Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsfollow-up op lange termijn van gentherapie met hematopoëtische stamcellen voor het Wiskott-Aldrich-syndroom (WASFUP)

31 mei 2021 bijgewerkt door: Genethon

Veiligheidsfollow-up op lange termijn van patiënten die deelnamen aan de klinische fase I/II-studie van gentherapie met hematopoëtische stamcellen voor het Wiskott-Aldrich-syndroom (GTG002-07 en GTG003-08).

Een open follow-upstudie van patiënten die deelnamen aan de fase 1/2 klinische studie van hematopoëtische stamcelgentherapie voor het Wiskott-Aldrich-syndroom en die werden behandeld met autologe CD34+-cellen getransduceerd met de lentivirale vector w1.6_hWASP_WPRE (VSVg).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die deelnamen aan de initiële fase I/II WAS uitgevoerd in Frankrijk en het Verenigd Koninkrijk (GTG002.07 en GTG003.08).
  • Ouders, voogden of patiënt ondertekenden geïnformeerde toestemming, voogden of patiënt ondertekenden geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

• Ouders, voogden, patiënten die niet bereid zijn terug te komen voor de vervolgstudieperiode.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en type SAE's
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar
Incidentie en aard van vertraagde gebeurtenissen zoals maligniteiten, hematologische, auto-immuungebeurtenissen, mortaliteit
jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar
Lentivirale integratiesites
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Aanwezigheid van lentivirale integratieplaatsen in subpopulaties van verschillende cellen
jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Vectorkopienummers
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Kwantificering van vectorkopienummers op gesorteerde celpopulatie door q-PCR
jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Replicatie competent lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Aanwezigheid van RCL
jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar (van 11 tot 15 jaarlijkse tijdstippen, alleen in het geval van Advers Events of Special Interest)
Verandering in medische omstandigheden
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
Gewicht en volledig klinisch onderzoek
jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
Belangrijke medische gebeurtenissen met betrekking tot WAS
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
Eczeemstatus, infecties, bloedingssymptomen, auto-immuunmanifestatie
jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
Hematologische reconstitutie
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
CBC inclusief aantal en grootte van bloedplaatjes
jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar
Reconstitutie van celgemedieerde en humorale immuniteit
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar (van 3 jaar tot 5 jaar voor PHA en candida)
Immunofenotyperingspaneel, proliferatietesten van volbloedlymfocyten, herstel van antilichaamproductie, humorale respons op antigeen
jaarlijks van 3 jaar tot 10 jaar (van 3 jaar tot 5 jaar voor PHA en candida)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behoefte aan bijbehorende behandelingen
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar
Immunoglobulinen, antibacteriële, antischimmelmiddelen, antivirale middelen, transfusies
jaarlijks van 3 jaar tot 15 jaar
Vertegenwoordiging van TCR-families
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 5 jaar
Vertegenwoordiging van TCR-families door PCR TREC (TCR-excisiecirkel) en TCR V-bètapanel
jaarlijks van 3 jaar tot 5 jaar
Beenmerg inhoud
Tijdsspanne: jaarlijks van 3 jaar tot 5 jaar (optioneel)
Aantallen en type cellen in het beenmerg
jaarlijks van 3 jaar tot 5 jaar (optioneel)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genethon

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2032

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

7 januari 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GNT-WAS-03

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren