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Suivi de l'innocuité à long terme de la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott Aldrich (WASFUP)

31 mai 2021 mis à jour par: Genethon

Suivi de l'innocuité à long terme des patients inscrits à l'essai clinique de phase I/II sur la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott Aldrich (GTG002-07 et GTG003-08).

Une étude de suivi ouverte de patients inscrits dans l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques pour le syndrome de Wiskott-Aldrich et traités avec des cellules CD34+ autologues transduites avec le vecteur lentiviral w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75743
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Patients inclus dans la première phase I/II WAS menée en France et au Royaume-Uni (GTG002.07 et GTG003.08).
  • Les parents, les tuteurs ou le patient ont signé un consentement éclairé, les tuteurs ou le patient ont signé un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

• Parents, tuteurs, patients qui refusent de revenir pour la période d'étude de suivi.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et type d'EIG
Délai: annuel de 3 ans à 15 ans
Incidence et nature des événements retardés tels que les tumeurs malignes, les événements hématologiques, auto-immuns, la mortalité
annuel de 3 ans à 15 ans
Sites d'intégration des lentivirus
Délai: annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Présence de sites d'intégration lentiviraux dans différentes sous-populations cellulaires
annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Numéros de copie de vecteur
Délai: annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Quantification du nombre de copies de vecteurs sur la population de cellules triées par q-PCR
annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Lentivirus compétent pour la réplication (RCL)
Délai: annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Présence du RCL
annuellement de 3 ans à 15 ans (de 11 à 15 points annuels, uniquement en cas d'événements publicitaires d'intérêt particulier)
Changement de conditions médicales
Délai: annuel de 3 ans à 10 ans
Poids et examen clinique complet
annuel de 3 ans à 10 ans
Principaux événements médicaux liés au WAS
Délai: annuel de 3 ans à 10 ans
État de l'eczéma, infections, symptômes hémorragiques, manifestation auto-immune
annuel de 3 ans à 10 ans
Reconstitution hématologique
Délai: annuel de 3 ans à 10 ans
CBC, y compris le nombre et la taille des plaquettes
annuel de 3 ans à 10 ans
Reconstitution de l'immunité à médiation cellulaire et humorale
Délai: annuel de 3 ans à 10 ans (de 3 ans à 5 ans pour PHA et candida )
Panel d'immunophénotypage, tests de prolifération des lymphocytes dans le sang total, restauration de la production d'anticorps, réponse humorale à l'antigène
annuel de 3 ans à 10 ans (de 3 ans à 5 ans pour PHA et candida )

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Besoin de traitements associés
Délai: annuel de 3 ans à 15 ans
Immunoglobulines, antibactériens, antifongiques, antiviraux, transfusions
annuel de 3 ans à 15 ans
Représentation des familles TCR
Délai: annuel de 3 ans à 5 ans
Représentation des familles de TCR par PCR TREC (TCR excision circle) et TCR V beta panel
annuel de 3 ans à 5 ans
Teneur en moelle osseuse
Délai: annuel de 3 ans à 5 ans (optionnel)
Nombre et type de cellules dans la moelle osseuse
annuel de 3 ans à 5 ans (optionnel)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genethon

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2014

Achèvement primaire (Anticipé)

1 octobre 2032

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 octobre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2015

Première publication (Estimation)

7 janvier 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GNT-WAS-03

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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