毎日のrhGHと比較した子供の長時間作用型成長ホルモン (VELOCITY)
2022年11月28日 更新者：Versartis Inc.
成長期の思春期前の子供を対象とした第 3 相、無作為化、1 年間、非盲検、多施設共同、非劣性試験における長時間作用型ヒト成長ホルモンである Somavaratan (VRS-317) と毎日の rhGH との比較ホルモン欠乏症
この試験では、rhGH の毎日の注射に対する治療効果の非劣性について、月 2 回のソマバラタン投与レジメンを比較します。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、ソマバラタンの選択された投与計画の安全性と有効性を毎日のrhGHと比較するための重要な研究として設計されています。
この研究は、無作為化された、多施設共同の非盲検研究であり、期間は 12 か月です。
主要エンドポイントは、12 か月時の身長速度です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
138
段階
- フェーズ 3
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 暦年齢≧3.0歳かつ≦10.0（女の子）および≦11.0（男の子）。
- 思春期前の状態：女児では乳房の発達がなく、男児では精巣容積が 4.0 mL 未満。
- -2つ以上の成長ホルモン（GH）刺激試験の結果が10.0 ng / mL以下であることが記録されている成長ホルモン欠乏症（GHD）の診断。
- -スクリーニング時の身長標準偏差スコア（SDS）≤-2.0。
- 身長の体重が 10 パーセンタイル以上。
- -インスリン様成長因子-I（IGF-I）スクリーニング時のSDS≤-1.0。
- 骨年齢の遅れ（6ヶ月以上）。
除外基準:
- 成長促進剤による前治療
- -重大な疾患の病歴または併発（糖尿病、嚢胞性線維症、腎不全など）。
- 染色体異数性、重大な遺伝子変異（GHDを引き起こすものを除く）、または指定された症候群の確定診断。
- 注意欠陥多動性障害の診断です。
- グルココルチコイドの抗炎症用量の毎日の使用。
- -白血病、リンパ腫、肉腫または癌の既往歴。
- -スクリーニング前の30日間の治験薬による治療。
- -治験薬製剤の成分に対する既知のアレルギー。
- -頭蓋内圧の上昇および/またはスクリーニング時の網膜症を示唆する眼の所見。
- 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含む重大な脊椎異常。
- 臨床検査のスクリーニングにおける重大な異常
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ソマバラタン
参加者は、ソマバラタン3.5ミリグラム（mg）/キログラム（kg）の皮下（SC）ボーラス注射を毎月2回、12か月間受けます。
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ソマバラタンは、アームの説明で指定された用量とスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：rhGH
参加者は、市販のrhGH（ジェノトロピン）34マイクログラム（μg）/ kgを1日1回SCボーラス注射で12か月間受け取ります。
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rhGHは、アームの説明で指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間高度速度
時間枠：12ヶ月
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靴を履かずにスタディオメーターで 3 回測定した身長。
年間の高さ速度は、(12 月の身長 - ベースラインの高さ)/(12 月の日付 - ベースラインの日付) * 365.25 として計算されました。
ここで、高さ速度はセンチメートル/年 (cm/yr) で表されるように、高さはセンチメートル (cm) で表されます。
ソマバラタンまたは毎日の rhGH による 12 か月の連続治療後の年間身長速度が報告されています。
欠損データは、最後の観測を繰り越して代入されました。
最小二乗 (LS) 平均は、共分散分析 (ANCOVA) モデルを使用して計算されました。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12か月目の身長標準偏差スコア（SDS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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身長 SDS は、疾病管理センター (CDC) の臨床成長チャートを使用して決定されました。 2000年。
SD スコアは、参加者の身長値から平均値を引いて標準偏差 (SD) で割ったものとして計算されました。
平均値と SD は、参加者の年齢と性別によって異なります。
12か月目の身長SDSのベースラインからの平均変化が示されています。
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ベースライン、12か月目
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セントラルリーダーによって評価された、12か月目の暦年齢に対する骨年齢のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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骨年齢は、左手と手首のレントゲン写真から中央リーダーによって評価されました。
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ベースライン、12か月目
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12か月目のボディマス指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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BMI は、キログラム (kg) 単位の体重をメートル単位の身長の 2 乗で割った値です。
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ベースライン、12か月目
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12か月目の体重のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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軽装で靴を履かずに測定した体重。
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ベースライン、12か月目
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12か月目のインスリン様成長因子1（IGF-I）SDSのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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SD スコアは、IGF-I の実際の値から IGF-1 の平均参照値を差し引いた値を IGF-I の参照標準偏差で割った値として計算されました。
平均値と SD は、参加者の年齢と性別によって異なります。
ベースラインから 12 か月目の IGF-I レベル (SD スコア) の変化を評価しました。
スコアが高いほど、より良い結果を反映します。
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ベースライン、12か月目
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12か月目のインスリン様成長因子結合タンパク質3（IGFBP-3）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12か月目
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ベースライン、12か月目
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：12か月目までのベースライン
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AE は、臨床試験の実施中に発生または重症度が悪化し、治験薬と必ずしも因果関係があるとは限らない、あらゆる不都合な医学的事象として定義されました。
SAEには、死亡、生命を脅かす有害事象、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、予防するために医療介入を必要とする重要な医療事象が含まれます。この定義に記載されている結果。
因果関係に関係なく、重篤および非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象モジュール」にあります。
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12か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Will Charlton, MD、Sponsor GmbH
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年8月26日
一次修了 (実際)
2017年8月23日
研究の完了 (実際)
2017年8月23日
試験登録日
最初に提出
2015年1月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年1月14日
最初の投稿 (見積もり)
2015年1月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年12月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月28日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 14VR4
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。