Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé bezpečnostní sledování genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott Aldrichův syndrom (WASFUP)

31. května 2021 aktualizováno: Genethon

Dlouhodobé bezpečnostní sledování pacientů zařazených do fáze I/II klinické studie genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott Aldrichův syndrom (GTG002-07 a GTG003-08).

Otevřená následná studie pacientů zařazených do fáze 1/2 klinické studie genové terapie hematopoetických kmenových buněk pro Wiskott-Aldrichův syndrom a léčených autologními CD34+ buňkami transdukovanými lentivirovým vektorem w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti zařazení do počáteční fáze I/II WAS prováděného ve Francii a Spojeném království (GTG002.07 a GTG003.08).
  • Rodiče, opatrovníci nebo pacient podepsali informovaný souhlas, opatrovníci nebo pacient podepsal informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Rodiče, opatrovníci, pacienti neochotní vrátit se na období následné studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a typ SAE
Časové okno: ročně od 3 let do 15 let
Výskyt a povaha opožděných příhod, jako jsou malignity, hematologické, autoimunitní příhody, mortalita
ročně od 3 let do 15 let
Lentivirová integrační místa
Časové okno: ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Přítomnost lentivirových integračních míst v různých subpopulacích buněk
ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Vektorové kopírovací čísla
Časové okno: ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Kvantifikace počtu kopií vektoru na tříděné buněčné populaci pomocí q-PCR
ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Lentivirus schopný replikace (RCL)
Časové okno: ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Přítomnost RCL
ročně od 3 let do 15 let (od 11 do 15 ročních časových bodů, pouze v případě nežádoucích událostí zvláštního zájmu)
Změna zdravotního stavu
Časové okno: ročně od 3 let do 10 let
Hmotnost a kompletní klinické vyšetření
ročně od 3 let do 10 let
Klíčové lékařské události související s WAS
Časové okno: ročně od 3 let do 10 let
Ekzémový stav, infekce, krvácivé projevy, autoimunitní projevy
ročně od 3 let do 10 let
Hematologická rekonstituce
Časové okno: ročně od 3 let do 10 let
CBC včetně počtu a velikosti krevních destiček
ročně od 3 let do 10 let
Rekonstituce buněčně zprostředkované a humorální imunity
Časové okno: ročně od 3 let do 10 let (od 3 let do 5 let pro PHA a candidu)
Imunofenotypizační panel, testy proliferace lymfocytů v plné krvi, obnovení produkce protilátek, humorální odpověď na antigen
ročně od 3 let do 10 let (od 3 let do 5 let pro PHA a candidu)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potřeba související léčby
Časové okno: ročně od 3 let do 15 let
Imunoglobuliny, antibakteriální, antimykotika, antivirotika, transfuze
ročně od 3 let do 15 let
Zastoupení rodin TCR
Časové okno: ročně od 3 let do 5 let
Reprezentace rodin TCR pomocí PCR TREC (TCR excision circle) a TCR V beta panel
ročně od 3 let do 5 let
Obsah kostní dřeně
Časové okno: ročně od 3 let do 5 let (volitelné)
Počty a typy buněk v kostní dřeni
ročně od 3 let do 5 let (volitelné)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genethon

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2032

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GNT-WAS-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit