Klinisk utvärdering av patienter med X-länkad retinoschisis
15 november 2017 uppdaterad av: Applied Genetic Technologies Corp
Klinisk utvärdering av patienter med X-länkad retinoschisis (XLRS)
Syftet med denna studie är att utvärdera patienter med X-kopplad retinoschisis i en klinisk miljö för att samla in data om sjukdomsprogression.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med studien är att utvärdera patienter med XLRS i en klinisk miljö och samla in data om sjukdomsprogression.
Data från denna studie kommer att öka förståelsen för denna sällsynta sjukdoms naturliga historia och kommer att underlätta lämpligt drivna säkerhetsstudier i en framtida genterapistudie på människor.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
66
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Potentiella ämnen kommer att identifieras från Oregon Retinal Degeneration Center (ORDC) databasen och Retina och Ophthalmic praxis vid Oregon Health and Science University Casey Eye Institute, Retina Foundation i Southwest och Kellogg Eye Center.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Huvudstudie:
- Klinisk diagnos överensstämmer med XLRS
- Dokumenterad sjukdom som orsakar RS1-mutation
- 7 år eller äldre
- Kan ge informerat samtycke/samtycke
- Manlig
CAI delstudie:
• Förekomst av maculoschisis
Exklusions kriterier:
Huvudstudie:
• Andra ögonsjukdomar som kan påverka resultaten (t.ex. historia av näthinneavlossning, glaukom, grå starr som förbjuder bildbehandling eller någon annan ögonpatologi som enligt utredaren skulle utesluta inskrivning)
CAI-delstudie:
Exklusions kriterier
- Behandlas redan med CAI
- Tidigare dokumenterad misslyckande att svara på CAI-behandling
Alla läkemedelsspecifika kontraindikationer/försiktighetsåtgärder listade nedan (från www.micromedex.com):
Aktuell ögondroppar Dorzolamid Hydrochloride
Kontraindikationer:
• överkänslighet mot dorzolamidprodukter, inklusive sulfaallergier
Försiktighetsåtgärder:
- dorzolamid är en sulfonamid som absorberas systemiskt, sulfonamidöverkänslighetsreaktioner kan förekomma
- stängningsvinkelglaukom
- samtidig användning av orala kolsyraanhydrashämmare
- konjunktivit och ögonlocksreaktioner rapporterade vid kronisk administrering
- måttlig till svår njurfunktion (CrCl mindre än 30 ml/min) eller leverinsufficiens
- ögoninfektion eller inflammation
- nyligen ögonoperationer
Aktuell ögondroppar Brinzolamid
Kontraindikationer:
• överkänslighet mot någon komponent i produkten, inklusive sulfaallergier
Försiktighetsåtgärder:
- Samtidig användning av orala kolsyraanhydrashämmare rekommenderas inte
- användning av kontaktlinser; ta bort kontaktlinser före administrering, vänta 15 minuter innan de sätts in igen
- överkänslighet mot sulfonamider; allvarlig reaktion kan uppstå; avbryta om tecken eller symtom uppträder
- lågt antal endotelceller i hornhinnan; ökad risk för hornhinneödem
- njurfunktionsnedsättning, allvarlig (CrCl mindre än 30 ml/min); användning rekommenderas inte
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Huvudstudiegrupp
Alla försökspersoner som är inskrivna i denna studie kommer att ses var sjätte månad efter screeningbesöket.
Under de tre huvudsakliga studiebesöken kommer en serie tester att utföras för att bedöma synfunktionen.
Vissa av dessa tester är en del av rutinvård som patienter skulle få på årsbasis oavsett studiedeltagande.
Andra tester utförs för att avgöra om de är effektiva för att övervaka sjukdomsprogression i denna population.
För vart och ett av de tre huvudsakliga studiebesöken kan testningen spridas över flera dagar för att säkerställa att alla tester genomförs.
|
|
|
Kolsyraanhydrashämmare delstudie
Patienter med maculoschisis kan erbjudas lokal behandling med CAI.
Dessa försökspersoner kommer att uppmanas att besöka studieplatsen 1 månad och 3 månader efter start av topikal behandling.
Under dessa ytterligare besök kommer försökspersonerna att genomgå en dilaterad ögonundersökning, BCVA och SD-OCT-avbildning för att bedöma behandlingens effektivitet (dvs.
minskning av maculoschisis).
|
Dosering av alla mediciner kommer att baseras på standarden för vård. Standarddosering för behandling av pediatriska och vuxna patienter med XLRS är som följer:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Sjukdomsprogression hos personer med XLRS
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Sjukdomsprogression med mikroperimetri, ett visuellt funktionstest som inte är standard
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
|
Sjukdomsprogression med hjälp av elektroretinogram (ERG), ett synfunktionstest som inte är standard för vården
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
|
Sjukdomsprogression med läshastighetstestet, ett visuellt funktionstest som inte är standard
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
|
Sjukdomsprogression med hjälp av kontrastkänslighetstest, ett visuellt funktionstest som inte är standard
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
|
Sjukdomsprogression med hjälp av ett frågeformulär om livskvalitet
Tidsram: Var 6:e månad i 18 månader
|
Var 6:e månad i 18 månader
|
|
Förändring i maculoschisis vid behandling av kolsyraanhydrashämmare
Tidsram: Alla studiebesök, månad 1, 3, 6, 12 och 18
|
Alla studiebesök, månad 1, 3, 6, 12 och 18
|
|
Förändring i visuell funktion när man får kolsyraanhydrashämmare
Tidsram: Alla studiebesök, månad 1, 3, 6, 12 och 18
|
Alla studiebesök, månad 1, 3, 6, 12 och 18
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Matt Feinsod, MD, Applied Genetics Technologies Corporation
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2016
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 januari 2015
Första postat (Uppskatta)
6 januari 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 november 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 november 2017
Senast verifierad
1 oktober 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- XLRS-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .