Wiskott Aldrich 증후군에 대한 조혈모세포 유전자 치료의 장기 안전성 추시 (WASFUP)
2021년 5월 31일 업데이트: Genethon
Wiskott Aldrich Syndrome(GTG002-07 및 GTG003-08)에 대한 조혈모세포 유전자 치료의 I/II상 임상 시험에 등록된 환자의 장기 안전성 추적 조사.
Wiskott-Aldrich 증후군에 대한 조혈 줄기 세포 유전자 요법의 1/2상 임상 시험에 등록하고 w1.6_hWASP_WPRE(VSVg) 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 세포로 치료받은 환자에 대한 공개 후속 연구.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 프랑스와 영국에서 수행된 초기 I/II상 WAS에 등록된 환자(GTG002.07 및 GTG003.08).
- 부모, 보호자 또는 환자가 사전 동의서에 서명함, 보호자 또는 환자가 사전 동의서에 서명함
제외 기준:
• 후속 연구 기간 동안 다시 방문하기를 꺼리는 부모, 보호자, 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SAE의 발생률 및 유형
기간: 매년 3년에서 15년
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악성 종양, 혈액학적, 자가면역 질환, 사망률과 같은 지연된 사건의 발생률 및 특성
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매년 3년에서 15년
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렌티바이러스 통합 사이트
기간: 매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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다른 세포 하위 집단에서 렌티바이러스 통합 부위의 존재
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매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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벡터 복사 번호
기간: 매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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Q-PCR에 의한 분류된 세포 모집단의 벡터 카피 수 정량화
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매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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복제 가능 렌티바이러스(RCL)
기간: 매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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RCL의 존재
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매년 3년에서 15년 사이(11년에서 15년 사이, 특별한 관심이 있는 역경 사건의 경우에만)
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건강 상태의 변화
기간: 매년 3년에서 10년
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체중 및 완전한 임상 시험
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매년 3년에서 10년
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WAS 관련 주요 의료 행사
기간: 매년 3년에서 10년
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습진상태, 감염, 출혈증상, 자가면역증상
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매년 3년에서 10년
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혈액학적 재구성
기간: 매년 3년에서 10년
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혈소판 수 및 크기를 포함한 CBC
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매년 3년에서 10년
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세포 매개성 및 체액성 면역의 재구성
기간: 매년 3년에서 10년(PHA 및 칸디다균의 경우 3년에서 5년)
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면역 표현형 패널, 전혈 림프구 증식 분석, 항체 생성 복원, 항원에 대한 체액 반응
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매년 3년에서 10년(PHA 및 칸디다균의 경우 3년에서 5년)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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관련 치료 필요
기간: 매년 3년에서 15년
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면역글로불린, 항균제, 항진균제, 항바이러스제, 수혈
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매년 3년에서 15년
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TCR 가족 대표
기간: 매년 3년에서 5년
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PCR TREC(TCR 절제 원) 및 TCR V 베타 패널에 의한 TCR 계열의 표현
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매년 3년에서 5년
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골수 함량
기간: 3년에서 5년까지 매년(선택)
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골수 세포의 수와 유형
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3년에서 5년까지 매년(선택)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 9월 1일
기본 완료 (예상)
2032년 10월 1일
연구 완료 (예상)
2032년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 1월 5일
처음 게시됨 (추정)
2015년 1월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 31일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GNT-WAS-03
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