ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する造血幹細胞遺伝子治療の長期安全性追跡調査 (WASFUP)
2021年5月31日 更新者：Genethon
ウィスコット・アルドリッチ症候群（GTG002-07およびGTG003-08）に対する造血幹細胞遺伝子治療の第I/II相臨床試験に登録された患者の長期安全性追跡調査。
Wiskott-Aldrich 症候群の造血幹細胞遺伝子治療の第 1/2 相臨床試験に登録され、w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) レンチウイルスベクターで形質導入された自家 CD34+ 細胞で治療された患者の公開追跡調査。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- フランスと英国で実施された最初のフェーズ I/II WAS に登録された患者 (GTG002.07 および GTG003.08)。
- -両親、保護者または患者が署名したインフォームドコンセント、保護者または患者が署名したインフォームドコンセント
除外基準:
• 親、保護者、追跡調査期間に戻ることを望まない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
SAEの発生率と種類
時間枠：3年から15年まで毎年
|
悪性腫瘍、血液、自己免疫イベント、死亡率などの遅発性イベントの発生率と性質
|
3年から15年まで毎年
|
|
レンチウイルス統合サイト
時間枠：毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
異なる細胞亜集団におけるレンチウイルス組み込み部位の存在
|
毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
|
ベクター コピー数
時間枠：毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
Q-PCRによるソートされた細胞集団のベクターコピー数の定量化
|
毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
|
複製可能なレンチウイルス (RCL)
時間枠：毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
RCLの存在
|
毎年 3 年から 15 年 (年 11 から 15 の時点、Advers の特別な関心事の場合のみ)
|
|
病状の変化
時間枠：毎年3年から10年
|
体重と完全な臨床検査
|
毎年3年から10年
|
|
WASに関連する主な医療イベント
時間枠：毎年3年から10年
|
湿疹の状態、感染症、出血症状、自己免疫症状
|
毎年3年から10年
|
|
血液学的再構成
時間枠：毎年3年から10年
|
血小板の数とサイズを含む血算
|
毎年3年から10年
|
|
細胞性および体液性免疫の再構成
時間枠：毎年 3 年から 10 年 (PHA およびカンジダでは 3 年から 5 年)
|
免疫表現型パネル、全血リンパ球増殖アッセイ、抗体産生の回復、抗原に対する体液性応答
|
毎年 3 年から 10 年 (PHA およびカンジダでは 3 年から 5 年)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
関連する治療の必要性
時間枠：3年から15年まで毎年
|
免疫グロブリン、抗菌薬、抗真菌薬、抗ウイルス薬、輸血
|
3年から15年まで毎年
|
|
TCRファミリーの代表
時間枠：毎年3年から5年
|
PCR TREC (TCR excision circle) および TCR V ベータパネルによる TCR ファミリーの表現
|
毎年3年から5年
|
|
骨髄内容
時間枠：3年から5年まで毎年（オプション）
|
骨髄中の細胞の数と種類
|
3年から5年まで毎年（オプション）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年9月1日
一次修了 (予想される)
2032年10月1日
研究の完了 (予想される)
2032年10月1日
試験登録日
最初に提出
2014年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月5日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月31日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。