Hormônio do crescimento de ação prolongada em crianças em comparação com o rhGH diário (VELOCITY)
28 de novembro de 2022 atualizado por: Versartis Inc.
Comparação de Somavaratan (VRS-317), um hormônio de crescimento humano de ação prolongada, com rhGH diário em um estudo de fase 3, randomizado, de um ano, aberto, multicêntrico, de não inferioridade em crianças pré-púberes com crescimento Deficiência Hormonal
O estudo irá comparar um regime de dosagem duas vezes por mês de somavaratan para não inferioridade do efeito do tratamento contra injeções diárias de rhGH.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi concebido como um estudo fundamental para comparar a segurança e a eficácia de um regime de dose selecionado de somavaratan com rhGH diário.
O estudo é um estudo randomizado, multicêntrico, aberto, com duração de 12 meses.
O endpoint primário é a velocidade de crescimento aos 12 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
138
Estágio
- Fase 3
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade cronológica ≥ 3,0 anos e ≤ 10,0 (meninas) e ≤ 11,0 (meninos).
- Estado pré-puberal: desenvolvimento mamário ausente em meninas, volume testicular < 4,0 mL em meninos.
- Diagnóstico de deficiência de hormônio de crescimento (GHD) documentado por dois ou mais resultados de teste de estimulação de hormônio de crescimento (GH) ≤ 10,0 ng/mL.
- Pontuação de desvio padrão de altura (SDS) ≤ -2,0 na triagem.
- Peso para Estatura ≥ 10º percentil.
- Fator de crescimento semelhante à insulina I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 na triagem.
- Idade óssea atrasada (≥ 6 meses).
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com qualquer agente promotor de crescimento
- História ou doença significativa concomitante (por exemplo, diabetes, fibrose cística, insuficiência renal).
- Aneuploidia cromossômica, mutações genéticas significativas (exceto aquelas que causam GHD) ou diagnóstico confirmado de uma síndrome nomeada.
- Diagnóstico de Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade.
- Uso diário de doses anti-inflamatórias de glicocorticóide.
- História prévia de leucemia, linfoma, sarcoma ou câncer.
- Tratamento com um medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem.
- Alergia conhecida aos constituintes da formulação do medicamento em estudo.
- Achados oculares sugestivos de aumento da pressão intracraniana e/ou retinopatia na triagem.
- Anormalidades significativas da coluna, incluindo escoliose, cifose e variantes da espinha bífida.
- Anormalidade significativa em exames laboratoriais de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Somavaratan
Os participantes receberão somavaratan 3,5 miligramas (mg)/quilograma (kg) injeção subcutânea (SC) em bolus duas vezes por mês durante 12 meses.
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O somavaratan será administrado por dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: rhGH
Os participantes receberão rhGH (genotropina) comercialmente disponível 34 microgramas (μg)/kg uma vez ao dia injeção SC em bolus por 12 meses.
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rhGH será administrado por dose e horário especificados na descrição do braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade Altura Anual
Prazo: 12 meses
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Altura medida sem sapatos em triplicata por estadiômetro.
A velocidade de altura anual foi calculada como (altura no mês 12 - altura na linha de base)/(data do mês 12 - data da linha de base) * 365,25,
onde a altura foi expressa em centímetros (cm) de modo que a velocidade da altura é expressa em centímetros por ano (cm/ano).
Foi relatada a velocidade de crescimento anual após 12 meses de tratamento contínuo com somavaratan ou rhGH diário.
Os dados ausentes foram imputados usando a última observação realizada.
A média dos mínimos quadrados (LS) foi calculada usando o modelo de análise de covariância (ANCOVA).
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação de desvio padrão de altura (SDS) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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O SDS de altura foi determinado usando os Gráficos de Crescimento Clínico do Centro de Controle de Doenças (CDC); 2000.
O escore SD foi calculado como o valor da altura do participante menos a média dividida pelo desvio padrão (DP).
A média e o DP variam dependendo da idade e sexo do participante.
A mudança média da linha de base no SDS de altura no Mês 12 é apresentada.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na idade óssea em relação à idade cronológica no mês 12, conforme avaliado pelo leitor central
Prazo: Linha de base, mês 12
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A idade óssea foi avaliada a partir de uma radiografia da mão e punho esquerdos por leitor central.
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Linha de base, mês 12
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Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) no Mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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O IMC é o peso de uma pessoa em quilogramas (kg) dividido pelo quadrado da altura em metros.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base no peso corporal no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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Peso corporal aferido com roupas leves e sem sapatos.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base no fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF-I) SDS no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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A pontuação SD foi calculada como o valor real de IGF-I menos o valor médio de referência de IGF-1 dividido pelo desvio padrão de referência de IGF-I.
A média e o DP variam dependendo da idade e sexo do participante.
Foi avaliada a alteração no nível de IGF-I (pontuação SD) no Mês 12 a partir da linha de base.
Uma pontuação mais alta reflete um resultado melhor.
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Linha de base, mês 12
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Mudança da linha de base na proteína de ligação do fator de crescimento semelhante à insulina 3 (IGFBP-3) no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
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Linha de base, mês 12
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até o mês 12
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que se desenvolve ou piora em gravidade durante a condução de um estudo clínico e não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
SAEs incluíram morte, evento adverso com risco de vida, hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou evento médico importante que prejudicou o participante e exigiu intervenção médica para prevenir 1 de os resultados listados nesta definição.
Um resumo dos EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no 'módulo de eventos adversos relatados'.
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Linha de base até o mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2015
Conclusão Primária (Real)
23 de agosto de 2017
Conclusão do estudo (Real)
23 de agosto de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de janeiro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
15 de janeiro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Deficiência de hormônio do crescimento
- Hormônio de crescimento humano
- Deficiência do Hormônio do Crescimento Pediátrico
- Hormônio do crescimento de ação prolongada
- Terapia de Reposição do Hormônio do Crescimento
- VRS-317
- Versartis
- somavaratan
- falha de crescimento
- Hormônio de crescimento recombinante de ação prolongada
- Xten
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 14VR4
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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