Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное наблюдение за безопасностью генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при синдроме Вискотта-Олдрича (WASFUP)

31 мая 2021 г. обновлено: Genethon

Долгосрочное наблюдение за безопасностью пациентов, участвующих в клинических испытаниях фазы I/II генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при синдроме Вискотта-Олдрича (GTG002-07 и GTG003-08).

Открытое последующее исследование пациентов, включенных в клиническое испытание фазы 1/2 генной терапии гемопоэтическими стволовыми клетками при синдроме Вискотта-Олдрича и получавших лечение аутологичными клетками CD34+, трансдуцированными лентивирусным вектором w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

10

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, включенные в начальную фазу I/II WAS, проведенную во Франции и Великобритании (GTG002.07 и GTG003.08).
  • Родители, опекуны или пациент подписали информированное согласие, опекуны или пациент подписали информированное согласие

Критерий исключения:

• Родители, опекуны, пациенты, не желающие возвращаться на период последующего наблюдения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тип СНЯ
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 15 лет
Частота и характер отсроченных событий, таких как злокачественные новообразования, гематологические, аутоиммунные явления, смертность
ежегодно от 3 до 15 лет
Лентивирусные сайты интеграции
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Наличие сайтов интеграции лентивирусов в различных субпопуляциях клеток
ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Векторные номера копий
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Количественная оценка количества копий вектора в популяции отсортированных клеток с помощью количественной ПЦР
ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Компетентный к репликации лентивирус (RCL)
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Наличие РКЛ
ежегодно от 3 до 15 лет (от 11 до 15 ежегодных моментов времени, только в случае рекламных событий, представляющих особый интерес)
Изменение медицинских условий
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 10 лет
Вес и полное клиническое обследование
ежегодно от 3 до 10 лет
Ключевые медицинские события, связанные с WAS
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 10 лет
Экзематозный статус, инфекции, симптомы кровотечения, аутоиммунные проявления
ежегодно от 3 до 10 лет
Гематологическая реконструкция
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 10 лет
Общий анализ крови, включая количество и размер тромбоцитов
ежегодно от 3 до 10 лет
Восстановление клеточного и гуморального иммунитета
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 10 лет (от 3 до 5 лет для PHA и кандидоза)
Панель иммунофенотипирования, определение пролиферации лимфоцитов цельной крови, восстановление продукции антител, гуморальный ответ на антиген
ежегодно от 3 до 10 лет (от 3 до 5 лет для PHA и кандидоза)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Необходимость сопутствующих процедур
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 15 лет
Иммуноглобулины, антибактериальные, противогрибковые, противовирусные препараты, трансфузии
ежегодно от 3 до 15 лет
Представление семейств TCR
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 5 лет
Представление семейств TCR с помощью PCR TREC (круг эксцизии TCR) и бета-панели TCR V
ежегодно от 3 до 5 лет
Содержание костного мозга
Временное ограничение: ежегодно от 3 до 5 лет (по желанию)
Количество и тип клеток в костном мозге
ежегодно от 3 до 5 лет (по желанию)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genethon

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2014 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 октября 2032 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 октября 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 октября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 января 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GNT-WAS-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться