Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobě působící růstový hormon u dětí ve srovnání s denním rhGH (VELOCITY)

28. listopadu 2022 aktualizováno: Versartis Inc.

Srovnání Somavaratanu (VRS-317), dlouhodobě působícího lidského růstového hormonu, s denním rhGH ve fázi 3, randomizované, jednoleté, otevřené, multicentrické, non-inferiority studie u dětí před pubertou s růstem Nedostatek hormonů

Studie bude porovnávat režim dávkování somavaratanu dvakrát měsíčně pro non-inferioritu účinku léčby s denními injekcemi rhGH.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena jako stěžejní pro srovnání bezpečnosti a účinnosti zvoleného dávkovacího režimu somavaratanu s denním rhGH. Studie je randomizovaná, multicentrická, otevřená studie v délce 12 měsíců. Primárním cílovým parametrem je rychlost růstu ve 12 měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

138

Fáze

  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chronologický věk ≥ 3,0 let a ≤ 10,0 (dívky) a ≤ 11,0 (chlapci).
  • Prepubertální stav: Chybějící vývoj prsou u dívek, objem varlat < 4,0 ml u chlapců.
  • Diagnóza deficitu růstového hormonu (GHD) doložená dvěma nebo více výsledky testu stimulace růstovým hormonem (GH) ≤ 10,0 ng/ml.
  • Skóre směrodatné odchylky výšky (SDS) ≤ -2,0 při screeningu.
  • Hmotnost pro postavu ≥ 10. percentil.
  • Inzulínu podobný růstový faktor-I (IGF-I) SDS ≤ -1,0 při screeningu.
  • Opožděný kostní věk (≥ 6 měsíců).

Kritéria vyloučení:

  • Předběžné ošetření jakýmkoli činidlem podporujícím růst
  • Anamnéza nebo souběžné závažné onemocnění (například diabetes, cystická fibróza, renální insuficience).
  • Chromozomální aneuploidie, významné genové mutace (jiné než ty, které způsobují GHD) nebo potvrzená diagnóza pojmenovaného syndromu.
  • Diagnóza poruchy pozornosti s hyperaktivitou.
  • Denní užívání protizánětlivých dávek glukokortikoidu.
  • Předchozí anamnéza leukémie, lymfomu, sarkomu nebo rakoviny.
  • Léčba zkoumaným lékem během 30 dnů před screeningem.
  • Známá alergie na složky lékové formy studie.
  • Oční nálezy svědčící pro zvýšený intrakraniální tlak a/nebo retinopatii při screeningu.
  • Významné abnormality páteře včetně skoliózy, kyfózy a variant spina bifida.
  • Významná abnormalita ve screeningových laboratorních studiích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Somavaratan
Účastníci budou dostávat somavaratan 3,5 miligramů (mg)/kilogram (kg) subkutánní (SC) bolusovou injekci dvakrát měsíčně po dobu 12 měsíců.
Lék: Somavaratan
Somavaratan bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v popisu ramene.
Ostatní jména:
  • VRS-317
  • Dlouhodobě působící rekombinantní lidský růstový hormon
Aktivní komparátor: rhGH
Účastníci obdrží komerčně dostupný rhGH (genotropin) 34 mikrogramů (μg)/kg jednou denně SC bolusovou injekci po dobu 12 měsíců.
Lék: rhGH
rhGH bude podáván v dávce a schématu specifikovaném v popisu ramene.
Ostatní jména:
  • denní růstový hormon
  • terapie rekombinantním růstovým hormonem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční výšková rychlost
Časové okno: 12 měsíců
Výška měřená bez bot ve třech vyhotoveních stadiometrem. Roční rychlost výšky byla vypočtena jako (výška 12. měsíce – výška základní linie)/(datum 12. měsíce – výchozí datum) * 365,25, kde výška byla vyjádřena v centimetrech (cm), takže rychlost výšky je vyjádřena v centimetrech za rok (cm/rok). Byla hlášena roční rychlost růstu po 12 měsících nepřetržité léčby buď somavaratanem nebo denním rhGH. Chybějící data byla dopočítána pomocí posledního přeneseného pozorování. Průměr nejmenších čtverců (LS) byl vypočten pomocí modelu analýzy kovariance (ANCOVA).
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Výška SDS byla stanovena pomocí diagramů klinického růstu Centra pro kontrolu onemocnění (CDC); 2000. Skóre SD bylo vypočteno jako hodnota výšky účastníka minus průměr dělený směrodatnou odchylkou (SD). Průměr a SD se liší v závislosti na věku a pohlaví účastníka. Je uvedena průměrná změna od výchozí hodnoty ve výšce SDS ve 12. měsíci.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od základní hodnoty v kostním věku vzhledem k chronologickému věku ve 12. měsíci, podle hodnocení Central Reader
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Kostní věk byl hodnocen z rentgenového snímku levé ruky a zápěstí centrální čtečkou.
Základní stav, 12. měsíc
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
BMI je hmotnost osoby v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou výšky v metrech.
Základní stav, 12. měsíc
Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Tělesná hmotnost měřená v lehkém oblečení a bez bot.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v SDS růstového faktoru podobného inzulínu 1 (IGF-I) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
SD skóre bylo vypočteno jako skutečná hodnota IGF-I minus průměrná referenční hodnota IGF-1 dělená referenční směrodatnou odchylkou IGF-I. Průměr a SD se liší v závislosti na věku a pohlaví účastníka. Byla hodnocena změna hladiny IGF-I (SD skóre) ve 12. měsíci oproti výchozí hodnotě. Vyšší skóre odráží lepší výsledek.
Základní stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty u inzulinu podobného růstového faktoru vázajícího protein 3 (IGFBP-3) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
Základní stav, 12. měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Základní stav do 12. měsíce
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost, která se rozvine nebo zhorší v průběhu provádění klinické studie a nemusí mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu. SAE zahrnovaly smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významné postižení nebo nezpůsobilost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah, aby se předešlo 1 z výsledky uvedené v této definici. Souhrn vážných a nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v „modulu Hlášené nežádoucí příhody“.
Základní stav do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Versartis Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Charlton, MD, Sponsor GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

23. srpna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

23. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. ledna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2015

První zveřejněno (Odhad)

15. ledna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14VR4

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Somavaratan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit