Hosszú hatású növekedési hormon gyermekeknél a napi rhGH-hoz képest (VELOCITY)
2022. november 28. frissítette: Versartis Inc.
A Somavaratan (VRS-317), egy hosszú hatású emberi növekedési hormon összehasonlítása a napi rhGH-val egy 3. fázisú, véletlenszerű, egyéves, nyílt, többközpontú, nem alsóbbrendűségi vizsgálatban serdülőkor előtti, növekedésben lévő gyermekeknél Hormon hiány
A kísérlet során a havi kétszeri szomavaratán adagolási rendet hasonlítják össze a kezelés hatásának nem gyengébbsége érdekében a napi rhGH injekciókkal.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy kulcsfontosságú vizsgálat, amely a szomavaratán kiválasztott adagolási rendjének biztonságosságát és hatékonyságát hasonlítja össze a napi rhGH-val.
A vizsgálat egy randomizált, többközpontú, nyílt elrendezésű, 12 hónapos vizsgálat.
Az elsődleges végpont a magassági sebesség 12 hónapos korban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
138
Fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Kronológiai életkor ≥ 3,0 év és ≤ 10,0 (lányok) és ≤ 11,0 (fiúk).
- Pubertás előtti állapot: lányoknál hiányzik az emlőfejlődés, fiúknál a here térfogata < 4,0 ml.
- A növekedési hormon-hiány (GHD) diagnózisa két vagy több növekedési hormon (GH) stimulációs teszt eredménye alapján ≤ 10,0 ng/ml.
- Magasság standard deviation score (SDS) ≤ -2,0 a szűréskor.
- Testmagasság súlya ≥ 10. percentilis.
- Inzulinszerű növekedési faktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 a szűréskor.
- Késleltetett csontkor (≥ 6 hónap).
Kizárási kritériumok:
- Előzetes kezelés bármilyen növekedésserkentő szerrel
- A kórtörténetben vagy egyidejűleg fennálló jelentős betegség (például cukorbetegség, cisztás fibrózis, veseelégtelenség).
- Kromoszómális aneuploidia, jelentős génmutációk (kivéve azok, amelyek GHD-t okoznak) vagy egy megnevezett szindróma megerősített diagnózisa.
- A figyelemhiányos hiperaktivitási zavar diagnózisa.
- A glükokortikoid gyulladáscsökkentő dózisainak napi alkalmazása.
- Leukémia, limfóma, szarkóma vagy rák korábbi anamnézisében.
- Kezelés vizsgálati gyógyszerrel a szűrést megelőző 30 napon belül.
- Ismert allergia a vizsgált gyógyszerkészítmény összetevőivel szemben.
- Megnövekedett koponyaűri nyomásra és/vagy retinopátiára utaló szemleletek a szűrés során.
- Jelentős gerincrendellenességek, beleértve a scoliosis, kyphosis és spina bifida variánsokat.
- Jelentős eltérés a szűrőlaboratóriumi vizsgálatokban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szomavaratan
A résztvevők 3,5 milligramm (mg)/kilogramm (kg) szomavaratán szubkután (SC) bolus injekciót kapnak havonta kétszer 12 hónapon keresztül.
|
A Somavaratan a kar leírásában meghatározott adagonként és ütemezés szerint kerül beadásra.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: rhGH
A résztvevők a kereskedelemben kapható rhGH-t (genotropint) 34 mikrogramm (μg)/kg dózisban kapják napi egyszeri szubkután bolus injekcióban 12 hónapon keresztül.
|
Az rhGH-t a kar leírásában meghatározott adagonként és ütemezésenként kell beadni.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves magassági sebesség
Időkeret: 12 hónap
|
Magasság cipő nélkül mérve három példányban, stadiométerrel.
Az éves magassági sebesség a következőképpen lett kiszámítva: (magasság a 12. hónapban – magasság az alapvonalon)/(12. hónap dátuma – kiindulási dátum) * 365,25,
ahol a magasságot centiméterben (cm) fejezték ki, így a magassági sebességet centiméter/évben (cm/év) fejezték ki.
Éves magassági sebességről számoltak be 12 hónapos folyamatos szomavaratan- vagy napi rhGH-kezelés után.
A hiányzó adatokat az utolsó megfigyelés segítségével imputáltuk.
A legkisebb négyzetes (LS) átlagot a kovarianciaanalízis (ANCOVA) modell segítségével számítottuk ki.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a magassági szórás pontszámában (SDS) a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A magasság SDS-t a Center for Disease Control (CDC) klinikai növekedési diagramjai segítségével határoztuk meg; 2000.
Az SD pontszámot úgy számítottuk ki, hogy a résztvevő magassága mínusz az átlag, osztva a szórással (SD).
Az átlag és az SD a résztvevő korától és nemétől függően változik.
Bemutatjuk a 12. hónapban mért SDS-magasság alapvonalhoz viszonyított átlagos változását.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Változás a kiindulási csontkorról a kronológiai korra a 12. hónapban, a központi olvasó értékelése szerint
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A csontkort a bal kéz és a csukló röntgenfelvétele alapján állapították meg a központi olvasó segítségével.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
A testtömegindex (BMI) változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A BMI egy személy kilogrammban (kg) megadott súlya osztva a méterben mért magasság négyzetével.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
A testtömeg változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A testsúly könnyű ruházatban és cipő nélkül mérve.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Az inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-I) SDS változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Az SD pontszámot úgy számítottuk ki, hogy az IGF-I tényleges értéke mínusz az IGF-1 átlagos referenciaértéke osztva az IGF-I referencia szórásával.
Az átlag és az SD a résztvevő korától és nemétől függően változik.
Az IGF-I szint (SD pontszám) változását a kiindulási állapothoz képest a 12. hónapban értékelték.
A magasabb pontszám jobb eredményt tükröz.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Az inzulinszerű növekedési faktort kötő fehérje 3 (IGFBP-3) változása a kiindulási értékhez képest a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
|
A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, amely egy klinikai vizsgálat során alakul ki vagy súlyosbodik, és nincs szükségszerűen okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel.
A súlyos nemkívánatos események közé tartozott a halál, az életveszélyes nemkívánatos esemény, a fekvőbeteg kórházi kezelés vagy a meglévő kórházi kezelés elhúzódása, tartós vagy jelentős rokkantság vagy rokkantság, veleszületett rendellenesség vagy születési rendellenesség, vagy olyan fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztette a résztvevőt, és orvosi beavatkozást igényelt 1 az ebben a meghatározásban felsorolt eredményeket.
Az ok-okozati összefüggéstől függetlenül a súlyos és nem súlyos mellékhatások összefoglalása a „Jelentett nemkívánatos események modulban” található.
|
Alapállapot 12. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. augusztus 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. augusztus 23.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. augusztus 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. január 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. január 14.
Első közzététel (Becslés)
2015. január 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. december 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. november 28.
Utolsó ellenőrzés
2022. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 14VR4
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .