Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa kontrola bezpieczeństwa terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha (WASFUP)

31 maja 2021 zaktualizowane przez: Genethon

Długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa pacjentów włączonych do fazy I/II badania klinicznego nad terapią genową hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha (GTG002-07 i GTG003-08).

Otwarte badanie kontrolne pacjentów włączonych do fazy 1/2 badania klinicznego nad terapią genową hematopoetycznych komórek macierzystych w zespole Wiskotta-Aldricha i leczonych autologicznymi komórkami CD34+ transdukowanymi wektorem lentiwirusowym w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci włączeni do wstępnej fazy I/II WAS przeprowadzonej we Francji i Wielkiej Brytanii (GTG002.07 i GTG003.08).
  • Rodzice, opiekunowie lub pacjent podpisali świadomą zgodę, opiekunowie lub pacjent podpisali świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

• Rodzice, opiekunowie, pacjenci niechętni do powrotu na okres badania kontrolnego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i rodzaj SAE
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 15 lat
Częstość występowania i charakter opóźnionych zdarzeń, takich jak nowotwory złośliwe, zdarzenia hematologiczne, autoimmunologiczne, śmiertelność
rocznie od 3 do 15 lat
Miejsca integracji lentiwirusów
Ramy czasowe: corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Obecność miejsc integracji lentiwirusa w różnych subpopulacjach komórek
corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Numery kopii wektorowych
Ramy czasowe: corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Kwantyfikacja liczby kopii wektorów w posortowanej populacji komórek za pomocą q-PCR
corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Lentiwirus zdolny do replikacji (RCL)
Ramy czasowe: corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Obecność RCL
corocznie od 3 lat do 15 lat (od 11 do 15 rocznych punktów czasowych, tylko w przypadku zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu)
Zmiana warunków medycznych
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 10 lat
Waga i pełne badanie kliniczne
rocznie od 3 do 10 lat
Kluczowe zdarzenia medyczne związane z WAS
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 10 lat
Stan egzemy, infekcje, objawy krwawienia, manifestacja autoimmunologiczna
rocznie od 3 do 10 lat
Rekonstytucja hematologiczna
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 10 lat
CBC, w tym liczba i rozmiar płytek krwi
rocznie od 3 do 10 lat
Rekonstytucja odporności komórkowej i humoralnej
Ramy czasowe: corocznie od 3 lat do 10 lat (od 3 lat do 5 lat dla PHA i Candida)
Panel immunofenotypowania, testy proliferacji limfocytów krwi pełnej, przywrócenie produkcji przeciwciał, odpowiedź humoralna na antygen
corocznie od 3 lat do 10 lat (od 3 lat do 5 lat dla PHA i Candida)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Konieczność leczenia towarzyszącego
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 15 lat
Immunoglobuliny, leki przeciwbakteryjne, przeciwgrzybicze, przeciwwirusowe, transfuzje
rocznie od 3 do 15 lat
Reprezentacja rodzin TCR
Ramy czasowe: rocznie od 3 do 5 lat
Reprezentacja rodzin TCR przez PCR TREC (koło wycinania TCR) i panel TCR V beta
rocznie od 3 do 5 lat
Zawartość szpiku kostnego
Ramy czasowe: roczne od 3 lat do 5 lat (opcjonalnie)
Liczba i rodzaj komórek w szpiku kostnym
roczne od 3 lat do 5 lat (opcjonalnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genethon

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2032

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 stycznia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GNT-WAS-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj