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Acompanhamento de segurança a longo prazo da terapia genética com células-tronco hematopoiéticas para a síndrome de Wiskott Aldrich (WASFUP)

31 de maio de 2021 atualizado por: Genethon

Acompanhamento de Segurança a Longo Prazo de Pacientes Inscritos no Ensaio Clínico Fase I/II da Terapia Gênica com Células Tronco Hematopoiéticas para a Síndrome de Wiskott Aldrich (GTG002-07 e GTG003-08).

Um estudo aberto de acompanhamento de pacientes inscritos no ensaio clínico de Fase 1/2 de terapia genética com células-tronco hematopoiéticas para a Síndrome de Wiskott-Aldrich e tratados com células CD34+ autólogas transduzidas com o vetor lentiviral w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Síndrome de Wiskott-Aldrich

Intervenção / Tratamento

Genético: Células CD34+ autólogas transduzidas com vetor lentiviral WASP

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

Estágio

Fase 2
Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

França
- - Paris, França, 75743
    - Hopital Necker - Enfants Malades
Reino Unido
- - London, Reino Unido, WC1N 1EH
    - UCL Institute of Child Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes inscritos no WAS de fase inicial I/II realizado na França e no Reino Unido (GTG002.07 e GTG003.08).
Pais, responsáveis ou paciente assinaram consentimento informado, responsáveis ou paciente assinaram consentimento informado

Critério de exclusão:

• Pais, responsáveis, pacientes que não desejam retornar para o período de seguimento do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Outro
Alocação: N / D
Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Incidência e tipo de SAEs Prazo: anual de 3 anos a 15 anos	Incidência e natureza de eventos tardios, como malignidades, hematológicos, eventos autoimunes, mortalidade	anual de 3 anos a 15 anos
Locais de integração lentiviral Prazo: anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)	Presença de sítios de integração lentiviral em diferentes subpopulações de células	anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)
Números de cópia do vetor Prazo: anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)	Quantificação de números de cópias vetoriais na população de células classificadas por q-PCR	anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)
Lentivírus competente para replicação (RCL) Prazo: anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)	Presença de RCL	anualmente de 3 anos a 15 anos (de 11 a 15 pontos anuais, somente no caso de Eventos Adversos de Interesse Especial)
Mudança nas condições médicas Prazo: anual de 3 anos a 10 anos	Peso e exame clínico completo	anual de 3 anos a 10 anos
Principais eventos médicos relacionados à WAS Prazo: anual de 3 anos a 10 anos	Estado de eczema, infecções, sintomas hemorrágicos, manifestação autoimune	anual de 3 anos a 10 anos
Reconstituição hematológica Prazo: anual de 3 anos a 10 anos	CBC incluindo contagem e tamanho de plaquetas	anual de 3 anos a 10 anos
Reconstituição da imunidade mediada por células e humoral Prazo: anualmente de 3 anos a 10 anos (de 3 anos a 5 anos para PHA e candida)	Painel de imunofenotipagem, ensaios de proliferação de linfócitos no sangue total, restauração da produção de anticorpos, resposta humoral ao antígeno	anualmente de 3 anos a 10 anos (de 3 anos a 5 anos para PHA e candida)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Necessidade de tratamentos associados Prazo: anual de 3 anos a 15 anos	Imunoglobulinas, antibacterianos, antifúngicos, antivirais, transfusões	anual de 3 anos a 15 anos
Representação das famílias TCR Prazo: anual de 3 anos a 5 anos	Representação de famílias TCR por PCR TREC (TCR excision circle) e painel TCR V beta	anual de 3 anos a 5 anos
Conteúdo da medula óssea Prazo: anualmente de 3 anos a 5 anos (opcional)	Números e tipos de células na medula óssea	anualmente de 3 anos a 5 anos (opcional)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Genethon

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Magnani A, Semeraro M, Adam F, Booth C, Dupre L, Morris EC, Gabrion A, Roudaut C, Borgel D, Toubert A, Clave E, Abdo C, Gorochov G, Petermann R, Guiot M, Miyara M, Moshous D, Magrin E, Denis A, Suarez F, Lagresle C, Roche AM, Everett J, Trinquand A, Guisset M, Bayford JX, Hacein-Bey-Abina S, Kauskot A, Elfeky R, Rivat C, Abbas S, Gaspar HB, Macintyre E, Picard C, Bushman FD, Galy A, Fischer A, Six E, Thrasher AJ, Cavazzana M. Long-term safety and efficacy of lentiviral hematopoietic stem/progenitor cell gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome. Nat Med. 2022 Jan;28(1):71-80. doi: 10.1038/s41591-021-01641-x. Epub 2022 Jan 24. Erratum In: Nat Med. 2022 Oct;28(10):2217.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2032

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de outubro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

7 de janeiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

GNT-WAS-03

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