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Follow-up sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Wiskott Aldrich (WASFUP)

31 maggio 2021 aggiornato da: Genethon

Follow-up di sicurezza a lungo termine dei pazienti arruolati nella sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica con cellule staminali emopoietiche per la sindrome di Wiskott Aldrich (GTG002-07 e GTG003-08).

Uno studio di follow-up in aperto su pazienti arruolati nello studio clinico di fase 1/2 della terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per la sindrome di Wiskott-Aldrich e trattati con cellule CD34+ autologhe trasdotte con il vettore lentivirale w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker - Enfants malades
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti arruolati nella fase iniziale I/II WAS condotta in Francia e nel Regno Unito (GTG002.07 e GTG003.08).
  • Genitori, tutori o consenso informato firmato dal paziente, tutori o consenso informato firmato dal paziente

Criteri di esclusione:

• Genitori, tutori, pazienti che non vogliono tornare per il periodo di follow-up dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e tipo di SAE
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni
Incidenza e natura di eventi ritardati quali neoplasie, eventi ematologici, autoimmuni, mortalità
annuale da 3 anni a 15 anni
Siti di integrazione lentivirale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Presenza di siti di integrazione lentivirale in diverse sottopopolazioni cellulari
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Numeri di copia vettoriale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Quantificazione dei numeri di copie del vettore sulla popolazione di cellule ordinate mediante q-PCR
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Lentivirus competente per la replicazione (RCL)
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Presenza di RCL
annuale da 3 anni a 15 anni (da 11 a 15 punti temporali annuali, solo in caso di Eventi Avversivi di Particolare Interesse)
Cambiamento delle condizioni mediche
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Peso ed esame clinico completo
annuale da 3 anni a 10 anni
Principali eventi medici relativi a WAS
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Stato di eczema, infezioni, sintomi di sanguinamento, manifestazione autoimmune
annuale da 3 anni a 10 anni
Ricostituzione ematologica
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni
Emocromo inclusi conteggio e dimensioni delle piastrine
annuale da 3 anni a 10 anni
Ricostituzione dell'immunità cellulo-mediata e umorale
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 10 anni (da 3 anni a 5 anni per PHA e candida)
Pannello di immunofenotipizzazione, test di proliferazione dei linfociti del sangue intero, ripristino della produzione di anticorpi, risposta umorale all'antigene
annuale da 3 anni a 10 anni (da 3 anni a 5 anni per PHA e candida)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Necessità di trattamenti associati
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 15 anni
Immunoglobuline, farmaci antibatterici, antimicotici, antivirali, trasfusioni
annuale da 3 anni a 15 anni
Rappresentanza delle famiglie TCR
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 5 anni
Rappresentazione delle famiglie TCR mediante PCR TREC (cerchio di escissione TCR) e pannello TCR V beta
annuale da 3 anni a 5 anni
Contenuto di midollo osseo
Lasso di tempo: annuale da 3 anni a 5 anni (facoltativo)
Numero e tipo di cellule nel midollo osseo
annuale da 3 anni a 5 anni (facoltativo)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genethon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2032

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

7 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GNT-WAS-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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