Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Wiskott Aldrichin oireyhtymän hematopoieettisen kantasolugeenihoidon pitkän aikavälin turvallisuusseuranta (WASFUP)

maanantai 31. toukokuuta 2021 päivittänyt: Genethon

Wiskott Aldrichin oireyhtymän (GTG002-07 ja GTG003-08) hematopoieettisen kantasolugeeniterapian faasin I/II kliiniseen tutkimukseen osallistuneiden potilaiden pitkän aikavälin turvallisuusseuranta.

Avoin seurantatutkimus potilailla, jotka osallistuivat Wiskott-Aldrichin oireyhtymän hematopoieettisten kantasolugeeniterapian vaiheen 1/2 kliiniseen tutkimukseen ja joita hoidettiin autologisilla CD34+-soluilla, jotka on transdusoitu w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) -lentivirusvektorilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ranskassa ja Yhdistyneessä kuningaskunnassa (GTG002.07 ja GTG003.08) suoritettuun alkuvaiheen I/II WAS-tutkimukseen otetut potilaat.
  • Vanhempien, huoltajien tai potilaan allekirjoittama tietoinen suostumus, huoltajien tai potilaan allekirjoittama tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

• Vanhemmat, huoltajat, potilaat, jotka eivät halua palata seurantatutkimuksen ajaksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SAE-tapausten esiintyvyys ja tyyppi
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen
Viivästyneiden tapahtumien, kuten pahanlaatuisten kasvainten, hematologisten, autoimmuunitapahtumien, kuolleisuuden, esiintyvyys ja luonne
vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen
Lentiviral-integraatiosivustot
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
Lentiviruksen integraatiokohtien esiintyminen eri solujen alapopulaatioissa
vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
Vektorikopionumerot
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
Lajiteltujen solupopulaatioiden vektorin kopiolukujen kvantifiointi q-PCR:llä
vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
Replikaatiokykyinen lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
RCL:n läsnäolo
vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen (11 - 15 vuoden ajan, vain erityistä kiinnostavaa mainostapahtumia varten)
Muutos lääketieteellisissä olosuhteissa
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
Paino ja täydellinen kliininen tutkimus
vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
Tärkeimmät WAS:iin liittyvät lääketieteelliset tapahtumat
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
Ekseeman tila, infektiot, verenvuoto-oireet, autoimmuunisairaus
vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
Hematologinen rekonstituutio
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
CBC mukaan lukien verihiutaleiden määrä ja koko
vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen
Soluvälitteisen ja humoraalisen immuniteetin palauttaminen
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen (3 vuodesta 5 vuoteen PHA:n ja candidan osalta)
Immunofenotyyppipaneeli, kokoveren lymfosyyttien lisääntymismääritykset, vasta-ainetuotannon palauttaminen, humoraalinen vaste antigeenille
vuosittain 3 vuodesta 10 vuoteen (3 vuodesta 5 vuoteen PHA:n ja candidan osalta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liitännäishoitojen tarve
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen
Immunoglobuliinit, antibakteeriset, sienilääkkeet, viruslääkkeet, verensiirrot
vuosittain 3 vuodesta 15 vuoteen
TCR-perheiden edustus
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 5 vuoteen
TCR-perheiden esitys PCR TREC:llä (TCR excision circle) ja TCR V beetapaneelilla
vuosittain 3 vuodesta 5 vuoteen
Luuytimen sisältö
Aikaikkuna: vuosittain 3 vuodesta 5 vuoteen (valinnainen)
Luuytimessä olevien solujen lukumäärä ja tyyppi
vuosittain 3 vuodesta 5 vuoteen (valinnainen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genethon

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. lokakuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. lokakuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. tammikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GNT-WAS-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa