Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk evaluering av pasienter med X-koblet retinoschisis

15. november 2017 oppdatert av: Applied Genetic Technologies Corp

Klinisk evaluering av pasienter med X-linked retinoschisis (XLRS)

Hensikten med denne studien er å evaluere personer med X-koblet retinoschisis i en klinisk setting for å samle inn data om sykdomsprogresjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med studien er å evaluere forsøkspersoner med XLRS i en klinisk setting og samle data om sykdomsprogresjon. Dataene fra denne studien vil øke forståelsen av naturhistorien til denne sjeldne sykdommen og vil legge til rette for passende drevne sikkerhetsstudier i en fremtidig genterapiforsøk på mennesker.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

66

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Potensielle forsøkspersoner vil bli identifisert fra Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC)-databasen og Retina og Ophthalmic praksis ved Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation of the Southwest og Kellogg Eye Center.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hovedstudie:

  • Klinisk diagnose i samsvar med XLRS
  • Dokumentert sykdom som forårsaker RS1-mutasjon
  • 7 år eller eldre
  • Kunne gi informert samtykke/samtykke
  • Mann

CAI delstudie:

• Tilstedeværelse av maculoschisis

Ekskluderingskriterier:

Hovedstudie:

• Andre øyesykdommer som kan påvirke resultatene (f.eks. historie med netthinneløsning, glaukom, grå stær som forbyr bildediagnostikk eller annen øyepatologi som etter etterforskerens oppfatning vil utelukke registrering)

CAI-delstudie:

Eksklusjonskriterier

  • Blir allerede behandlet med CAIer
  • Tidligere dokumentert manglende respons på CAI-behandling

Eventuelle legemiddelspesifikke kontraindikasjoner/forholdsregler oppført nedenfor (fra www.micromedex.com):

Aktuell øyedråpe Dorzolamid Hydrochloride

Kontraindikasjoner:

• overfølsomhet overfor dorzolamidprodukter, inkludert sulfaallergi

Forholdsregler:

  • dorzolamid er et sulfonamid som absorberes systemisk, sulfonamid-overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme
  • vinkel-lukkende glaukom
  • samtidig bruk av orale karbonsyreanhydrasehemmere
  • konjunktivitt og lokkreaksjoner rapportert ved kronisk administrering
  • moderat til alvorlig nyre (CrCl mindre enn 30 ml/min) eller leversvikt
  • øyeinfeksjon eller betennelse
  • nylig okulær kirurgi

Aktuell øyedråpe Brinzolamid

Kontraindikasjoner:

• overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i produktet, inkludert sulfaallergi

Forholdsregler:

  • Samtidig bruk av orale karboanhydrasehemmere anbefales ikke
  • bruk av kontaktlinser; fjern kontaktlinser før administrering, la det gå 15 minutter før de settes inn igjen
  • overfølsomhet for sulfonamider; alvorlig reaksjon kan oppstå; avbryt hvis tegn eller symptomer vises
  • lavt antall endotelceller i hornhinnen; økt risiko for hornhinneødem
  • nedsatt nyrefunksjon, alvorlig (CrCl mindre enn 30 ml/min); bruk anbefales ikke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Hovedstudiegruppe
Alle forsøkspersoner som er registrert i denne studien vil bli sett hver 6. måned etter screeningbesøket. I løpet av de 3 hovedstudiebesøkene vil det bli utført en serie tester for å vurdere synsfunksjonen. Noen av disse testene er en del av rutinemessig behandling som pasienter vil motta på årlig basis uavhengig av studiedeltakelse. Andre tester blir utført for å avgjøre om de er effektive til å overvåke sykdomsprogresjon i denne populasjonen. For hvert av de 3 hovedstudiebesøkene kan testingen spres over flere dager for å sikre fullføring av alle tester.
Karbonsyreanhydrasehemmer delstudie
Pasienter med maculoschisis kan tilbys lokal behandling med CAI. Disse forsøkspersonene vil bli bedt om å besøke studiestedet 1 måned og 3 måneder etter oppstart av lokal behandling. Under disse tilleggsbesøkene vil forsøkspersonene gjennomgå en utvidet øyeundersøkelse, BCVA og SD-OCT-avbildning for å vurdere effekten av behandlingen (dvs. reduksjon av maculoschisis).
Legemiddel: Dorzolamid 2 % TID eller brinzolamid 1 % TID

Dosering av alle medisiner vil være basert på standard behandling. Standard dosering for behandling av pediatriske og voksne pasienter med XLRS er som følger:

  • Aktuelt dorzolamid 2 % tre ganger daglig
  • Aktuelt brinzolamid 1 % tre ganger daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sykdomsprogresjon hos personer med XLRS
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sykdomsprogresjon ved bruk av mikroperimetri, en ikke-standardisert synsfunksjonstest
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sykdomsprogresjon ved hjelp av elektroretinogrammer (ERG), en ikke-standardisert synsfunksjonstest
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sykdomsprogresjon ved hjelp av lesehastighetstesten, en ikke-standardisert synsfunksjonstest
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sykdomsprogresjon ved bruk av kontrastsensitivitetstesten, en ikke-standardisert synsfunksjonstest
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Sykdomsprogresjon ved hjelp av et livskvalitetsspørreskjema
Tidsramme: Hver 6. måned i 18 måneder
Hver 6. måned i 18 måneder
Endring i maculoschisis mens du får karbonsyreanhydrasehemmere
Tidsramme: Alle studiebesøk, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Alle studiebesøk, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Endring i visuell funksjon mens du mottar karbonsyreanhydrasehemmere
Tidsramme: Alle studiebesøk, måned 1, 3, 6, 12 og 18
Alle studiebesøk, måned 1, 3, 6, 12 og 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Samarbeidspartnere

Foundation Fighting Blindness

Etterforskere

  • Studieleder: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

6. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. november 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XLRS-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere