Гормон роста длительного действия у детей по сравнению с ежедневным рчГР (VELOCITY)
28 ноября 2022 г. обновлено: Versartis Inc.
Сравнение сомаваратана (VRS-317), гормона роста человека длительного действия, с ежедневным рчГР в фазе 3, рандомизированное, однолетнее, открытое, многоцентровое исследование не меньшей эффективности у детей препубертатного возраста с ростом Дефицит гормонов
В исследовании будет сравниваться режим дозирования сомаваратана два раза в месяц на предмет не меньшей эффективности лечения по сравнению с ежедневными инъекциями rhGH.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование разработано как ключевое исследование для сравнения безопасности и эффективности выбранного режима дозирования сомаваратана с ежедневным приемом рчГР.
Исследование представляет собой рандомизированное многоцентровое открытое исследование продолжительностью 12 месяцев.
Первичной конечной точкой является скорость роста через 12 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
138
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Хронологический возраст ≥ 3,0 лет и ≤ 10,0 (девочки) и ≤ 11,0 (мальчики).
- Препубертатный статус: отсутствие развития молочных желез у девочек, объем яичек <4,0 мл у мальчиков.
- Диагноз дефицита гормона роста (GHD), подтвержденный двумя или более результатами тестов на стимуляцию гормона роста (GH) ≤ 10,0 нг/мл.
- Показатель стандартного отклонения роста (SDS) ≤ -2,0 при скрининге.
- Вес для роста ≥ 10-го процентиля.
- SDS инсулиноподобного фактора роста-I (IGF-I) ≤ -1,0 при скрининге.
- Замедленный костный возраст (≥ 6 месяцев).
Критерий исключения:
- Предварительное лечение любым стимулятором роста
- Наличие в анамнезе или одновременное серьезное заболевание (например, диабет, муковисцидоз, почечная недостаточность).
- Хромосомная анеуплоидия, значительные генные мутации (кроме тех, которые вызывают GHD) или подтвержденный диагноз названного синдрома.
- Диагноз синдром дефицита внимания с гиперактивностью.
- Ежедневное применение противовоспалительных доз глюкокортикоидов.
- Предшествующая история лейкемии, лимфомы, саркомы или рака.
- Лечение исследуемым препаратом за 30 дней до скрининга.
- Известная аллергия на компоненты исследуемого лекарственного препарата.
- Офтальмологические данные, указывающие на повышенное внутричерепное давление и/или ретинопатию при скрининге.
- Значительные аномалии позвоночника, включая варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника.
- Значительная аномалия в скрининговых лабораторных исследованиях
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Сомаваратан
Участники будут получать сомаваратан в дозе 3,5 миллиграмма (мг)/килограмм (кг) подкожно (п/к) болюсно дважды в месяц в течение 12 месяцев.
|
Сомаваратан будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в описании группы.
Другие имена:
|
|
Активный компаратор: рчГР
Участники будут получать коммерчески доступный рчГР (генотропин) в дозе 34 микрограмма (мкг)/кг один раз в день подкожно болюсно в течение 12 месяцев.
|
rhGH будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в описании группы.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость роста
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Рост измеряли ростомером без обуви в трех экземплярах.
Годовая скорость роста рассчитывалась как (рост в 12-м месяце - рост в исходном состоянии)/(дата в 12-м месяце - исходная дата) * 365,25,
где высота выражена в сантиметрах (см), поэтому скорость роста выражается в сантиметрах в год (см/год).
Сообщалось о годовой скорости роста после 12 месяцев непрерывного лечения либо сомаваратаном, либо ежедневным рчГР.
Отсутствующие данные были заменены с использованием последнего наблюдения, перенесенного вперед.
Среднее значение наименьших квадратов (LS) рассчитывали с использованием модели ковариационного анализа (ANCOVA).
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
SDS роста определяли с использованием диаграмм клинического роста Центра контроля заболеваний (CDC); 2000.
Оценка SD рассчитывалась как значение роста участника минус среднее значение, деленное на стандартное отклонение (SD).
Среднее значение и стандартное отклонение варьируются в зависимости от возраста и пола участника.
Представлено среднее изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение костного возраста по сравнению с исходным уровнем относительно хронологического возраста на 12-м месяце, по оценке центрального читателя
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Костный возраст оценивали по рентгенограмме левой руки и запястья с помощью центрального ридера.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса массы тела (ИМТ) через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
ИМТ – это вес человека в килограммах (кг), разделенный на квадрат роста в метрах.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Массу тела измеряют в легкой одежде и без обуви.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение SDS инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-I) по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Показатель SD рассчитывали как фактическое значение IGF-I минус среднее эталонное значение IGF-1, деленное на эталонное стандартное отклонение IGF-I.
Среднее значение и стандартное отклонение варьируются в зависимости от возраста и пола участника.
Оценивали изменение уровня IGF-I (показатель SD) через 12 месяцев по сравнению с исходным уровнем.
Более высокий балл отражает лучший результат.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем белка 3, связывающего инсулиноподобный фактор роста (IGFBP-3), через 12 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
|
НЯ определяли как любое неблагоприятное медицинское явление, которое развивается или ухудшается по степени тяжести во время проведения клинического исследования и не обязательно имеет причинно-следственную связь с исследуемым препаратом.
СНЯ включали смерть, опасное для жизни нежелательное явление, госпитализацию в стационар или продление существующей госпитализации, стойкую или значительную инвалидность или недееспособность, врожденную аномалию или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения 1 из результаты, перечисленные в этом определении.
Сводка серьезных и несерьезных НЯ независимо от причинно-следственной связи находится в «Модуле зарегистрированных нежелательных явлений».
|
Исходный уровень до 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 августа 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 августа 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 января 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 января 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 января 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 ноября 2022 г.
Последняя проверка
1 ноября 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 14VR4
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .