Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Wiskott Aldrich-szindróma vérképző őssejt-génterápiájának hosszú távú biztonsági nyomon követése (WASFUP)

2021. május 31. frissítette: Genethon

A Wiskott Aldrich-szindróma (GTG002-07 és GTG003-08) haematopoietikus őssejt-génterápiájának I/II. fázisú klinikai vizsgálatába bevont betegek hosszú távú biztonsági nyomon követése.

Nyílt, követéses vizsgálat a Wiskott-Aldrich-szindróma haematopoietikus őssejt-génterápiájának 1/2. fázisú klinikai vizsgálatába bevont és w1.6_hWASP_WPRE (VSVg) lentivírus vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtekkel kezelt betegeken.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Franciaországban és az Egyesült Királyságban végzett kezdeti I/II. fázisú WAS-ba bevont betegek (GTG002.07 és GTG003.08).
  • Szülők, gyámok vagy beteg aláírt tájékozott beleegyezés, gyámok vagy beteg aláírt tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

• Szülők, gyámok, betegek, akik nem hajlandók visszatérni a követési vizsgálati időszakra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A SAE előfordulása és típusa
Időkeret: évente 3 évtől 15 évig
A késleltetett események, például rosszindulatú daganatok, hematológiai, autoimmun események, halálozás előfordulása és természete
évente 3 évtől 15 évig
Lentivirális integrációs helyek
Időkeret: évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
Lentivírus integrációs helyek jelenléte különböző sejtalpopulációkban
évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
Vektor másolat számok
Időkeret: évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
A vektor kópiaszámának kvantifikálása válogatott sejtpopuláción q-PCR-rel
évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
Replikációkompetens lentivírus (RCL)
Időkeret: évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
RCL jelenléte
évente 3 évtől 15 évig (11 és 15 év közötti időpontig, csak különleges érdeklődésre számot tartó Reklám Események esetén)
Változás az egészségügyi állapotokban
Időkeret: évente 3 évtől 10 évig
Súly és teljes klinikai vizsgálat
évente 3 évtől 10 évig
A WAS-hoz kapcsolódó legfontosabb orvosi események
Időkeret: évente 3 évtől 10 évig
Ekcéma állapot, fertőzések, vérzéses tünetek, autoimmun manifesztáció
évente 3 évtől 10 évig
Hematológiai helyreállítás
Időkeret: évente 3 évtől 10 évig
CBC, beleértve a vérlemezkék számát és méretét
évente 3 évtől 10 évig
A sejtközvetített és humorális immunitás helyreállítása
Időkeret: évente 3 évtől 10 évig (3 évtől 5 évig PHA és candida esetén)
Immunfenotipizáló panel, teljes vér limfociták proliferációs vizsgálatok, antitesttermelés helyreállítása, humorális válasz antigénre
évente 3 évtől 10 évig (3 évtől 5 évig PHA és candida esetén)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kapcsolódó kezelések szükségessége
Időkeret: évente 3 évtől 15 évig
Immunglobulinok, antibakteriális, gombaellenes, vírusellenes szerek, transzfúziók
évente 3 évtől 15 évig
TCR családok ábrázolása
Időkeret: évente 3 évtől 5 évig
A TCR családok ábrázolása PCR TREC (TCR kivágási kör) és TCR V béta panel segítségével
évente 3 évtől 5 évig
Csontvelő tartalom
Időkeret: évente 3 évtől 5 évig (opcionális)
A sejtek száma és típusa a csontvelőben
évente 3 évtől 5 évig (opcionális)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2032. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2032. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. január 5.

Első közzététel (Becslés)

2015. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 31.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GNT-WAS-03

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Wiskott-Aldrich szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel