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Seguimiento de seguridad a largo plazo de la terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich (WASFUP)

31 de mayo de 2021 actualizado por: Genethon

Seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes inscritos en el ensayo clínico de fase I/II de terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott Aldrich (GTG002-07 y GTG003-08).

Un estudio de seguimiento abierto de pacientes inscritos en el ensayo clínico de fase 1/2 de terapia génica con células madre hematopoyéticas para el síndrome de Wiskott-Aldrich y tratados con células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes inscritos en la fase inicial I/II WAS realizada en Francia y Reino Unido (GTG002.07 y GTG003.08).
  • Padres, tutores o paciente firmaron consentimiento informado, tutores o paciente firmaron consentimiento informado

Criterio de exclusión:

• Padres, tutores, pacientes que no deseen regresar para el período de estudio de seguimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia y tipo de SAEs
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 15 años
Incidencia y naturaleza de eventos tardíos tales como tumores malignos, hematológicos, eventos autoinmunes, mortalidad
anual de 3 años a 15 años
Sitios de integración lentiviral
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Presencia de sitios de integración lentiviral en diferentes subpoblaciones celulares
anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Números de copia de vectores
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Cuantificación del número de copias del vector en la población de células ordenadas por q-PCR
anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Lentivirus con capacidad de replicación (RCL)
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Presencia de RCL
anual de 3 años a 15 años (de 11 a 15 puntos temporales anuales, solo en caso de Eventos Advers de Especial Interés)
Cambio en las condiciones médicas
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 10 años
Peso y examen clínico completo
anual de 3 años a 10 años
Eventos médicos clave relacionados con WAS
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 10 años
Estado de eccema, infecciones, síntomas hemorrágicos, manifestación autoinmune
anual de 3 años a 10 años
Reconstitución hematológica
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 10 años
CBC, incluido el recuento y el tamaño de las plaquetas
anual de 3 años a 10 años
Reconstitución de la inmunidad mediada por células y humoral
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 10 años (de 3 años a 5 años para PHA y candida)
Panel de inmunofenotipificación, ensayos de proliferación de linfocitos en sangre total, restauración de la producción de anticuerpos, respuesta humoral al antígeno
anual de 3 años a 10 años (de 3 años a 5 años para PHA y candida)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Necesidad de tratamientos asociados
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 15 años
Inmunoglobulinas, medicamentos antibacterianos, antifúngicos, antivirales, transfusiones
anual de 3 años a 15 años
Representación de las familias TCR
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 5 años
Representación de familias de TCR por PCR TREC (círculo de escisión de TCR) y panel TCR V beta
anual de 3 años a 5 años
Contenido de médula ósea
Periodo de tiempo: anual de 3 años a 5 años (opcional)
Números y tipos de células en la médula ósea
anual de 3 años a 5 años (opcional)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Genethon

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de octubre de 2032

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de octubre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de enero de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de enero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GNT-WAS-03

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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