 1 % trois fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Progression de la maladie chez les sujets atteints de XLRS
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Progression de la maladie à l'aide de la micropérimétrie, un test de la fonction visuelle non standard
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois
Progression de la maladie à l'aide d'électrorétinogrammes (ERG), un test de la fonction visuelle non standard
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois
Progression de la maladie à l'aide du test de vitesse de lecture, un test de la fonction visuelle non standard
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois
Progression de la maladie à l'aide du test de sensibilité au contraste, un test de la fonction visuelle non standard
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois
Progression de la maladie à l'aide d'un questionnaire de qualité de vie
Délai: Tous les 6 mois pendant 18 mois
Tous les 6 mois pendant 18 mois
Modification du maculoschisis lors de la prise d'inhibiteurs de l'anhydrase carbonique
Délai: Toutes les visites d'étude, mois 1, 3, 6, 12 et 18
Toutes les visites d'étude, mois 1, 3, 6, 12 et 18
Modification de la fonction visuelle lors de l'administration d'inhibiteurs de l'anhydrase carbonique
Délai: Toutes les visites d'étude, mois 1, 3, 6, 12 et 18
Toutes les visites d'étude, mois 1, 3, 6, 12 et 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Applied Genetic Technologies Corp

Collaborateurs

Foundation Fighting Blindness

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2015

Première publication (Estimation)

6 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 novembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2017

Dernière vérification

1 octobre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XLRS-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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