Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhedsopfølgning af hæmatopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott Aldrich-syndromet (WASFUP)

31. maj 2021 opdateret af: Genethon

Langsigtet sikkerhedsopfølgning af patienter, der er indskrevet i det kliniske fase I/II-studie af hæmatopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott Aldrich-syndromet (GTG002-07 og GTG003-08).

Et åbent opfølgningsstudie af patienter, der er inkluderet i det kliniske fase 1/2-studie af hæmatopoietisk stamcelle-genterapi for Wiskott-Aldrich-syndromet og behandlet med autologe CD34+-celler transduceret med den w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentivirale vektor.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hopital Necker - Enfants malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter indskrevet i den indledende fase I/II BLEV udført i Frankrig og Storbritannien (GTG002.07 og GTG003.08).
  • Forældre, værger eller patient underskrevet informeret samtykke, værger eller patient underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Forældre, værger, patienter, der ikke er villige til at vende tilbage til opfølgningsundersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og type af SAE
Tidsramme: årligt fra 3 år til 15 år
Hyppighed og art af forsinkede hændelser såsom maligniteter, hæmatologiske, autoimmune hændelser, dødelighed
årligt fra 3 år til 15 år
Lentivirale integrationssteder
Tidsramme: årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Tilstedeværelse af lentivirale integrationssteder i forskellige cellesubpopulationer
årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Vektor kopi numre
Tidsramme: årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Kvantificering af vektorkopianal på sorteret cellepopulation ved q-PCR
årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Tilstedeværelse af RCL
årligt fra 3 år til 15 år (fra 11 til 15 årlige tidspunkter, kun i tilfælde af uønskede begivenheder af særlig interesse)
Ændring i medicinske tilstande
Tidsramme: årligt fra 3 år til 10 år
Vægt og komplet klinisk undersøgelse
årligt fra 3 år til 10 år
Vigtige medicinske begivenheder relateret til WAS
Tidsramme: årligt fra 3 år til 10 år
Eksemstatus, infektioner, blødningssymptomer, autoimmun manifestation
årligt fra 3 år til 10 år
Hæmatologisk rekonstitution
Tidsramme: årligt fra 3 år til 10 år
CBC inklusive trombocyttal og størrelse
årligt fra 3 år til 10 år
Rekonstitution af cellemedieret og humoral immunitet
Tidsramme: årligt fra 3 år til 10 år (fra 3 år til 5 år for PHA og candida)
Immunfænotypepanel, fuldblodslymfocytproliferationsassays, genoprettelse af antistofproduktion, humoral respons på antigen
årligt fra 3 år til 10 år (fra 3 år til 5 år for PHA og candida)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behov for tilhørende behandlinger
Tidsramme: årligt fra 3 år til 15 år
Immunoglobuliner, antibakterielle, svampedræbende, antivirale lægemidler, transfusioner
årligt fra 3 år til 15 år
Repræsentation af TCR-familier
Tidsramme: årligt fra 3 år til 5 år
Repræsentation af TCR familier ved PCR TREC (TCR excision cirkel) og TCR V beta panel
årligt fra 3 år til 5 år
Knoglemarvsindhold
Tidsramme: årligt fra 3 år til 5 år (valgfrit)
Antal og type af celler i knoglemarv
årligt fra 3 år til 5 år (valgfrit)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genethon

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2032

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2015

Først opslået (Skøn)

7. januar 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GNT-WAS-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner