Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhetsoppfølging av hematopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott Aldrich-syndromet (WASFUP)

31. mai 2021 oppdatert av: Genethon

Langsiktig sikkerhetsoppfølging av pasienter som er registrert i den kliniske fase I/II-studien av hematopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott Aldrich-syndrom (GTG002-07 og GTG003-08).

En åpen oppfølgingsstudie av pasienter som er registrert i den kliniske fase 1/2-studien av hematopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrich-syndromet og behandlet med autologe CD34+-celler transdusert med w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentiviral vektor.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som ble registrert i den innledende fase I/II ble utført i Frankrike og Storbritannia (GTG002.07 og GTG003.08).
  • Foreldre, foresatte eller pasient signerte informert samtykke, foresatte eller pasientsignerte informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Foreldre, foresatte, pasienter som ikke er villige til å returnere for oppfølgingsstudieperioden.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og type SAE
Tidsramme: årlig fra 3 år til 15 år
Forekomst og art av forsinkede hendelser som maligniteter, hematologiske, autoimmune hendelser, dødelighet
årlig fra 3 år til 15 år
Lentivirale integrasjonssider
Tidsramme: årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Tilstedeværelse av lentivirale integrasjonssteder i forskjellige celleunderpopulasjoner
årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Vektor kopi tall
Tidsramme: årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Kvantifisering av vektorkopinummer på sortert cellepopulasjon ved q-PCR
årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Replikasjonskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Tilstedeværelse av RCL
årlig fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfelle av uønskede hendelser av spesiell interesse)
Endring i medisinske tilstander
Tidsramme: årlig fra 3 år til 10 år
Vekt og fullstendig klinisk undersøkelse
årlig fra 3 år til 10 år
Sentrale medisinske hendelser knyttet til WAS
Tidsramme: årlig fra 3 år til 10 år
Eksemstatus, infeksjoner, blødningssymptomer, autoimmun manifestasjon
årlig fra 3 år til 10 år
Hematologisk rekonstitusjon
Tidsramme: årlig fra 3 år til 10 år
CBC inkludert antall blodplater og størrelse
årlig fra 3 år til 10 år
Rekonstituering av cellemediert og humoral immunitet
Tidsramme: årlig fra 3 år til 10 år (fra 3 år til 5 år for PHA og candida)
Immunfenotypingspanel, proliferasjonsanalyser av fullblodlymfocytter, gjenoppretting av antistoffproduksjon, humoral respons på antigen
årlig fra 3 år til 10 år (fra 3 år til 5 år for PHA og candida)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behov for tilhørende behandlinger
Tidsramme: årlig fra 3 år til 15 år
Immunoglobuliner, antibakterielle, soppdrepende, antivirale legemidler, transfusjoner
årlig fra 3 år til 15 år
Representasjon av TCR-familier
Tidsramme: årlig fra 3 år til 5 år
Representasjon av TCR-familier ved PCR TREC (TCR excision circle) og TCR V betapanel
årlig fra 3 år til 5 år
Benmargsinnhold
Tidsramme: årlig fra 3 år til 5 år (valgfritt)
Antall og type celler i benmarg
årlig fra 3 år til 5 år (valgfritt)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genethon

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2014

Primær fullføring (Forventet)

1. oktober 2032

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. januar 2015

Først lagt ut (Anslag)

7. januar 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GNT-WAS-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wiskott-Aldrich syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere