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Ormone della crescita a lunga durata d'azione nei bambini rispetto all'rhGH giornaliero (VELOCITY)

28 novembre 2022 aggiornato da: Versartis Inc.

Confronto tra Somavaratan (VRS-317), un ormone della crescita umano a lunga durata d'azione, e rhGH giornaliero in uno studio di fase 3, randomizzato, di un anno, in aperto, multicentrico, di non inferiorità in bambini in età prepuberale con crescita Carenza di ormoni

Lo studio confronterà un regime di dosaggio di somavaratan due volte al mese per la non inferiorità dell'effetto del trattamento rispetto alle iniezioni giornaliere di rhGH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è concepito come uno studio cardine per confrontare la sicurezza e l'efficacia di un regime posologico selezionato di somavaratan rispetto all'rhGH giornaliero. Lo studio è uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto della durata di 12 mesi. L'endpoint primario è la velocità in altezza a 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

138

Fase

  • Fase 3

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età cronologica ≥ 3,0 anni e ≤ 10,0 (ragazze) e ≤ 11,0 (ragazzi).
  • Stato prepuberale: assenza di sviluppo del seno nelle ragazze, volume testicolare < 4,0 mL nei ragazzi.
  • Diagnosi di deficit dell'ormone della crescita (GHD) come documentato da due o più risultati del test di stimolazione dell'ormone della crescita (GH) ≤ 10,0 ng/mL.
  • Punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) ≤ -2,0 allo screening.
  • Peso per Statura ≥ 10° percentile.
  • Fattore di crescita insulino-simile-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 allo screening.
  • Età ossea ritardata (≥ 6 mesi).

Criteri di esclusione:

  • Previo trattamento con qualsiasi agente promotore della crescita
  • Storia di o concomitante malattia significativa (ad esempio diabete, fibrosi cistica, insufficienza renale).
  • Aneuploidia cromosomica, mutazioni geniche significative (diverse da quelle che causano GHD) o diagnosi confermata di una sindrome denominata.
  • Una diagnosi di disturbo da deficit di attenzione e iperattività.
  • Uso quotidiano di dosi antinfiammatorie di glucocorticoidi.
  • Storia precedente di leucemia, linfoma, sarcoma o cancro.
  • Trattamento con un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening.
  • Allergia nota ai componenti della formulazione del farmaco in studio.
  • Reperti oculari suggestivi di aumento della pressione intracranica e/o retinopatia allo screening.
  • Anomalie spinali significative tra cui varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida.
  • Anomalia significativa negli studi di laboratorio di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Somavaratan
I partecipanti riceveranno somavaratan 3,5 milligrammi (mg) / chilogrammo (kg) iniezione in bolo sottocutaneo (SC) due volte al mese per 12 mesi.
Droga: Somavaratan
Il somavaratan verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • VRS-317
  • Ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione
Comparatore attivo: rhGH
I partecipanti riceveranno rhGH (genotropina) disponibile in commercio 34 microgrammi (μg) / kg una volta al giorno iniezione in bolo SC per 12 mesi.
Droga: rhGH
rhGH verrà somministrato per dose e programma specificato nella descrizione del braccio.
Altri nomi:
  • ormone della crescita quotidiano
  • terapia con ormone della crescita ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annuale
Lasso di tempo: 12 mesi
Altezza misurata senza scarpe in triplicato dallo stadiometro. La velocità annuale dell'altezza è stata calcolata come (altezza al mese 12 - altezza al basale)/(mese 12 data - data basale) * 365,25, dove l'altezza è stata espressa in centimetri (cm) in modo che la velocità di altezza sia espressa in centimetri all'anno (cm/anno). È stata segnalata la velocità annuale dell'altezza dopo 12 mesi di trattamento continuo con somavaratan o rhGH giornaliero. I dati mancanti sono stati imputati utilizzando l'ultima osservazione riportata. La media dei minimi quadrati (LS) è stata calcolata utilizzando il modello di analisi della covarianza (ANCOVA).
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (SDS) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'altezza SDS è stata determinata utilizzando i grafici di crescita clinica del Center for Disease Control (CDC); 2000. Il punteggio SD è stato calcolato come il valore dell'altezza del partecipante meno la media divisa per la deviazione standard (SD). La media e la SD variano a seconda dell'età e del sesso del partecipante. Viene presentata la variazione media rispetto al basale in altezza SDS al mese 12.
Basale, mese 12
Cambiamento rispetto al basale dell'età ossea relativa all'età cronologica al mese 12, come valutato da Central Reader
Lasso di tempo: Basale, mese 12
L'età ossea è stata valutata da una radiografia della mano sinistra e del polso dal lettore centrale.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il BMI è il peso di una persona in chilogrammi (kg) diviso per il quadrato dell'altezza in metri.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale del peso corporeo al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Peso corporeo misurato con abiti leggeri e senza scarpe.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-I) SDS al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Il punteggio SD è stato calcolato come il valore effettivo di IGF-I meno il valore di riferimento medio di IGF-1 diviso per la deviazione standard di riferimento di IGF-I. La media e la SD variano a seconda dell'età e del sesso del partecipante. È stata valutata la variazione del livello di IGF-I (punteggio SD) al mese 12 rispetto al basale. Un punteggio più alto riflette un risultato migliore.
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Basale, mese 12
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si sviluppa o peggiora in gravità durante lo svolgimento di uno studio clinico e non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco oggetto dello studio. Gli eventi avversi gravi includevano morte, un evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire 1 di i risultati elencati in questa definizione. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e non gravi, indipendentemente dal nesso di causalità, si trova nel "modulo Eventi avversi segnalati".
Basale fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Versartis Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

23 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

23 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 gennaio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 gennaio 2015

Primo Inserito (Stima)

15 gennaio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14VR4

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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